Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdering av LUM001 i reduktion av klåda vid Alagilles syndrom (ITCH)

15 mars 2019 uppdaterad av: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Utvärderingen av intestinal gallsyratransport (IBAT)-hämmare LUM001 i minskningen av klåda vid Alagilles syndrom, en kolestatisk leversjukdom

Studien är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie på barn med Alagilles syndrom (ALGS). Studien kommer att undersöka effekterna av LUM001, jämfört med placebo, på klåda, gallsyror i serum, leverenzymer och andra biokemiska markörer hos patienter med ALGS.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

37

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • University of California at San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 18 år (VUXEN, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Diagnos av Alagilles syndrom
  2. Bevis på kolestas
  3. Måttlig till svår klåda
  4. Förmåga att förstå och vilja att underteckna informerat samtycke/samtycke innan studieförfaranden påbörjas

Exklusions kriterier:

  1. Kirurgisk störning av den enterohepatiska cirkulationen
  2. Levertransplantation
  3. Historik eller förekomst av annan samtidig leversjukdom
  4. Kvinnor som är gravida eller ammar
  5. Känd HIV-infektion

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: TRIPPEL

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo administreras oralt en gång dagligen
Läkemedel: Placebo
Placebo administreras oralt
EXPERIMENTELL: LUM001
LUM001 för oral administrering
Läkemedel: LUM001
LUM001 administreras oralt

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändra från baslinje till slutpunkt (vecka 13/tidigt avslutande) vid klåda
Tidsram: Baslinje, vecka 13/tidig uppsägning
Pruritus utvärderades med hjälp av Itch-rapportresultatmått (ItchRO[Obs]), administrerat som en elektronisk dagbok (eDiary) som fylldes i av deltagarna två gånger dagligen (morgon och kväll). ItchRO(Obs)-poäng varierade från 0 till 4, där den högre poängen indikerar ökande kliande svårighetsgrad. Den högsta poängen mellan morgon- och kvällsrapporterna ItchRO(Obs) representerade den dagliga poängen: ett mått på den värsta klådan under den föregående 24-timmarsperioden.
Baslinje, vecka 13/tidig uppsägning

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinje till slutpunkt (vecka 13/tidig avslutning) i fastande serum gallsyranivå (sBA)
Tidsram: Baslinje, vecka 13/tidig uppsägning
Fastande sBA-nivå mättes genom att använda en vätskekromatografi-masspektrometrimetod.
Baslinje, vecka 13/tidig uppsägning
Ändring från baslinje till slutpunkt (vecka 13/tidig avslutning) i leverenzymnivåer
Tidsram: Baslinje, vecka 13/tidig uppsägning
Leverenzymnivåer av alaninaminotransferas, alkaliskt fosfatas, aspartataminotransferas och gammaglutamyltransferas rapporterades här.
Baslinje, vecka 13/tidig uppsägning
Ändra från baslinje till slutpunkt (vecka 13/tidig avslutning) i totala och direkta bilirubinkoncentrationer
Tidsram: Baslinje, vecka 13/tidig uppsägning
Leverenzymnivåer av totalt bilirubin och direkt bilirubin rapporterades här.
Baslinje, vecka 13/tidig uppsägning

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAEs) och behandlingsuppkomna allvarliga biverkningar (TESAEs)
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration fram till vecka 17
En AE var vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (inklusive ett kliniskt signifikant onormalt laboratoriefynd, till exempel), symptom eller sjukdom som var tidsmässigt associerad med studien eller användningen av prövningsläkemedlet, oavsett om AE ansågs relaterat till prövningsläkemedlet eller inte . En allvarlig biverkning (SAE) var en AE som resulterade i något av följande utfall eller bedömdes som signifikant av någon annan anledning: död; initial eller långvarig sjukhusvistelse; livshotande erfarenhet (omedelbar risk att dö); ihållande eller betydande funktionshinder/oförmåga; medfödd anomali. TEAE definierades som biverkningar/SAE som började eller förvärrades efter studiens läkemedelsbehandling.
Från start av studieläkemedelsadministration fram till vecka 17

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Samarbetspartners

Childhood Liver Disease Research and Education Network

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

24 november 2014

Primärt slutförande (FAKTISK)

16 november 2016

Avslutad studie (FAKTISK)

16 november 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 februari 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 februari 2014

Första postat (UPPSKATTA)

7 februari 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

26 mars 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 mars 2019

Senast verifierad

1 mars 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • LUM001-301

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera