Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van LUM001 bij de vermindering van pruritus bij het syndroom van Alagille (ITCH)

15 maart 2019 bijgewerkt door: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

De evaluatie van de intestinale galzuurtransportremmer (IBAT) LUM001 bij de vermindering van pruritus bij het syndroom van Alagille, een cholestatische leverziekte

De studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie bij kinderen met het syndroom van Alagille (ALGS). De studie zal de effecten onderzoeken van LUM001, vergeleken met placebo, op pruritus, serumgalzuren, leverenzymen en andere biochemische markers bij patiënten met ALGS.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

37

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California at San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 18 jaar (VOLWASSEN, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Diagnose van het syndroom van Alagille
  2. Bewijs van cholestase
  3. Matige tot ernstige jeuk
  4. Vermogen om te begrijpen en bereidheid om geïnformeerde toestemming / instemming te ondertekenen voorafgaand aan de start van eventuele onderzoeksprocedures

Uitsluitingscriteria:

  1. Chirurgische verstoring van de enterohepatische circulatie
  2. Levertransplantatie
  3. Geschiedenis of aanwezigheid van andere gelijktijdige leverziekte
  4. Vrouwtjes die zwanger zijn of borstvoeding geven
  5. Bekende hiv-infectie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: VERDRIEVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo eenmaal daags oraal toegediend
Geneesmiddel: Placebo
Placebo oraal toegediend
EXPERIMENTEEL: LUM001
LUM001 voor orale toediening
Geneesmiddel: LUM001
LUM001 oraal toegediend

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van basislijn naar eindpunt (week 13/vroegtijdige beëindiging) bij pruritus
Tijdsspanne: Basislijn, week 13/vroegtijdige beëindiging
Pruritus werd beoordeeld met behulp van Itch Report Outcome Measure (ItchRO[Obs]), beheerd als een elektronisch dagboek (eDiary) dat tweemaal per dag door de deelnemers werd ingevuld ('s morgens en' s avonds). De ItchRO(Obs)-score varieerde van 0 tot 4, waarbij de hogere score een toenemende ernst van jeuk aangeeft. De hoogste score tussen de ochtend- en avond ItchRO(Obs)-rapporten vertegenwoordigde de dagelijkse score: een maat voor de ergste jeuk in de voorgaande periode van 24 uur.
Basislijn, week 13/vroegtijdige beëindiging

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van basislijn naar eindpunt (week 13/vroegtijdige beëindiging) in nuchtere serum-galzuurspiegel (sBA)
Tijdsspanne: Basislijn, week 13/vroegtijdige beëindiging
Het nuchtere sBA-niveau werd gemeten met behulp van een massaspectrometriemethode met vloeistofchromatografie.
Basislijn, week 13/vroegtijdige beëindiging
Verandering van basislijn naar eindpunt (week 13/vroege beëindiging) in leverenzymniveaus
Tijdsspanne: Basislijn, week 13/vroegtijdige beëindiging
Leverenzymspiegels van alanineaminotransferase, alkalische fosfatase, aspartaataminotransferase en gammaglutamyltransferase werden hier gerapporteerd.
Basislijn, week 13/vroegtijdige beëindiging
Verandering van basislijn naar eindpunt (week 13/vroegtijdige beëindiging) in totale en directe bilirubineconcentraties
Tijdsspanne: Basislijn, week 13/vroegtijdige beëindiging
Leverenzymspiegels van totaal bilirubine en direct bilirubine werden hier gerapporteerd.
Basislijn, week 13/vroegtijdige beëindiging

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) en tijdens de behandeling optredende ernstige bijwerkingen (TESAE's)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot week 17
Een AE was elk ongunstig en onbedoeld teken (waaronder bijvoorbeeld een klinisch significante abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte die tijdelijk verband hield met de studie of het gebruik van het geneesmiddel in onderzoek, ongeacht of de AE ​​werd beschouwd als gerelateerd aan het geneesmiddel in onderzoek. . Een ernstige bijwerking (SAE) was een bijwerking die resulteerde in een van de volgende uitkomsten of die om een ​​andere reden significant werd geacht: overlijden; initiële of langdurige ziekenhuisopname; levensbedreigende ervaring (onmiddellijke kans op overlijden); aanhoudende of aanzienlijke handicap/onbekwaamheid; congenitale anomalie. TEAE's werden gedefinieerd als bijwerkingen/SAE's die begonnen of verergerden na de behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot week 17

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Medewerkers

Childhood Liver Disease Research and Education Network

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

24 november 2014

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

16 november 2016

Studie voltooiing (WERKELIJK)

16 november 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 februari 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 februari 2014

Eerst geplaatst (SCHATTING)

7 februari 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

26 maart 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 maart 2019

Laatst geverifieerd

1 maart 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LUM001-301

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren