Ocena LUM001 w zmniejszaniu świądu w zespole Alagille'a (ITCH)
15 marca 2019 zaktualizowane przez: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Ocena inhibitora transportu kwasów żółciowych w jelitach (IBAT) LUM001 w zmniejszaniu świądu w zespole Alagille'a, cholestatycznej chorobie wątroby
Badanie jest randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo badaniem z udziałem dzieci z zespołem Alagille'a (ALGS).
W badaniu zbadany zostanie wpływ LUM001, w porównaniu z placebo, na świąd, kwasy żółciowe w surowicy, enzymy wątrobowe i inne markery biochemiczne u pacjentów z ALGS.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
37
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
- University of California at San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 rok do 18 lat (DOROSŁY, DZIECKO)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie zespołu Alagille'a
- Dowody cholestazy
- Umiarkowany do ciężkiego świąd
- Zdolność zrozumienia i gotowość do podpisania świadomej zgody/zgody przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur badawczych
Kryteria wyłączenia:
- Chirurgiczne przerwanie krążenia jelitowo-wątrobowego
- Przeszczep wątroby
- Historia lub obecność innych współistniejących chorób wątroby
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Znane zakażenie wirusem HIV
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: LOSOWO
- Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
- Maskowanie: POTROIĆ
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo podawane doustnie raz dziennie
|
Placebo podawane doustnie
|
|
EKSPERYMENTALNY: LUM001
LUM001 do podawania doustnego
|
LUM001 podawany doustnie
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana od punktu początkowego do punktu końcowego (tydzień 13/wczesne zakończenie) świądu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 13/przedwczesne zakończenie
|
Świąd oceniano za pomocą pomiaru wyniku raportu Itch (ItchRO[Obs]), podawanego jako elektroniczny dziennik (eDiary), który uczestnicy wypełniali dwa razy dziennie (rano i wieczorem).
Wynik ItchRO (Obs) mieścił się w zakresie od 0 do 4, przy czym wyższy wynik wskazywał na nasilenie świądu.
Najwyższy wynik między porannymi i wieczornymi raportami ItchRO (Obs) reprezentował dzienny wynik: miarę najgorszego swędzenia w ciągu poprzedniego 24-godzinnego okresu.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 13/przedwczesne zakończenie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana poziomu kwasu żółciowego w surowicy na czczo (sBA) od wartości początkowej do punktu końcowego (tydzień 13./przedwczesne zakończenie)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 13/przedwczesne zakończenie
|
Stężenie sBA na czczo mierzono metodą chromatografii cieczowej ze spektrometrią mas.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 13/przedwczesne zakończenie
|
|
Zmiana od wartości początkowej do punktu końcowego (tydzień 13/wczesne zakończenie) poziomów enzymów wątrobowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 13/przedwczesne zakończenie
|
Odnotowano tutaj poziomy enzymów wątrobowych aminotransferazy alaninowej, fosfatazy alkalicznej, aminotransferazy asparaginianowej i gamma-glutamylotransferazy.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 13/przedwczesne zakończenie
|
|
Zmiana stężenia bilirubiny całkowitej i bezpośredniej od wartości wyjściowej do punktu końcowego (tydzień 13./wczesne zakończenie leczenia)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 13/przedwczesne zakończenie
|
Zgłoszono tutaj poziomy enzymów wątrobowych bilirubiny całkowitej i bilirubiny bezpośredniej.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 13/przedwczesne zakończenie
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TESAE)
Ramy czasowe: Od początku podawania badanego leku do 17. tygodnia
|
AE to dowolny niekorzystny i niezamierzony objaw (w tym na przykład istotne klinicznie nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych), objaw lub choroba tymczasowo związana z badaniem lub stosowaniem badanego produktu leczniczego, niezależnie od tego, czy AE uznano za związane z badanym produktem leczniczym .
Poważnym zdarzeniem niepożądanym (SAE) było zdarzenie niepożądane skutkujące którymkolwiek z poniższych zdarzeń lub uznane za istotne z jakiegokolwiek innego powodu: śmierć; wstępna lub przedłużona hospitalizacja pacjenta; przeżycie zagrażające życiu (bezpośrednie ryzyko zgonu); trwała lub znacząca niepełnosprawność/niesprawność; wada wrodzona. TEAE zdefiniowano jako AE/SAE, które rozpoczęły się lub nasiliły po leczeniu badanym lekiem.
|
Od początku podawania badanego leku do 17. tygodnia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
24 listopada 2014
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
16 listopada 2016
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
16 listopada 2016
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
5 lutego 2014
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
5 lutego 2014
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
7 lutego 2014
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
26 marca 2019
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
15 marca 2019
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2019
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby Układu Pokarmowego
- Procesy patologiczne
- Choroby układu krążenia
- Choroby skórne
- Choroba
- Wady wrodzone
- Choroby wątroby
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Manifestacje skórne
- Choroby dróg żółciowych
- Wady serca, wrodzone
- Nieprawidłowości sercowo-naczyniowe
- Nieprawidłowości, mnogość
- Choroby dróg żółciowych
- Cholestaza, wewnątrzwątrobowa
- Cholestaza
- Zespół
- Świąd
- Zespół Alagille'a
Inne numery identyfikacyjne badania
- LUM001-301
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .