Een fase 1b-onderzoek van SMT C1100 bij proefpersonen met Duchenne spierdystrofie (DMD)

Inclusiecriteria:

• Patiënten zijn mannen van elke etnische afkomst met een genetische diagnose van DMD.
• Kinderen tussen 5 en 11 jaar.
• Een ouder/wettelijke voogd moet namens de patiënt een schriftelijke toestemming dateren en ondertekenen, volgens de Internationale Conferentie voor Harmonisatie (ICH) en lokale regelgeving. Deze persoon moet de inhoud van de toestemming en de vereisten van het onderzoek begrijpen en de gelegenheid hebben gehad om vragen te bespreken met een medisch geschoold lid van het onderzoeksteam op de locatie.
• De patiënt is bereid mondeling of schriftelijk toestemming te geven voor deelname.
• Om veiligheidsredenen moet de ouder/wettelijke voogd van de patiënt een goede kennis hebben van de Engelse taal, aangezien dit de enige taal is waarin de toestemmings-/instemmingsformulieren zijn geschreven, en de vereisten begrijpen voor het melden van een ongewenst voorval aan de onderzoeker.

Uitsluitingscriteria:

• Inschrijving of deelname aan een therapeutisch klinisch onderzoek binnen de voorgaande 3 maanden of 5 keer de halfwaardetijd (welke van de twee het langst is).
• Start of wijziging (anders dan dosisaanpassingen voor lichaamsgewicht) van systemische corticosteroïdtherapie binnen 2 maanden voorafgaand aan de start van de dosistoediening of stopzetting van corticosteroïden binnen 30 dagen voorafgaand aan de start van de dosistoediening.
• Bekende overgevoeligheid voor de hulpstoffen van het onderzoeksgeneesmiddel of een voorgeschiedenis van geneesmiddelallergie.
• Het gebruik van de volgende therapieën is verboden tijdens het onderzoek en gedurende ten minste 5 halfwaardetijden voorafgaand aan de start van de dosistoediening: Inductoren van cytochroom P450 CYP1A2 (bijv. carbamazepine, fenytoïne, primidon, rifampicine, omeprazol en barbituraten), en matige en sterke remmers van CYP1A2 (bijv. fluvoxamine, ciprofloxacine, enoxacine, mexiletine; propafenon, zileuton). Substraten van CYP1A2 met nauwe therapeutische vensters (bijv. tacrine, theofylline, methadon, mexiletine). Nicotine, inclusief blootstelling aan dagelijks passief roken om inductie van cytochroom P450 CYP 1A te minimaliseren. Gegrild voedsel, kruisbloemige groenten, cafeïne, thee en alle xanthine-bevattende voedingsmiddelen en dranken zijn verboden vanaf 36 uur voorafgaand aan het inchecken tot het definitieve ontslag uit de studie. Kruidensupplementen en homeopathische preparaten (tenzij goedgekeurd door medische toezichthouder).
• Behoefte aan mechanische ventilatie.
• Niet ambulant.
• Elke klinisch significante acute ziekte binnen 4 weken na aanvang van de dosistoediening.
• Elke co-morbiditeit die naar de mening van de onderzoeker het risico op deelname aan het onderzoek vergroot.
• Symptomatische cardiomyopathie die naar de mening van de onderzoeker deelname aan dit onderzoek verbiedt.
• Afwijking in het 12-afleidingen ECG die naar de mening van de onderzoeker het risico op deelname aan het onderzoek vergroot.
• Elke klinisch significante medische aandoening, anders dan DMD, die naar de mening van de onderzoeker het risico van deelname aan het onderzoek kan verhogen of de interpretatie van veiligheids- of werkzaamheidsevaluaties kan verstoren (bijv. bijkomende ziekte, psychiatrische aandoening of gedragsstoornis).
• Blootstelling aan dagelijks passief roken (inclusief ouder/wettelijke voogd, broers en zussen) om omgevingsfactoren die cytochroom P450 CYP 1A-inductie veroorzaken tot een minimum te beperken. Ter informatie: SMT C1100 wordt gemetaboliseerd door cytochroom P450 CYP 1A.
• Overmatige oefening (mening van de onderzoeker).