Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка LUM001 в уменьшении зуда при синдроме Алажиля (ITCH)

15 марта 2019 г. обновлено: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Оценка ингибитора транспорта желчных кислот в кишечнике (IBAT) LUM001 в уменьшении зуда при синдроме Алажиля, холестатическом заболевании печени

Исследование представляет собой рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование детей с синдромом Алажиля (ALGS). В исследовании будет изучено влияние LUM001 по сравнению с плацебо на зуд, сывороточные желчные кислоты, ферменты печени и другие биохимические маркеры у пациентов с ALGS.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

37

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • University of California at San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 18 лет (ВЗРОСЛЫЙ, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Диагностика синдрома Алажиля
  2. Доказательства холестаза
  3. От умеренного до сильного зуда
  4. Способность понимать и готовность подписать информированное согласие/согласие до начала любых процедур исследования

Критерий исключения:

  1. Хирургическое нарушение кишечно-печеночного кровообращения
  2. Пересадка печени
  3. История или наличие других сопутствующих заболеваний печени
  4. Женщины, которые беременны или кормят грудью
  5. Известная ВИЧ-инфекция

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
  • Маскировка: ТРОЙНОЙ

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
PLACEBO_COMPARATOR: Плацебо
Плацебо вводят перорально один раз в день
Лекарство: Плацебо
Плацебо вводят перорально
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: LUM001
LUM001 для приема внутрь
Лекарство: LUM001
LUM001 вводят перорально

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение от исходного уровня до конечной точки (неделя 13/раннее завершение) зуда
Временное ограничение: Исходный уровень, 13-я неделя/досрочное прекращение
Зуд оценивали с помощью показателя результата отчета о зуде (ItchRO[Obs]), который велся в виде электронного дневника (eDiary), который участники заполняли два раза в день (утром и вечером). Оценка ItchRO(Obs) варьировалась от 0 до 4, при этом более высокая оценка указывала на усиление тяжести зуда. Наивысший балл между утренним и вечерним отчетами о зуде(Obs) представлял собой ежедневный балл: показатель самого сильного зуда за предыдущий 24-часовой период.
Исходный уровень, 13-я неделя/досрочное прекращение

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение уровня желчных кислот в сыворотке натощак (sBA) по сравнению с исходным уровнем до конечной точки (неделя 13/раннее завершение)
Временное ограничение: Исходный уровень, 13-я неделя/досрочное прекращение
Уровень sBA натощак измеряли методом жидкостной хроматографии и масс-спектрометрии.
Исходный уровень, 13-я неделя/досрочное прекращение
Изменение от исходного уровня до конечной точки (неделя 13/раннее завершение) уровней ферментов печени
Временное ограничение: Исходный уровень, 13-я неделя/досрочное прекращение
Здесь сообщалось об уровнях ферментов печени аланинаминотрансферазы, щелочной фосфатазы, аспартатаминотрансферазы и гамма-глутамилтрансферазы.
Исходный уровень, 13-я неделя/досрочное прекращение
Изменение от исходного уровня до конечной точки (неделя 13/раннее завершение) в концентрациях общего и прямого билирубина
Временное ограничение: Исходный уровень, 13-я неделя/досрочное прекращение
Здесь сообщалось об уровнях печеночных ферментов общего билирубина и прямого билирубина.
Исходный уровень, 13-я неделя/досрочное прекращение

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE), и серьезными нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TESAE)
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до 17-й недели
НЯ представлял собой любой неблагоприятный и непреднамеренный признак (включая, например, клинически значимые аномальные результаты лабораторных исследований), симптом или заболевание, временно связанные с исследованием или использованием исследуемого лекарственного препарата, независимо от того, считалось ли НЯ связанным с исследуемым лекарственным препаратом. . Серьезным нежелательным явлением (СНЯ) считалось НЯ, приведшее к любому из следующих исходов или считавшееся значительным по любой другой причине: смерть; начальная или длительная стационарная госпитализация; опасный для жизни опыт (непосредственный риск смерти); постоянная или значительная инвалидность/недееспособность; врожденная аномалия. TEAE были определены как AE/SAE, которые начались или ухудшились после лечения исследуемым препаратом.
От начала приема исследуемого препарата до 17-й недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Соавторы

Childhood Liver Disease Research and Education Network

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

24 ноября 2014 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

16 ноября 2016 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

16 ноября 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 февраля 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 февраля 2014 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

7 февраля 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

26 марта 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 марта 2019 г.

Последняя проверка

1 марта 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • LUM001-301

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться