En fase 1b-studie av SMT C1100 hos personer med Duchenne muskeldystrofi (DMD)

Inklusjonskriterier:

• Pasienter vil være menn av enhver etnisk opprinnelse med en genetisk diagnose DMD.
• Barn mellom 5 og 11 år.
• En forelder/verge må date og signere et skriftlig samtykke på vegne av pasienten, i henhold til International Conference on Harmonization (ICH) og lokale forskrifter. Denne personen må forstå innholdet i samtykket, kravene til studien og ha hatt mulighet til å gjennomgå spørsmål med et medisinsk utdannet medlem av stedsstudieteamet.
• Pasienten er villig til å gi muntlig eller skriftlig samtykke til å delta.
• Av sikkerhetsgrunner må pasientens forelder/verge ha god forståelse av det engelske språket, da dette er det eneste språket samtykke-/samtykkeskjemaene er skrevet på, og forstå kravene til rapportering av eventuelle uønskede hendelser til etterforskeren.

Ekskluderingskriterier:

• Registrering eller deltakelse i en hvilken som helst terapeutisk klinisk studie innen de foregående 3 månedene eller 5 ganger halveringstiden (avhengig av hva som er lengst).
• Start eller endring (annet enn doseendringer for kroppsvekt) av systemisk kortikosteroidbehandling innen 2 måneder før start av doseadministrasjon eller seponering av kortikosteroider innen 30 dager før start av doseadministrasjon.
• Kjent overfølsomhet overfor hjelpestoffene i studiemedisinen eller en tidligere historie med legemiddelallergi.
• Bruk av følgende terapier er forbudt under studien og i minst 5 halveringstider før start av doseadministrasjon: Induktorer av cytokrom P450 CYP1A2 (f.eks. karbamazepin, fenytoin, primidon, rifampin, omeprazol og barbiturater), og moderate og sterke hemmere av CYP1A2 (f.eks. fluvoksamin, ciprofloksacin, enoksacin, mexiletin; propafenon, zileuton). Substrater av CYP1A2 med smale terapeutiske vinduer (f.eks. takrin, teofyllin, metadon, mexiletin). Nikotin, inkludert eksponering for daglig passiv røyking for å minimere cytokrom P450 CYP 1A induksjon. Grillmat, korsblomstrede grønnsaker, koffein, te og all xantinholdig mat og drikke er forbudt fra 36 timer før innsjekking til endelig utskrivning fra studiet. Urtetilskudd og homøopatiske preparater (med mindre godkjent av medisinsk monitor).
• Behov for mekanisk ventilasjon.
• Ikke ambulerende.
• Enhver klinisk signifikant akutt sykdom innen 4 uker etter start av doseadministrasjon.
• Enhver komorbiditet som, etter etterforskerens oppfatning, øker risikoen for å delta i studien.
• Symptomatisk kardiomyopati som etter etterforskerens mening forbyr deltakelse i denne studien.
• Unormalitet i 12-avlednings-EKG som, etter etterforskerens oppfatning, øker risikoen for å delta i studien.
• Enhver klinisk signifikant medisinsk tilstand, bortsett fra DMD, som etter etterforskerens mening kan øke risikoen for å delta i studien eller forstyrre tolkningen av sikkerhets- eller effektevalueringer (f.eks. samtidig sykdom, psykiatrisk tilstand eller atferdsforstyrrelse).
• Eksponering for daglig passiv røyking (inkludert foreldre/verge, søsken) for å minimere miljøfaktorer som forårsaker cytokrom P450 CYP 1A induksjon. For informasjon SMT C1100 metaboliseres av cytokrom P450 CYP 1A.
• Overdreven trening (etterforskerens mening).