Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

LUM001:n arviointi Alagillen oireyhtymän kutinan vähentämisessä (ITCH)

perjantai 15. maaliskuuta 2019 päivittänyt: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Suolen sappihapon kuljetuksen (IBAT) estäjän LUM001 arviointi kutinan vähentämisessä Alagillen oireyhtymässä, kolestaattisessa maksasairaudessa

Tutkimus on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus lapsilla, joilla on Alagillen oireyhtymä (ALGS). Tutkimuksessa tutkitaan LUM001:n vaikutuksia lumelääkkeeseen verrattuna kutinaan, seerumin sappihappoihin, maksaentsyymeihin ja muihin biokemiallisiin markkereihin ALGS-potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

37

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • University of California at San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 18 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Alagillen oireyhtymän diagnoosi
  2. Todisteet kolestaasista
  3. Kohtalainen tai vaikea kutina
  4. Kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa tietoinen suostumus ennen minkään tutkimusmenettelyn aloittamista

Poissulkemiskriteerit:

  1. Enterohepaattisen verenkierron kirurginen häiriö
  2. Maksansiirto
  3. Muiden samanaikaisten maksasairauksien historia tai olemassaolo
  4. Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät
  5. Tunnettu HIV-infektio

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: KOLMINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
PLACEBO_COMPARATOR: Plasebo
Plaseboa suun kautta kerran päivässä
Lääke: Plasebo
Plasebo suun kautta
KOKEELLISTA: LUM001
LUM001 suun kautta annettavaksi
Lääke: LUM001
LUM001 suun kautta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta päätepisteeseen (viikko 13 / ennenaikainen lopettaminen) kutinassa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 13 / ennenaikainen irtisanominen
Kutina arvioitiin käyttämällä Itch-raportin tulosmittausta (ItchRO[Obs]), jota annettiin sähköisenä päiväkirjana (eDiary), jota osallistujat täyttivät kahdesti päivässä (aamulla ja illalla). ItchRO(Obs)-pisteet vaihtelivat 0–4, ja korkeampi pistemäärä osoitti kutinan lisääntymistä. Korkein pistemäärä aamun ja illan ItchRO(Obs) -raporttien välillä edusti päivittäistä tulosta: pahimman kutinan mittaa edellisen 24 tunnin aikana.
Lähtötilanne, viikko 13 / ennenaikainen irtisanominen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta päätepisteeseen (viikko 13 / varhainen lopettaminen) seerumin paastosappihapon (sBA) tasolla
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 13 / ennenaikainen irtisanominen
Paaston sBA-taso mitattiin käyttämällä nestekromatografiamassaspektrometriamenetelmää.
Lähtötilanne, viikko 13 / ennenaikainen irtisanominen
Muutos lähtötasosta päätepisteeseen (viikko 13 / varhainen lopettaminen) maksaentsyymitasoissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 13 / ennenaikainen irtisanominen
Tässä raportoitu alaniiniaminotransferaasin, alkalisen fosfataasin, aspartaattiaminotransferaasin ja gammaglutamyylitransferaasin maksaentsyymitasot.
Lähtötilanne, viikko 13 / ennenaikainen irtisanominen
Kokonais- ja suoran bilirubiinipitoisuuden muutos lähtötilanteesta päätepisteeseen (viikko 13 / ennenaikainen lopettaminen)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 13 / ennenaikainen irtisanominen
Tässä ilmoitettiin kokonaisbilirubiinin ja suoran bilirubiinin maksaentsyymitasot.
Lähtötilanne, viikko 13 / ennenaikainen irtisanominen

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia (TESAE)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen annon alusta viikkoon 17 asti
AE oli mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien esimerkiksi kliinisesti merkittävä poikkeava laboratoriolöydös), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti tutkimuslääkevalmisteen tutkimukseen tai käyttöön, riippumatta siitä, katsottiinko haittavaikutuksen liittyväksi tutkimuslääkevalmisteeseen vai ei. . Vakava haittatapahtuma (SAE) oli AE, joka johti johonkin seuraavista seurauksista tai katsottiin merkittäväksi jostain muusta syystä: kuolema; ensimmäinen tai pitkittynyt sairaalahoito; hengenvaarallinen kokemus (välitön kuolemanvaara); jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys; synnynnäinen epänormaali. TEAE:t määriteltiin AE/SAE-tapauksiksi, jotka alkoivat tai pahenivat tutkimuslääkehoidon jälkeen.
Tutkimuslääkkeen annon alusta viikkoon 17 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Yhteistyökumppanit

Childhood Liver Disease Research and Education Network

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Maanantai 24. marraskuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 16. marraskuuta 2016

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 16. marraskuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 5. helmikuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 5. helmikuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Perjantai 7. helmikuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Tiistai 26. maaliskuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 15. maaliskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • LUM001-301

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mauritius

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa