Uno studio di fase 1b su SMT C1100 in soggetti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

Criterio di inclusione:

• I pazienti saranno maschi di qualsiasi origine etnica con una diagnosi genetica di DMD.
• Bambini dai 5 agli 11 anni.
• Un genitore/tutore legale deve datare e firmare un consenso scritto per conto del paziente, secondo la Conferenza internazionale sull'armonizzazione (ICH) e le normative locali. Questa persona deve comprendere i contenuti del consenso, i requisiti dello studio e aver avuto l'opportunità di rivedere le domande con un membro del team di studio del sito con formazione medica.
• Il paziente è disposto a dare un consenso verbale o scritto adeguato alla partecipazione.
• Per motivi di sicurezza, il genitore/tutore legale del paziente deve avere una buona conoscenza della lingua inglese, in quanto questa è l'unica lingua in cui sono scritti i moduli di consenso/assenso, e comprendere i requisiti per la segnalazione di qualsiasi evento avverso allo Sperimentatore.

Criteri di esclusione:

• Iscrizione o partecipazione a qualsiasi sperimentazione clinica terapeutica nei 3 mesi precedenti o 5 volte l'emivita (a seconda di quale sia la più lunga).
• Inizio o modifica (diversa dalle modifiche della dose in base al peso corporeo) della terapia con corticosteroidi sistemici entro 2 mesi prima dell'inizio della somministrazione della dose o interruzione dei corticosteroidi entro 30 giorni prima dell'inizio della somministrazione della dose.
• Ipersensibilità nota agli eccipienti del farmaco in studio o una precedente storia di allergia al farmaco.
• L'uso delle seguenti terapie è proibito durante lo studio e per almeno 5 emivite prima dell'inizio della somministrazione della dose: Induttori del citocromo P450 CYP1A2 (p. es., carbamazepina, fenitoina, primidone, rifampicina, omeprazolo e barbiturici) e moderato e forti inibitori del CYP1A2 (ad es. fluvoxamina, ciprofloxacina, enoxacina, mexiletina; propafenone, zileuton). Substrati del CYP1A2 con finestre terapeutiche ristrette (ad es. tacrina, teofillina, metadone, mexiletina). Nicotina, inclusa l'esposizione al fumo passivo quotidiano per ridurre al minimo l'induzione del citocromo P450 CYP 1A. Il cibo alla griglia, le verdure crocifere, la caffeina, il tè e qualsiasi cibo e bevanda contenente xantina sono vietati dalle 36 ore precedenti il ​​check-in fino alla dimissione definitiva dallo studio. Integratori a base di erbe e preparati omeopatici (salvo approvazione del monitor medico).
• Necessità di ventilazione meccanica.
• Non deambulante.
• Qualsiasi malattia acuta clinicamente significativa entro 4 settimane dall'inizio della somministrazione della dose.
• Qualsiasi comorbilità che, secondo l'opinione dello sperimentatore, aumenta il rischio di partecipazione allo studio.
• Cardiomiopatia sintomatica che, a parere dello sperimentatore, vieta la partecipazione a questo studio.
• Anomalia nell'ECG a 12 derivazioni che, a parere dello sperimentatore, aumenta il rischio di partecipazione allo studio.
• Qualsiasi condizione medica clinicamente significativa, diversa dalla DMD che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possa aumentare il rischio di partecipazione allo studio o interferire con l'interpretazione delle valutazioni di sicurezza o efficacia (ad esempio, malattia concomitante, condizione psichiatrica o disturbo comportamentale).
• Esposizione al fumo passivo quotidiano (inclusi genitori/tutori legali, fratelli) in modo da ridurre al minimo i fattori ambientali che causano l'induzione del citocromo P450 CYP 1A. Per informazione SMT C1100 è metabolizzato dal citocromo P450 CYP 1A.
• Esercizio eccessivo (opinione dell'investigatore).