En fas 1b-studie av SMT C1100 hos personer med Duchennes muskeldystrofi (DMD)

Inklusionskriterier:

• Patienterna kommer att vara män av vilket etniskt ursprung som helst med en genetisk diagnos av DMD.
• Barn mellan 5 och 11 år.
• En förälder/vårdnadshavare måste datera och underteckna ett skriftligt samtycke på patientens vägnar, enligt International Conference on Harmonization (ICH) och lokala bestämmelser. Denna person måste förstå innehållet i samtycket, kraven för studien och ha haft möjlighet att granska frågor med en medicinskt utbildad medlem av platsstudieteamet.
• Patienten är villig att ge muntligt eller skriftligt åldersanpassat samtycke för att delta.
• Av säkerhetsskäl måste patientens förälder/vårdnadshavare ha en god förståelse för det engelska språket, eftersom detta är det enda språk som samtyckes-/samtyckesformulären är skrivna på, och förstå kraven för rapportering av eventuella biverkningar till utredaren.

Exklusions kriterier:

• Inskrivning eller deltagande i någon terapeutisk klinisk prövning inom de senaste 3 månaderna eller 5 gånger halveringstiden (beroende på vilket som är längre).
• Initiering eller förändring (förutom dosjusteringar för kroppsvikt) av systemisk kortikosteroidbehandling inom 2 månader före start av dosadministrering eller avbrytande av kortikosteroider inom 30 dagar före start av dosadministrering.
• Känd överkänslighet mot hjälpämnena i studieläkemedlet eller en tidigare historia av läkemedelsallergi.
• Användning av följande terapier är förbjuden under studien och under minst 5 halveringstider före start av dosadministrering: Inducerare av cytokrom P450 CYP1A2 (t.ex. karbamazepin, fenytoin, primidon, rifampin, omeprazol och barbiturater) och måttliga och starka hämmare av CYP1A2 (t.ex. fluvoxamin, ciprofloxacin, enoxacin, mexiletin; propafenon, zileuton). Substrat av CYP1A2 med smala terapeutiska fönster (t.ex. takrin, teofyllin, metadon, mexiletin). Nikotin, inklusive exponering för daglig passiv rökning för att minimera cytokrom P450 CYP 1A induktion. Grillad mat, korsblommiga grönsaker, koffein, te och all mat och dryck som innehåller xantin är förbjudna från 36 timmar före incheckning fram till slutlig utskrivning från studien. Örttillskott och homeopatiska preparat (såvida de inte godkänts av läkare).
• Behov av mekanisk ventilation.
• Icke ambulerande.
• Varje kliniskt signifikant akut sjukdom inom 4 veckor efter påbörjad dosadministrering.
• Varje samsjuklighet som, enligt utredarens uppfattning, ökar risken för att delta i studien.
• Symtomatisk kardiomyopati som enligt utredarens uppfattning förbjuder deltagande i denna studie.
• Avvikelse i 12-avlednings-EKG som enligt utredarens uppfattning ökar risken för att delta i studien.
• Alla kliniskt signifikanta medicinska tillstånd, förutom DMD som enligt utredarens åsikt kan öka risken för att delta i studien eller störa tolkningen av säkerhets- eller effektutvärderingar (t.ex. samtidig sjukdom, psykiatriskt tillstånd eller beteendestörning).
• Exponering för daglig passiv rökning (inklusive förälder/vårdnadshavare, syskon) för att minimera miljöfaktorer som orsakar cytokrom P450 CYP 1A-induktion. För information SMT C1100 metaboliseras av cytokrom P450 CYP 1A.
• Överdriven motion (utredarens yttrande).