LUM001 减轻 Alagille 综合征瘙痒症的评价 (ITCH)
2019年3月15日 更新者：Mirum Pharmaceuticals, Inc.
肠道胆汁酸转运 (IBAT) 抑制剂 LUM001 在减少 Alagille 综合征（一种胆汁淤积性肝病）瘙痒症方面的评价
该研究是一项针对阿拉吉尔综合征 (ALGS) 儿童的随机、双盲、安慰剂对照研究。
与安慰剂相比，该研究将调查 LUM001 对 ALGS 患者瘙痒症、血清胆汁酸、肝酶和其他生化标志物的影响。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
37
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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California
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Los Angeles、California、美国、90027
- Children's Hospital Los Angeles
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San Francisco、California、美国、94143
- University of California at San Francisco
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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-
Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Riley Hospital for Children
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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-
Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84113
- University of Utah
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- Seattle Children's Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 18年 (成人、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- Alagille 综合征的诊断
- 胆汁淤积的证据
- 中度至重度瘙痒
- 在开始任何研究程序之前能够理解并愿意签署知情同意书/同意书
排除标准：
- 手术破坏肠肝循环
- 肝脏移植
- 其他伴随肝病的病史或存在
- 怀孕或哺乳期的女性
- 已知的 HIV 感染
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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PLACEBO_COMPARATOR：安慰剂
每天口服一次安慰剂
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口服安慰剂
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实验性的：LUM001
LUM001 用于口服给药
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LUM001 口服给药
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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瘙痒症从基线到终点（第 13 周/提前终止）的变化
大体时间：基线，第 13 周/提前终止
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使用瘙痒报告结果测量 (ItchRO[Obs]) 评估瘙痒，作为电子日记 (eDiary) 管理，由参与者每天两次（早上和晚上）完成。
ItchRO(Obs) 评分范围为 0 至 4，评分越高表明瘙痒程度越严重。
早晚 ItchRO(Obs) 报告中的最高分代表每日得分：衡量过去 24 小时内最严重的瘙痒程度。
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基线，第 13 周/提前终止
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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空腹血清胆汁酸 (sBA) 水平从基线到终点（第 13 周/提前终止）的变化
大体时间：基线，第 13 周/提前终止
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通过使用液相色谱质谱法测量空腹sBA水平。
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基线，第 13 周/提前终止
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肝酶水平从基线到终点（第 13 周/提前终止）的变化
大体时间：基线，第 13 周/提前终止
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此处报告了丙氨酸氨基转移酶、碱性磷酸酶、天冬氨酸氨基转移酶和γ谷氨酰转移酶的肝酶水平。
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基线，第 13 周/提前终止
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总胆红素和直接胆红素浓度从基线到终点（第 13 周/提前终止）的变化
大体时间：基线，第 13 周/提前终止
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此处报告了总胆红素和直接胆红素的肝酶水平。
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基线，第 13 周/提前终止
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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发生治疗突发不良事件 (TEAE) 和治疗突发严重不良事件 (TESAE) 的参与者人数
大体时间：从研究药物管理开始到第 17 周
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AE 是与研究或使用研究药物产品暂时相关的任何不利和意外迹象（例如，包括临床上显着的异常实验室发现）、症状或疾病，无论 AE 是否被认为与研究药物产品相关.
严重不良事件 (SAE) 是导致以下任何结果或因任何其他原因被视为重要的 AE：死亡；初次或长期住院治疗；危及生命的经历（立即死亡的风险）；持续或严重的残疾/无能力；先天性异常。TEAE 定义为在研究药物治疗后开始或恶化的 AE/SAE。
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从研究药物管理开始到第 17 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2014年11月24日
初级完成 (实际的)
2016年11月16日
研究完成 (实际的)
2016年11月16日
研究注册日期
首次提交
2014年2月5日
首先提交符合 QC 标准的
2014年2月5日
首次发布 (估计)
2014年2月7日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年3月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年3月15日
最后验证
2019年3月1日
更多信息
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