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Bewertung von LUM001 bei der Verringerung von Juckreiz beim Alagille-Syndrom (ITCH)

15. März 2019 aktualisiert von: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Die Bewertung des Intestinal Gallensäuretransport (IBAT)-Inhibitors LUM001 bei der Verringerung von Juckreiz beim Alagille-Syndrom, einer cholestatischen Lebererkrankung

Die Studie ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie bei Kindern mit Alagille-Syndrom (ALGS). Die Studie wird die Auswirkungen von LUM001 im Vergleich zu Placebo auf Pruritus, Serumgallensäuren, Leberenzyme und andere biochemische Marker bei Patienten mit ALGS untersuchen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

37

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California at San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 18 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose des Alagille-Syndroms
  2. Nachweis einer Cholestase
  3. Mäßiger bis schwerer Juckreiz
  4. Fähigkeit zu verstehen und Bereitschaft zur Unterzeichnung der Einverständniserklärung / Zustimmung vor Beginn von Studienverfahren

Ausschlusskriterien:

  1. Chirurgische Störung des enterohepatischen Kreislaufs
  2. Leber-Transplantation
  3. Vorgeschichte oder Vorhandensein einer anderen begleitenden Lebererkrankung
  4. Schwangere oder stillende Frauen
  5. Bekannte HIV-Infektion

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: VERDREIFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo einmal täglich oral verabreicht
Arzneimittel: Placebo
Oral verabreichtes Placebo
EXPERIMENTAL: LUM001
LUM001 zur oralen Verabreichung
Arzneimittel: LUM001
LUM001 oral verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wechsel vom Ausgangswert zum Endpunkt (Woche 13/früher Abbruch) bei Pruritus
Zeitfenster: Baseline, Woche 13/Vorzeitige Beendigung
Der Juckreiz wurde anhand des Itch Report Outcome Measure (ItchRO[Obs]) bewertet, das als elektronisches Tagebuch (eDiary) verwaltet und von den Teilnehmern zweimal täglich (morgens und abends) ausgefüllt wurde. Der ItchRO(Obs)-Score reichte von 0 bis 4, wobei der höhere Score auf eine zunehmende Schwere des Juckreizes hinweist. Der höchste Wert zwischen den ItchRO(Obs)-Berichten am Morgen und am Abend stellte den Tageswert dar: ein Maß für den schlimmsten Juckreiz in den vorangegangenen 24 Stunden.
Baseline, Woche 13/Vorzeitige Beendigung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung vom Ausgangswert zum Endpunkt (Woche 13/früher Abbruch) des Gallensäurespiegels (sBA) im Nüchternserum
Zeitfenster: Baseline, Woche 13/Vorzeitige Beendigung
Der Nüchtern-sBA-Spiegel wurde unter Verwendung eines Flüssigchromatographie-Massenspektrometrieverfahrens gemessen.
Baseline, Woche 13/Vorzeitige Beendigung
Veränderung der Leberenzymwerte vom Ausgangswert zum Endpunkt (Woche 13/vorzeitiger Abbruch).
Zeitfenster: Baseline, Woche 13/Vorzeitige Beendigung
Hier wurden Leberenzymwerte von Alanin-Aminotransferase, alkalischer Phosphatase, Aspartat-Aminotransferase und Gamma-Glutamyl-Transferase angegeben.
Baseline, Woche 13/Vorzeitige Beendigung
Änderung von Baseline zu Endpunkt (Woche 13/vorzeitiger Abbruch) der Gesamt- und direkten Bilirubinkonzentrationen
Zeitfenster: Baseline, Woche 13/Vorzeitige Beendigung
Hier wurden Leberenzymspiegel von Gesamtbilirubin und direktem Bilirubin angegeben.
Baseline, Woche 13/Vorzeitige Beendigung

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (TESAEs)
Zeitfenster: Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis Woche 17
Ein UE war jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen (einschließlich beispielsweise eines klinisch signifikanten anormalen Laborbefunds), Symptom oder Krankheit, das zeitlich mit der Studie oder der Anwendung des Prüfpräparats verbunden war, unabhängig davon, ob das UE als mit dem Prüfpräparat in Zusammenhang stehend angesehen wurde oder nicht . Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) war ein UE, das zu einem der folgenden Ergebnisse führte oder aus einem anderen Grund als signifikant erachtet wurde: Tod; anfänglicher oder verlängerter stationärer Krankenhausaufenthalt; lebensbedrohliche Erfahrung (unmittelbare Sterbegefahr); anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; angeborene Anomalie. TEAEs wurden als UEs/SUEs definiert, die nach der Behandlung mit dem Studienmedikament einsetzten oder sich verschlechterten.
Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis Woche 17

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Mitarbeiter

Childhood Liver Disease Research and Education Network

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

24. November 2014

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

16. November 2016

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

16. November 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Februar 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Februar 2014

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

7. Februar 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

26. März 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. März 2019

Zuletzt verifiziert

1. März 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LUM001-301

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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