Um estudo de fase 1b de SMT C1100 em indivíduos com distrofia muscular de Duchenne (DMD)

Critério de inclusão:

• Os pacientes serão homens de qualquer origem étnica com diagnóstico genético de DMD.
• Crianças entre 5 e 11 anos de idade.
• Um pai/responsável legal deve datar e assinar um consentimento por escrito em nome do paciente, de acordo com a Conferência Internacional de Harmonização (ICH) e os regulamentos locais. Essa pessoa deve entender o conteúdo do consentimento, os requisitos do estudo e ter tido a oportunidade de revisar as perguntas com um membro da equipe de estudo do centro com treinamento médico.
• O paciente está disposto a dar consentimento verbal ou por escrito apropriado à idade para participar.
• Por motivos de segurança, os pais/responsáveis ​​legais do paciente devem ter um bom conhecimento do idioma inglês, pois este é o único idioma em que os formulários de consentimento/assentimento são escritos, e entender os requisitos para relatar qualquer evento adverso ao investigador.

Critério de exclusão:

• Inscrição ou participação em qualquer ensaio clínico terapêutico nos últimos 3 meses ou 5 vezes a meia-vida (o que for mais longo).
• Início ou alteração (exceto modificações de dose para o peso corporal) da terapia com corticosteroides sistêmicos dentro de 2 meses antes do início da administração da dose ou descontinuação dos corticosteroides dentro de 30 dias antes do início da administração da dose.
• Hipersensibilidade conhecida aos excipientes do medicamento em estudo ou história prévia de alergia a medicamentos.
• O uso das seguintes terapias é proibido durante o estudo e por pelo menos 5 meias-vidas antes do início da administração da dose: Indutores do citocromo P450 CYP1A2 (por exemplo, carbamazepina, fenitoína, primidona, rifampicina, omeprazol e barbitúricos) e moderado e fortes inibidores de CYP1A2 (por exemplo, fluvoxamina, ciprofloxacina, enoxacina, mexiletina; propafenona, zileuton). Substratos de CYP1A2 com janelas terapêuticas estreitas (por exemplo, tacrina, teofilina, metadona, mexiletina). Nicotina, incluindo a exposição ao fumo passivo diário para minimizar a indução do citocromo P450 CYP 1A. Alimentos grelhados, vegetais crucíferos, cafeína, chá e quaisquer alimentos e bebidas que contenham xantina são proibidos de 36 horas antes do check-in até a alta final do estudo. Suplementos de ervas e preparações homeopáticas (a menos que aprovados pelo monitor médico).
• Necessidade de ventilação mecânica.
• Não ambulatorial.
• Qualquer doença aguda clinicamente significativa dentro de 4 semanas após o início da administração da dose.
• Qualquer comorbidade que, na opinião do Investigador, aumente o risco de participar do estudo.
• Cardiomiopatia sintomática que na opinião do Investigador proíbe a participação neste estudo.
• Anormalidade no ECG de 12 derivações que, na opinião do Investigador, aumenta o risco de participação no estudo.
• Qualquer condição médica clinicamente significativa, exceto DMD que, na opinião do investigador, possa aumentar o risco de participação no estudo ou interferir na interpretação das avaliações de segurança ou eficácia (por exemplo, doença concomitante, condição psiquiátrica ou distúrbio comportamental).
• Exposição ao tabagismo passivo diário (incluindo pais/responsáveis ​​legais, irmãos) de forma a minimizar os fatores ambientais causadores da indução do citocromo P450 CYP 1A. Para informação, o SMT C1100 é metabolizado pelo citocromo P450 CYP 1A.
• Exercício excessivo (opinião do investigador).