Une étude de phase 1b du SMT C1100 chez des sujets atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

Critère d'intégration:

• Les patients seront des hommes de toute origine ethnique avec un diagnostic génétique de DMD.
• Enfants entre 5 et 11 ans.
• Un parent/tuteur légal doit dater et signer un consentement écrit au nom du patient, conformément à la Conférence internationale sur l'harmonisation (ICH) et aux réglementations locales. Cette personne doit comprendre le contenu du consentement, les exigences de l'étude et avoir eu l'occasion d'examiner les questions avec un membre de l'équipe d'étude du site ayant reçu une formation médicale.
• Le patient est prêt à donner verbalement ou par écrit un consentement approprié à son âge pour participer.
• Pour des raisons de sécurité, le parent/tuteur légal du patient doit avoir une bonne compréhension de la langue anglaise, car c'est la seule langue dans laquelle les formulaires de consentement/assentiment sont rédigés, et comprendre les exigences pour signaler tout événement indésirable à l'investigateur.

Critère d'exclusion:

• Inscription ou participation à tout essai clinique thérapeutique dans les 3 mois précédents ou 5 fois la demi-vie (selon la plus longue).
• Initiation ou modification (autre que les modifications de dose en fonction du poids corporel) d'une corticothérapie systémique dans les 2 mois précédant le début de l'administration de la dose ou arrêt des corticostéroïdes dans les 30 jours précédant le début de l'administration de la dose.
• Hypersensibilité connue aux excipients du médicament à l'étude ou antécédents d'allergie médicamenteuse.
• L'utilisation des thérapies suivantes est interdite pendant l'étude et pendant au moins 5 demi-vies avant le début de l'administration de la dose : inducteurs du cytochrome P450 CYP1A2 (par exemple, carbamazépine, phénytoïne, primidone, rifampine, oméprazole et barbituriques) et modérés et des inhibiteurs puissants du CYP1A2 (par exemple, la fluvoxamine, la ciprofloxacine, l'énoxacine, la mexilétine ; la propafénone, le zileuton). Substrats du CYP1A2 avec des fenêtres thérapeutiques étroites (par exemple, tacrine, théophylline, méthadone, mexilétine). Nicotine, y compris l'exposition au tabagisme passif quotidien pour minimiser l'induction du cytochrome P450 CYP 1A. Les aliments grillés, les légumes crucifères, la caféine, le thé et tous les aliments et boissons contenant de la xanthine sont interdits à partir de 36 heures avant l'enregistrement jusqu'à la sortie finale de l'étude. Suppléments à base de plantes et préparations homéopathiques (sauf approbation par un moniteur médical).
• Besoin de ventilation mécanique.
• Non ambulatoire.
• Toute maladie aiguë cliniquement significative dans les 4 semaines suivant le début de l'administration de la dose.
• Toute comorbidité qui, de l'avis de l'investigateur, augmente le risque de participer à l'étude.
• Cardiomyopathie symptomatique qui, de l'avis de l'investigateur, interdit la participation à cette étude.
• Anomalie de l'ECG à 12 dérivations qui, de l'avis de l'investigateur, augmente le risque de participer à l'étude.
• Toute condition médicale cliniquement significative, autre que la DMD qui, de l'avis de l'investigateur, peut augmenter le risque de participer à l'étude ou interférer avec l'interprétation des évaluations d'innocuité ou d'efficacité (par exemple, maladie concomitante, trouble psychiatrique ou trouble du comportement).
• Exposition quotidienne au tabagisme passif (y compris parent/tuteur légal, frères et sœurs) afin de minimiser les facteurs environnementaux provoquant l'induction du cytochrome P450 CYP 1A. Pour information, le SMT C1100 est métabolisé par le cytochrome P450 CYP 1A.
• Exercice excessif (opinion de l'investigateur).