Et fase 1b-studie af SMT C1100 i forsøgspersoner med Duchenne muskeldystrofi (DMD)

Inklusionskriterier:

• Patienterne vil være mænd af enhver etnisk oprindelse med en genetisk diagnose DMD.
• Børn mellem 5 og 11 år.
• En forælder/værge skal datere og underskrive et skriftligt samtykke på vegne af patienten i henhold til International Conference on Harmonization (ICH) og lokale regler. Denne person skal forstå indholdet af samtykket, kravene til undersøgelsen og have haft mulighed for at gennemgå spørgsmål med et lægeuddannet medlem af stedets undersøgelsesteam.
• Patienten er villig til at give mundtligt eller skriftligt alderssvarende samtykke til at deltage.
• Af sikkerhedsmæssige årsager skal patientens forælder/værge have en god forståelse af det engelske sprog, da dette er det eneste sprog, samtykke-/samtykkeformularerne er skrevet på, og forstå kravene til indberetning af enhver uønsket hændelse til Investigator.

Ekskluderingskriterier:

• Tilmelding til eller deltagelse i ethvert terapeutisk klinisk forsøg inden for de foregående 3 måneder eller 5 gange halveringstiden (alt efter hvad der er længst).
• Påbegyndelse eller ændring (bortset fra dosisændringer for kropsvægt) af systemisk kortikosteroidbehandling inden for 2 måneder før start af dosisadministration eller seponering af kortikosteroider inden for 30 dage før start af dosisadministration.
• Kendt overfølsomhed over for hjælpestofferne i undersøgelseslægemidlet eller en tidligere historie med lægemiddelallergi.
• Brug af følgende behandlinger er forbudt under undersøgelsen og i mindst 5 halveringstider før start af dosisadministration: Inducere af cytochrom P450 CYP1A2 (f.eks. carbamazepin, phenytoin, primidon, rifampin, omeprazol og barbiturater) og moderate og stærke hæmmere af CYP1A2 (f.eks. fluvoxamin, ciprofloxacin, enoxacin, mexiletin; propafenon, zileuton). Substrater af CYP1A2 med smalle terapeutiske vinduer (f.eks. tacrin, theophyllin, metadon, mexiletin). Nikotin, herunder eksponering for daglig passiv rygning for at minimere cytochrom P450 CYP 1A induktion. Grillmad, korsblomstrede grøntsager, koffein, te og alle xanthinholdige fødevarer og drikkevarer er forbudt fra 36 timer før check-in indtil den endelige udskrivning fra studiet. Urtetilskud og homøopatiske præparater (medmindre det er godkendt af lægelig monitor).
• Behov for mekanisk ventilation.
• Ikke ambulerende.
• Enhver klinisk signifikant akut sygdom inden for 4 uger efter start af dosisadministration.
• Enhver komorbiditet, der efter investigatorens mening øger risikoen for at deltage i undersøgelsen.
• Symptomatisk kardiomyopati, der efter efterforskerens mening forbyder deltagelse i denne undersøgelse.
• Abnormitet i 12-aflednings-EKG'et, der efter investigators opfattelse øger risikoen for at deltage i undersøgelsen.
• Enhver klinisk signifikant medicinsk tilstand, bortset fra DMD, som efter efterforskerens mening kan øge risikoen for at deltage i undersøgelsen eller forstyrre fortolkningen af ​​sikkerheds- eller effektevalueringer (f.eks. samtidig sygdom, psykiatrisk tilstand eller adfærdsforstyrrelse).
• Udsættelse for daglig passiv rygning (inklusive forældre/værge, søskende) for at minimere miljøfaktorer, der forårsager cytokrom P450 CYP 1A induktion. Til information metaboliseres SMT C1100 af cytochrom P450 CYP 1A.
• Overdreven motion (Investigators udtalelse).