デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の被験者におけるSMT C1100の第1b相試験

包含基準:

• 患者は、DMDの遺伝子診断を受けた、あらゆる民族の男性です。
• 5歳から11歳までのお子様。
• 保護者/法定後見人は、国際調和会議 (ICH) および現地の規制に従って、患者に代わって日付を記入し、書面による同意に署名する必要があります。 この人は、同意の内容、研究の要件を理解し、医学的に訓練されたサイト研究チームのメンバーと一緒に質問を検討する機会を持っている必要があります。
• -患者は口頭または書面で年齢に応じた同意を喜んで提供します。
• 安全上の理由から、患者の親/法定後見人は、同意/同意書が書かれている唯一の言語であるため、英語を十分に理解している必要があり、治験責任医師に有害事象を報告するための要件を理解している必要があります。

除外基準:

• -過去3か月または半減期の5倍（どちらか長い方）以内の治療臨床試験への登録または参加。
• -投与開始前2か月以内の全身性コルチコステロイド療法の開始または変更（体重の用量変更を除く）または投与開始前30日以内のコルチコステロイドの中止。
• -治験薬の賦形剤に対する既知の過敏症または薬物アレルギーの既往歴。
• 以下の治療法の使用は、試験中および投与開始前の半減期の少なくとも 5 年間禁止されています。 CYP1A2 の強力な阻害剤 (例: フルボキサミン、シプロフロキサシン、エノキサシン、メキシレチン、プロパフェノン、ジロートン)。 治療域が狭い CYP1A2 の基質 (タクリン、テオフィリン、メタドン、メキシレチンなど)。 シトクロム P450 CYP 1A 誘導を最小限に抑えるための毎日の受動喫煙への曝露を含むニコチン。 炭火焼きの食べ物、アブラナ科の野菜、カフェイン、お茶、およびキサンチンを含む食べ物や飲み物は、チェックインの 36 時間前から研究からの最終退院まで禁止されています。 ハーブのサプリメントとホメオパシーの準備 (医療モニターによって承認されない限り)。
• 機械換気の必要性。
• 非歩行。
• -投与開始から4週間以内の臨床的に重大な急性疾患。
• -治験責任医師の意見では、研究に参加するリスクを高める併存疾患。
• -治験責任医師の意見では、この研究への参加を禁止する症候性心筋症。
• -治験責任医師の意見では、研究に参加するリスクを高める12誘導心電図の異常。
• -治験責任医師の意見では、DMD以外の臨床的に重要な病状 研究に参加するリスクを高めるか、安全性または有効性の評価の解釈を妨げる可能性があります（例：付随する病気、精神医学的状態または行動障害）。
• チトクローム P450 CYP 1A 誘導を引き起こす環境要因を最小限に抑えるための、毎日の受動喫煙への曝露 (親/法定後見人、兄弟を含む)。 SMT C1100 はシトクロム P450 CYP 1A によって代謝されます。
• 過度の運動（研究者の意見）。