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Avaliação do LUM001 na Redução do Prurido na Síndrome de Alagille (ITCH)

15 de março de 2019 atualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Avaliação do Inibidor do Transporte Intestinal de Ácidos Biliares (IBAT) LUM001 na Redução do Prurido na Síndrome de Alagille, uma Doença Hepática Colestática

O estudo é um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo em crianças com Síndrome de Alagille (ALGS). O estudo investigará os efeitos do LUM001, comparado ao placebo, no prurido, ácidos biliares séricos, enzimas hepáticas e outros marcadores bioquímicos em pacientes com ALGS.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

37

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California at San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 18 anos (ADULTO, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Diagnóstico da Síndrome de Alagille
  2. Evidência de colestase
  3. Prurido moderado a grave
  4. Capacidade de entender e vontade de assinar consentimento informado antes do início de qualquer procedimento do estudo

Critério de exclusão:

  1. Interrupção cirúrgica da circulação entero-hepática
  2. Transplante de fígado
  3. História ou presença de outra doença hepática concomitante
  4. Mulheres grávidas ou lactantes
  5. Infecção por HIV conhecida

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: PARALELO
  • Mascaramento: TRIPLO

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo administrado por via oral uma vez por dia
Medicamento: Placebo
Placebo administrado por via oral
EXPERIMENTAL: LUM001
LUM001 para administração oral
Medicamento: LUM001
LUM001 administrado por via oral

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base para o ponto final (semana 13/término antecipado) em prurido
Prazo: Linha de base, Semana 13/Rescisão Antecipada
O prurido foi avaliado usando a medida de resultado do relatório de coceira (ItchRO [Obs]), administrado como um diário eletrônico (eDiary) que foi preenchido pelos participantes duas vezes ao dia (manhã e noite). A pontuação de ItchRO(Obs) variou de 0 a 4, com a pontuação mais alta indicando aumento da gravidade da coceira. A pontuação mais alta entre os relatórios de ItchRO(Obs) da manhã e da noite representou a pontuação diária: uma medida da pior coceira nas últimas 24 horas.
Linha de base, Semana 13/Rescisão Antecipada

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base para o ponto final (Semana 13/Término Antecipado) no Nível de Ácido Biliar no Soro de Jejum (sBA)
Prazo: Linha de base, Semana 13/Rescisão Antecipada
O nível de sBA em jejum foi medido usando um método de espectrometria de massa de cromatografia líquida.
Linha de base, Semana 13/Rescisão Antecipada
Mudança da linha de base para o ponto final (Semana 13/Término Antecipado) nos Níveis de Enzimas Hepáticas
Prazo: Linha de base, Semana 13/Rescisão Antecipada
Níveis de enzimas hepáticas de alanina aminotransferase, fosfatase alcalina, aspartato aminotransferase e gama glutamil transferase foram relatados aqui.
Linha de base, Semana 13/Rescisão Antecipada
Alteração da linha de base ao ponto final (semana 13/término antecipado) nas concentrações de bilirrubina total e direta
Prazo: Linha de base, Semana 13/Rescisão Antecipada
Níveis de enzimas hepáticas de bilirrubina total e bilirrubina direta foram relatados aqui.
Linha de base, Semana 13/Rescisão Antecipada

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves emergentes do tratamento (TESAEs)
Prazo: Desde o início da administração do medicamento do estudo até a Semana 17
Um EA foi qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal clinicamente significativo, por exemplo), sintoma ou doença temporariamente associada ao estudo ou uso do medicamento experimental, independentemente de o EA ter sido ou não considerado relacionado ao medicamento experimental . Um evento adverso grave (EAG) foi um EA resultando em qualquer um dos seguintes desfechos ou considerado significativo por qualquer outro motivo: morte; internação hospitalar inicial ou prolongada; experiência com risco de vida (risco imediato de morte); deficiência/incapacidade persistente ou significativa; anomalia congênita. TEAEs foram definidos como EAs/SAEs que começaram ou pioraram após o tratamento medicamentoso do estudo.
Desde o início da administração do medicamento do estudo até a Semana 17

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Colaboradores

Childhood Liver Disease Research and Education Network

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

24 de novembro de 2014

Conclusão Primária (REAL)

16 de novembro de 2016

Conclusão do estudo (REAL)

16 de novembro de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de fevereiro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de fevereiro de 2014

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

7 de fevereiro de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

26 de março de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de março de 2019

Última verificação

1 de março de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • LUM001-301

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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