Vaiheen 1b SMT C1100 -tutkimus henkilöillä, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD)

Sisällyttämiskriteerit:

• Potilaat ovat mitä tahansa etnistä alkuperää olevia miehiä, joilla on geneettinen DMD-diagnoosi.
• 5-11-vuotiaat lapset.
• Vanhemman/laillisen huoltajan on päivättävä ja allekirjoitettava kirjallinen suostumus potilaan puolesta kansainvälisen harmonisointikonferenssin (ICH) ja paikallisten määräysten mukaisesti. Tämän henkilön on ymmärrettävä suostumuksen sisältö, tutkimuksen vaatimukset ja hänellä on ollut mahdollisuus käydä läpi kysymyksiä lääketieteellisesti koulutetun tutkimusryhmän jäsenen kanssa.
• Potilas on valmis antamaan suullisesti tai kirjallisesti ikään sopivan suostumuksen osallistuakseen.
• Turvallisuussyistä potilaan vanhemman/laillisen huoltajan tulee osata hyvin englantia, sillä se on ainoa kieli, jolla suostumus/suostumuslomakkeet on kirjoitettu, ja ymmärtää vaatimukset, jotka koskevat mahdollisista haittatapahtumista ilmoittamista tutkijalle.

Poissulkemiskriteerit:

• Ilmoittautuminen tai osallistuminen mihin tahansa terapeuttiseen kliiniseen tutkimukseen edellisten 3 kuukauden aikana tai 5 kertaa puoliintumisaika (sen mukaan kumpi on pidempi).
• Systeemisen kortikosteroidihoidon aloittaminen tai muuttaminen (muu kuin annoksen muuttaminen painon mukaan) 2 kuukauden sisällä ennen annoksen annon aloittamista tai kortikosteroidihoidon lopettaminen 30 päivän sisällä ennen annoksen annon aloittamista.
• Tunnettu yliherkkyys tutkimuslääkkeen apuaineille tai aiempi lääkeaineallergia.
• Seuraavien hoitojen käyttö on kielletty tutkimuksen aikana ja vähintään 5 puoliintumisajan ajan ennen annoksen annon aloittamista: Sytokromi P450 CYP1A2:n indusoijat (esim. karbamatsepiini, fenytoiini, primidoni, rifampiini, omepratsoli ja barbituraatit) ja kohtalaiset ja voimakkaat CYP1A2:n estäjät (esim. fluvoksamiini, siprofloksasiini, enoksasiini, meksiletiini; propafenoni, tsileutoni). CYP1A2-substraatit, joilla on kapeat terapeuttiset ikkunat (esim. takriini, teofylliini, metadoni, meksiletiini). Nikotiini, mukaan lukien päivittäinen passiivinen tupakointi sytokromi P450 CYP 1A:n induktion minimoimiseksi. Paahdetut ruoat, ristikukkaiset kasvikset, kofeiini, tee ja kaikki ksantiinia sisältävät ruoat ja juomat ovat kiellettyjä 36 tuntia ennen lähtöselvitystä lopulliseen tutkimuksesta poistumiseen saakka. Kasviperäiset lisäravinteet ja homeopaattiset valmisteet (ellei lääkäri ole hyväksynyt sitä).
• Mekaanisen ilmanvaihdon tarve.
• Ei ambulatorinen.
• Mikä tahansa kliinisesti merkittävä akuutti sairaus 4 viikon sisällä annoksen annon aloittamisesta.
• Mikä tahansa rinnakkaissairaus, joka tutkijan mielestä lisää riskiä osallistua tutkimukseen.
• Oireinen kardiomyopatia, joka tutkijan mielestä kieltää osallistumisen tähän tutkimukseen.
• 12-kytkentäisen EKG:n poikkeavuus, joka tutkijan mielestä lisää riskiä osallistua tutkimukseen.
• Mikä tahansa kliinisesti merkittävä sairaus, paitsi DMD, joka tutkijan mielestä voi lisätä tutkimukseen osallistumisen riskiä tai häiritä turvallisuus- tai tehoarvioiden tulkintaa (esim. samanaikainen sairaus, psykiatrinen tila tai käyttäytymishäiriö).
• Päivittäinen passiivinen tupakointi (mukaan lukien vanhempi/laillinen huoltaja, sisarukset) sytokromi P450 CYP 1A:n induktiota aiheuttavien ympäristötekijöiden minimoimiseksi. Tiedoksi SMT C1100 metaboloituu sytokromi P450 CYP 1A:n toimesta.
• Liiallinen harjoittelu (tutkijan mielipide).