Badanie fazy 1b SMT C1100 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD)

Kryteria przyjęcia:

• Pacjenci będą mężczyznami dowolnego pochodzenia etnicznego z genetyczną diagnozą DMD.
• Dzieci w wieku od 5 do 11 lat.
• Rodzic/opiekun prawny musi opatrzyć datą i podpisać pisemną zgodę w imieniu pacjenta, zgodnie z Międzynarodową Konferencją Harmonizacji (ICH) i lokalnymi przepisami. Osoba ta musi rozumieć treść zgody, wymagania badania i mieć możliwość przejrzenia pytań z medycznie przeszkolonym członkiem zespołu badawczego.
• Pacjent wyraża zgodę ustną lub pisemną na udział w badaniu, odpowiednią do jego wieku.
• Ze względów bezpieczeństwa rodzic/opiekun prawny pacjenta musi dobrze rozumieć język angielski, ponieważ jest to jedyny język, w którym sporządzane są formularze zgody/zgody, oraz rozumieć wymagania dotyczące zgłaszania Badaczowi wszelkich zdarzeń niepożądanych.

Kryteria wyłączenia:

• Rejestracja lub udział w jakimkolwiek terapeutycznym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 3 miesięcy lub 5-krotności okresu półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy).
• Rozpoczęcie lub zmiana (inna niż modyfikacja dawki w zależności od masy ciała) ogólnoustrojowego leczenia kortykosteroidami w ciągu 2 miesięcy przed rozpoczęciem podawania dawki lub odstawienie kortykosteroidów w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem podawania dawki.
• Znana nadwrażliwość na substancje pomocnicze badanego leku lub alergia na lek w wywiadzie.
• Podczas badania i przez co najmniej 5 okresów półtrwania przed rozpoczęciem podawania dawki zabronione jest stosowanie następujących terapii: induktory cytochromu P450 CYP1A2 (np. karbamazepina, fenytoina, prymidon, ryfampicyna, omeprazol i barbiturany) oraz umiarkowane oraz silne inhibitory CYP1A2 (np. fluwoksamina, cyprofloksacyna, enoksacyna, meksyletyna; propafenon, zileuton). Substraty CYP1A2 o wąskim przedziale terapeutycznym (np. takryna, teofilina, metadon, meksyletyna). Nikotyna, w tym narażenie na codzienne bierne palenie w celu zminimalizowania indukcji cytochromu P450 CYP 1A. Potrawy z grilla, warzywa krzyżowe, kofeina, herbata oraz wszelkie potrawy i napoje zawierające ksantynę są zabronione od 36 godzin przed zameldowaniem do ostatecznego wypisu ze studiów. Suplementy ziołowe i preparaty homeopatyczne (chyba że zatwierdzone przez lekarza).
• Konieczność wentylacji mechanicznej.
• Nie ambulatoryjny.
• Każda istotna klinicznie ostra choroba występująca w ciągu 4 tygodni od rozpoczęcia podawania dawki.
• Każda choroba współistniejąca, która w ocenie Badacza zwiększa ryzyko udziału w badaniu.
• Objawowa kardiomiopatia, która w opinii Badacza wyklucza udział w tym badaniu.
• Nieprawidłowość w 12-odprowadzeniowym EKG, która w ocenie Badacza zwiększa ryzyko udziału w badaniu.
• Każdy klinicznie istotny stan chorobowy, inny niż DMD, który w opinii Badacza może zwiększać ryzyko udziału w badaniu lub zakłócać interpretację oceny bezpieczeństwa lub skuteczności (np. współistniejąca choroba, stan psychiczny lub zaburzenie zachowania).
• Narażenie na codzienne bierne palenie (w tym rodzic/opiekun prawny, rodzeństwo) w celu zminimalizowania czynników środowiskowych powodujących indukcję cytochromu P450 CYP 1A. Dla informacji SMT C1100 jest metabolizowany przez cytochrom P450 CYP 1A.
• Nadmierne ćwiczenia (opinia badacza).