Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení LUM001 při redukci svědění u Alagille syndromu (ITCH)

15. března 2019 aktualizováno: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Hodnocení inhibitoru transportu střevních žlučových kyselin (IBAT) LUM001 při redukci svědění u Alagille syndromu, cholestatického onemocnění jater

Studie je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie u dětí s Alagille syndromem (ALGS). Studie bude zkoumat účinky LUM001 ve srovnání s placebem na pruritus, sérové ​​žlučové kyseliny, jaterní enzymy a další biochemické markery u pacientů s ALGS.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

37

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California at San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 18 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza Alagille syndromu
  2. Důkazy cholestázy
  3. Střední až těžký pruritus
  4. Schopnost porozumět a ochota podepsat informovaný souhlas/souhlas před zahájením jakýchkoli studijních postupů

Kritéria vyloučení:

  1. Chirurgické narušení enterohepatálního oběhu
  2. Transplantace jater
  3. Anamnéza nebo přítomnost jiného souběžného onemocnění jater
  4. Ženy, které jsou březí nebo kojící
  5. Známá infekce HIV

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: TROJNÁSOBNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo podávané perorálně jednou denně
Lék: Placebo
Placebo podávané perorálně
EXPERIMENTÁLNÍ: LUM001
LUM001 pro perorální podání
Lék: LUM001
LUM001 podávaný perorálně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ze základního stavu na koncový bod (13. týden/předčasné ukončení) při pruritu
Časové okno: Výchozí stav, týden 13/Předčasné ukončení
Svědění bylo hodnoceno pomocí Itch report output measurement (ItchRO[Obs]), podávaného jako elektronický deník (eDiary), který účastníci vyplňovali dvakrát denně (ráno a večer). Skóre ItchRO(Obs) se pohybovalo od 0 do 4, přičemž vyšší skóre značilo zvyšující se závažnost svědění. Nejvyšší skóre mezi ranními a večerními zprávami ItchRO(Obs) představovalo denní skóre: měřítko nejhoršího svědění za posledních 24 hodin.
Výchozí stav, týden 13/Předčasné ukončení

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hladiny žlučových kyselin v séru nalačno (sBA) z výchozí hodnoty na koncový bod (13. týden/předčasné ukončení)
Časové okno: Výchozí stav, týden 13/Předčasné ukončení
Hladina sBA nalačno byla měřena pomocí metody hmotnostní spektrometrie kapalinové chromatografie.
Výchozí stav, týden 13/Předčasné ukončení
Změna úrovně jaterních enzymů ze základní linie na koncový bod (13. týden/předčasné ukončení)
Časové okno: Výchozí stav, týden 13/Předčasné ukončení
Byly zde uvedeny hladiny jaterních enzymů alaninaminotransferázy, alkalické fosfatázy, aspartátaminotransferázy a gama glutamyltransferázy.
Výchozí stav, týden 13/Předčasné ukončení
Změna z výchozí hodnoty na koncový bod (13. týden/předčasné ukončení) v celkových a přímých koncentracích bilirubinu
Časové okno: Výchozí stav, týden 13/Předčasné ukončení
Byly zde uvedeny hladiny jaterních enzymů celkového bilirubinu a přímého bilirubinu.
Výchozí stav, týden 13/Předčasné ukončení

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) a závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TESAE)
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku do 17. týdne
AE byl jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně například klinicky významného abnormálního laboratorního nálezu), příznak nebo onemocnění dočasně spojené se studií nebo používáním hodnoceného léčivého přípravku, ať už byl AE považován za související s hodnoceným léčivým přípravkem či nikoli. . Závažná nežádoucí příhoda (SAE) byla AE vedoucí k některému z následujících výsledků nebo považovaná za významnou z jakéhokoli jiného důvodu: smrt; počáteční nebo prodloužená hospitalizace v nemocnici; život ohrožující zážitek (bezprostřední riziko úmrtí); trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie. TEAE byly definovány jako AE/SAE, které začaly nebo se zhoršily po léčbě studovaným lékem.
Od začátku podávání studovaného léku do 17. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Spolupracovníci

Childhood Liver Disease Research and Education Network

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

24. listopadu 2014

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

16. listopadu 2016

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

16. listopadu 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. února 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. února 2014

První zveřejněno (ODHAD)

7. února 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

26. března 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. března 2019

Naposledy ověřeno

1. března 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LUM001-301

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Alagille syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Madagascar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit