Eine Phase-1b-Studie zu SMT C1100 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

Einschlusskriterien:

• Die Patienten sind Männer jeglicher ethnischer Herkunft mit einer genetischen Diagnose von DMD.
• Kinder zwischen 5 und 11 Jahren.
• Ein Elternteil/Erziehungsberechtigter muss gemäß der International Conference on Harmonisation (ICH) und den örtlichen Vorschriften eine schriftliche Einwilligung im Namen des Patienten datieren und unterzeichnen. Diese Person muss den Inhalt der Einwilligung und die Anforderungen der Studie verstehen und Gelegenheit gehabt haben, Fragen mit einem medizinisch geschulten Mitglied des Studienteams vor Ort zu besprechen.
• Der Patient ist bereit, sein mündliches oder schriftliches altersentsprechendes Einverständnis zur Teilnahme zu geben.
• Aus Sicherheitsgründen müssen die Eltern/Erziehungsberechtigten des Patienten über gute Englischkenntnisse verfügen, da dies die einzige Sprache ist, in der die Zustimmungs-/Zustimmungsformulare verfasst sind, und die Anforderungen für die Meldung eines unerwünschten Ereignisses an den Prüfarzt verstehen.

Ausschlusskriterien:

• Registrierung oder Teilnahme an einer therapeutischen klinischen Studie innerhalb der letzten 3 Monate oder der 5-fachen Halbwertszeit (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist).
• Beginn oder Änderung (außer Dosisanpassungen für das Körpergewicht) einer systemischen Kortikosteroidtherapie innerhalb von 2 Monaten vor Beginn der Dosisverabreichung oder Absetzen von Kortikosteroiden innerhalb von 30 Tagen vor Beginn der Dosisverabreichung.
• Bekannte Überempfindlichkeit gegen die Hilfsstoffe des Studienmedikaments oder eine Vorgeschichte einer Arzneimittelallergie.
• Die Anwendung der folgenden Therapien ist während der Studie und für mindestens 5 Halbwertszeiten vor Beginn der Dosisverabreichung verboten: Induktoren von Cytochrom P450 CYP1A2 (z. B. Carbamazepin, Phenytoin, Primidon, Rifampin, Omeprazol und Barbiturate) und mäßig und starke Inhibitoren von CYP1A2 (z. B. Fluvoxamin, Ciprofloxacin, Enoxacin, Mexiletin; Propafenon, Zileuton). Substrate von CYP1A2 mit engen therapeutischen Fenstern (z. B. Tacrin, Theophyllin, Methadon, Mexiletin). Nikotin, einschließlich täglichem Passivrauchen, um die Induktion von Cytochrom P450 CYP 1A zu minimieren. Gegrillte Speisen, Kreuzblütengemüse, Koffein, Tee und alle xanthinhaltigen Speisen und Getränke sind ab 36 Stunden vor dem Check-in bis zur endgültigen Entlassung aus der Studie verboten. Pflanzliche Nahrungsergänzungsmittel und homöopathische Präparate (sofern nicht von einem medizinischen Monitor genehmigt).
• Notwendigkeit einer mechanischen Belüftung.
• Nicht ambulant.
• Jede klinisch signifikante akute Erkrankung innerhalb von 4 Wochen nach Beginn der Dosisverabreichung.
• Jegliche Komorbidität, die nach Meinung des Prüfarztes das Risiko einer Teilnahme an der Studie erhöht.
• Symptomatische Kardiomyopathie, die nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahme an dieser Studie verbietet.
• Anomalie im 12-Kanal-EKG, die nach Ansicht des Prüfarztes das Risiko einer Teilnahme an der Studie erhöht.
• Jede klinisch signifikante Erkrankung außer DMD, die nach Meinung des Prüfarztes das Risiko einer Teilnahme an der Studie erhöhen oder die Interpretation von Sicherheits- oder Wirksamkeitsbewertungen beeinträchtigen kann (z. B. Begleiterkrankungen, psychiatrische Erkrankungen oder Verhaltensstörungen).
• Exposition gegenüber täglichem Passivrauchen (einschließlich Eltern/Erziehungsberechtigter, Geschwister), um Umweltfaktoren zu minimieren, die eine Cytochrom P450 CYP 1A-Induktion verursachen. Zur Information SMT C1100 wird durch Cytochrom P450 CYP 1A metabolisiert.
• Übermäßige Übung (Gutachten des Ermittlers).