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Duchenne 근이영양증(DMD) 환자에서 SMT C1100의 1b상 연구

2014년 8월 26일 업데이트: Summit Therapeutics

SMT C1100 - Duchenne 근이영양증이 있는 소아 환자의 1b상, 공개 라벨, 단일 및 다중 경구 투여, 안전성, 내약성 및 약동학 연구

이 연구의 목적은 Duchenne 근이영양증(DMD) 환자에서 SMT C1100의 용량 증가가 안전하고 내약성이 우수하며 적절한 혈중 농도에 도달하는지 여부를 결정하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

1차 목표: Duchenne 근이영양증(DMD) 환자에서 SMT C1100의 단일 및 다중 경구 투여의 안전성과 내약성을 결정합니다.

2차 목적: DMD 환자에서 SMT C1100 및 그 대사물의 단일 및 다중 경구 투여 약동학을 결정하기 위함.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

12

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 영국
      • Birmingham, 영국, B9 5SS
        • Heart of England NHS Foundation Trust - Heart Lands Hospital
      • Liverpool, 영국, L12 2AP
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, 영국
        • Great Ormond Street for Children NHS Foundation Trust
      • Manchester, 영국
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust- Royal Manchester Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

5년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  • 환자는 유전적으로 DMD 진단을 받은 모든 인종의 남성입니다.
  • 5세에서 11세 사이의 어린이.
  • ICH(International Conference on Harmonization) 및 지역 규정에 따라 부모/법적 보호자는 환자를 대신하여 서면 동의서에 날짜를 기입하고 서명해야 합니다. 이 사람은 동의 내용, 연구 요구 사항을 이해해야 하며 의학적으로 훈련된 현장 연구 팀 구성원과 함께 질문을 검토할 기회를 가졌습니다.
  • 환자는 참여에 대한 적절한 동의를 구두 또는 서면으로 제공할 의향이 있습니다.
  • 안전상의 이유로, 환자의 부모/법적 보호자는 동의서 양식이 작성되는 유일한 언어인 영어를 잘 이해하고 조사자에게 부작용을 보고하기 위한 요구 사항을 이해해야 합니다.

제외 기준:

  • 이전 3개월 또는 반감기의 5배(둘 중 더 긴 기간) 내에 치료 임상 시험에 등록 또는 참여.
  • 용량 투여 시작 전 2개월 이내에 전신 코르티코스테로이드 요법의 시작 또는 변경(체중을 위한 용량 조절 제외) 또는 용량 투여 시작 전 30일 이내에 코르티코스테로이드 중단.
  • 연구 약물의 부형제에 대해 알려진 과민성 또는 약물 알레르기의 이전 병력.
  • 다음 요법의 사용은 연구 기간 동안 그리고 용량 투여 시작 전 최소 5 반감기 동안 금지됩니다. 및 CYP1A2의 강력한 억제제(예: 플루복사민, 시프로플록사신, 에녹사신, 멕실레틴; 프로파페논, 질류톤). 치료 범위가 좁은 CYP1A2 기질(예: 타크린, 테오필린, 메타돈, 멕실레틴). 시토크롬 P450 CYP 1A 유도를 최소화하기 위해 매일 수동 흡연에 노출되는 것을 포함한 니코틴. 숯불에 구운 음식, 십자화과 야채, 카페인, 차 및 크산틴 함유 음식과 음료수는 체크인 36시간 전부터 학업에서 최종 퇴원할 때까지 금지됩니다. 약초 보조제 및 동종 요법 제제(의료 모니터의 승인을 받지 않은 경우).
  • 기계적 환기가 필요합니다.
  • 비 보행.
  • 용량 투여 시작 후 4주 이내에 임상적으로 유의한 모든 급성 질환.
  • 조사자의 의견에 따라 연구 참여의 위험을 증가시키는 모든 동반이환.
  • 연구자의 의견에 따라 본 연구에 참여하는 것을 금지하는 증후성 심근병증.
  • 12-유도 ECG의 이상은 조사자의 의견으로 연구 참여 위험을 증가시킵니다.
  • 조사자의 의견에 따라 연구 참여 위험을 증가시키거나 안전성 또는 효능 평가의 해석을 방해할 수 있는 DMD 이외의 임상적으로 중요한 모든 의학적 상태(예: 병발 질환, 정신 질환 또는 행동 장애).
  • 시토크롬 P450 CYP 1A 유도를 유발하는 환경 요인을 최소화하기 위해 매일 수동 흡연(부모/법적 보호자, 형제자매 포함)에 노출. 참고로 SMT C1100은 시토크롬 P450 CYP 1A에 의해 대사됩니다.
  • 과도한 운동(연구자 의견).

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: SMT C1100
환자는 3개 그룹(그룹 A~C)으로 연구되며, 각 그룹은 5~11세 사이의 4명의 환자로 구성됩니다. A~C군은 각 용량군에 대한 안전성 검토 후 증량 투여할 예정이다.
의약품: SMT C1100
다양한 용량의 약물의 안전성 및 약동학 비교

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
안전성 및 내약성
기간: 치료 단계 10일 후
참가자의 부작용, ECG 결과, 바이탈 사인 및 실험실 테스트를 평가하여 Duchenne 근이영양증(DMD) 환자에서 SMT C1100의 단일 및 다중 경구 투여의 안전성 및 내약성을 결정합니다.
치료 단계 10일 후

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
상이한 용량 수준에서의 약동학적 매개변수
기간: 단회 경구 투여 후 및 치료 단계 10일 후
각 피험자에 대한 각 시점에서 계산된 SMT C1100의 혈장 농도(샘플 크기(n), 평균, 표준 편차(SD), 변동 계수 백분율(%CV), 기하 평균, 중앙값, 최소값 및 최대값) 및 주요 대사 산물.
단회 경구 투여 후 및 치료 단계 10일 후

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Summit Therapeutics

수사관

  • 수석 연구원: Stefan Spinty, MD, Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
  • 수석 연구원: Helen Roper, MD, Heart of England NHS Foundation Trust - Heartlands Hospital
  • 수석 연구원: Imelda Hughes, MD, Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust - Royal Manchester Childrens Hospital
  • 수석 연구원: Franceso Muntoni, MD, Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2013년 11월 1일

기본 완료 (실제)

2014년 5월 1일

연구 완료 (실제)

2014년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 11월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 2월 5일

처음 게시됨 (추정)

2014년 2월 6일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2014년 8월 27일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2014년 8월 26일

마지막으로 확인됨

2014년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SMT C11002

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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