Az SMT C1100 1b fázisú vizsgálata Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő alanyokon

Bevételi kritériumok:

• A betegek bármilyen etnikai származású férfiak lehetnek, akiknek genetikai diagnózisa DMD-vel rendelkezik.
• 5 és 11 év közötti gyermekek.
• A Nemzetközi Harmonizációs Konferencia (ICH) és a helyi szabályozás értelmében a szülőnek/törvényes gyámnak dátumoznia kell és alá kell írnia a páciens nevében írásos beleegyezést. Ennek a személynek meg kell értenie a beleegyezés tartalmát, a vizsgálat követelményeit, és lehetősége volt arra, hogy kérdéseket áttekintsen a helyszíni vizsgálati csoport orvosilag képzett tagjával.
• A beteg hajlandó szóban vagy írásban életkorának megfelelő hozzájárulását adni a részvételhez.
• Biztonsági okokból a beteg szülőjének/törvényes gyámjának jól kell értenie az angol nyelvet, mivel ez az egyetlen nyelv, amelyen a beleegyező/beleegyezési űrlapokat írják, és meg kell értenie a nemkívánatos események vizsgálatának jelentésére vonatkozó követelményeket.

Kizárási kritériumok:

• Jelentkezés vagy részvétel bármely terápiás klinikai vizsgálatban az előző 3 hónapon belül vagy a felezési idő ötszöröse (amelyik hosszabb).
• A szisztémás kortikoszteroid-terápia megkezdése vagy megváltoztatása (a testtömeg alapján történő dózismódosítás kivételével) az adagolás megkezdése előtt 2 hónapon belül, vagy a kortikoszteroid-kezelés abbahagyása az adagolás megkezdése előtti 30 napon belül.
• A vizsgált gyógyszer segédanyagaival szembeni ismert túlérzékenység vagy korábbi gyógyszerallergia.
• A következő terápiák alkalmazása tilos a vizsgálat során és az adag beadása előtt legalább 5 felezési időn keresztül: Citokróm P450 CYP1A2 induktorok (pl. karbamazepin, fenitoin, primidon, rifampin, omeprazol és barbiturátok) és mérsékelt és a CYP1A2 erős inhibitorai (pl. fluvoxamin, ciprofloxacin, enoxacin, mexiletin; propafenon, zileuton). A CYP1A2 szubsztrátjai szűk terápiás ablakokkal (pl. takrin, teofillin, metadon, mexiletin). Nikotin, beleértve a napi passzív dohányzást a citokróm P450 CYP 1A indukciójának minimalizálása érdekében. A bejelentkezést megelőző 36 órától a vizsgálatból való végső elbocsátásig tilos grillezett ételek, keresztes virágú zöldségek, koffein, tea és minden xantint tartalmazó étel és ital. Gyógynövény-kiegészítők és homeopátiás készítmények (kivéve, ha az orvosi felügyelet jóváhagyta).
• Gépi szellőztetés szükséges.
• Nem ambuláns.
• Bármilyen klinikailag jelentős akut betegség az adag beadását követő 4 héten belül.
• Minden olyan társbetegség, amely a Vizsgáló véleménye szerint növeli a vizsgálatban való részvétel kockázatát.
• Tüneti kardiomiopátia, amely a vizsgáló véleménye szerint megtiltja a vizsgálatban való részvételt.
• A 12 elvezetéses EKG rendellenessége, amely a Vizsgáló véleménye szerint növeli a vizsgálatban való részvétel kockázatát.
• Bármely klinikailag jelentős egészségügyi állapot, kivéve a DMD-t, amely a vizsgáló véleménye szerint növelheti a vizsgálatban való részvétel kockázatát, vagy megzavarhatja a biztonságossági vagy hatékonysági értékelések értelmezését (pl. kísérő betegség, pszichiátriai állapot vagy viselkedési zavar).
• Napi passzív dohányzás (beleértve a szülőt/törvényes gyámot, testvéreket), hogy minimalizálják a citokróm P450 CYP 1A indukcióját okozó környezeti tényezőket. Tájékoztatásul az SMT C1100-at a citokróm P450 CYP 1A metabolizálja.
• Túlzott testmozgás (A nyomozó véleménye).