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Évaluation de LUM001 dans la réduction du prurit dans le syndrome d'Alagille (ITCH)

15 mars 2019 mis à jour par: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

L'évaluation de l'inhibiteur du transport intestinal des acides biliaires (IBAT) LUM001 dans la réduction du prurit dans le syndrome d'Alagille, une maladie hépatique cholestatique

L'étude est une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo chez des enfants atteints du syndrome d'Alagille (ALGS). L'étude étudiera les effets de LUM001, par rapport au placebo, sur le prurit, les acides biliaires sériques, les enzymes hépatiques et d'autres marqueurs biochimiques chez les patients atteints d'ALGS.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

37

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • University of California at San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 18 ans (ADULTE, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Diagnostic du syndrome d'Alagille
  2. Preuve de cholestase
  3. Prurit modéré à sévère
  4. Capacité à comprendre et volonté de signer un consentement / assentiment éclairé avant le début de toute procédure d'étude

Critère d'exclusion:

  1. Perturbation chirurgicale de la circulation entérohépatique
  2. Greffe du foie
  3. Antécédents ou présence d'autres maladies hépatiques concomitantes
  4. Femelles gestantes ou allaitantes
  5. Infection à VIH connue

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: TRIPLER

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo administré par voie orale une fois par jour
Médicament: Placebo
Placebo administré par voie orale
EXPÉRIMENTAL: LUM001
LUM001 pour administration orale
Médicament: LUM001
LUM001 administré par voie orale

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la ligne de base au point final (semaine 13/arrêt précoce) dans le prurit
Délai: Base de référence, semaine 13/Résiliation anticipée
Le prurit a été évalué à l'aide de la mesure des résultats du rapport Itch (ItchRO [Obs]), administré sous la forme d'un journal électronique (eDiary) rempli par les participants deux fois par jour (matin et soir). Le score ItchRO(Obs) variait de 0 à 4, le score le plus élevé indiquant une sévérité croissante des démangeaisons. Le score le plus élevé entre les rapports ItchRO(Obs) du matin et du soir représentait le score quotidien : une mesure des pires démangeaisons au cours de la période de 24 heures précédente.
Base de référence, semaine 13/Résiliation anticipée

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la ligne de base au point final (semaine 13/arrêt anticipé) du niveau d'acide biliaire sérique à jeun (sBA)
Délai: Base de référence, semaine 13/Résiliation anticipée
Le niveau de sBA à jeun a été mesuré en utilisant une méthode de spectrométrie de masse par chromatographie liquide.
Base de référence, semaine 13/Résiliation anticipée
Changement de la ligne de base au point final (semaine 13/arrêt précoce) des niveaux d'enzymes hépatiques
Délai: Base de référence, semaine 13/Résiliation anticipée
Les niveaux d'enzymes hépatiques d'alanine aminotransférase, de phosphatase alcaline, d'aspartate aminotransférase et de gamma glutamyl transférase ont été rapportés ici.
Base de référence, semaine 13/Résiliation anticipée
Changement de la ligne de base au point final (semaine 13/arrêt anticipé) des concentrations de bilirubine totale et directe
Délai: Base de référence, semaine 13/Résiliation anticipée
Les taux d'enzymes hépatiques de la bilirubine totale et de la bilirubine directe ont été rapportés ici.
Base de référence, semaine 13/Résiliation anticipée

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE) et des événements indésirables graves liés au traitement (TESAE)
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à la semaine 17
Un EI était tout signe défavorable et non intentionnel (y compris un résultat de laboratoire anormal cliniquement significatif, par exemple), un symptôme ou une maladie temporairement associé à l'étude ou à l'utilisation d'un produit médicamenteux expérimental, que l'EI ait été ou non considéré comme lié au produit médicamenteux expérimental . Un événement indésirable grave (EIG) était un EI entraînant l'un des résultats suivants ou jugé significatif pour toute autre raison : décès ; hospitalisation initiale ou prolongée; expérience mettant la vie en danger (risque immédiat de mourir); invalidité/incapacité persistante ou importante; anomalie congénitale. Les EIAT ont été définis comme des EI/EIG qui ont débuté ou se sont aggravés après le traitement médicamenteux à l'étude.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à la semaine 17

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Collaborateurs

Childhood Liver Disease Research and Education Network

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

24 novembre 2014

Achèvement primaire (RÉEL)

16 novembre 2016

Achèvement de l'étude (RÉEL)

16 novembre 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 février 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 février 2014

Première publication (ESTIMATION)

7 février 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

26 mars 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 mars 2019

Dernière vérification

1 mars 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • LUM001-301

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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