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Evaluación de LUM001 en la Reducción del Prurito en el Síndrome de Alagille (ITCH)

15 de marzo de 2019 actualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

La evaluación del inhibidor del transporte intestinal de ácidos biliares (IBAT) LUM001 en la reducción del prurito en el síndrome de Alagille, una enfermedad hepática colestásica

El estudio es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo en niños con síndrome de Alagille (ALGS). El estudio investigará los efectos de LUM001, en comparación con el placebo, sobre el prurito, los ácidos biliares séricos, las enzimas hepáticas y otros marcadores bioquímicos en pacientes con ALGS.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

37

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California at San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 18 años (ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico del Síndrome de Alagille
  2. Evidencia de colestasis
  3. Prurito moderado a severo
  4. Capacidad para comprender y disposición para firmar el consentimiento/asentimiento informado antes del inicio de cualquier procedimiento del estudio

Criterio de exclusión:

  1. Interrupción quirúrgica de la circulación enterohepática
  2. Trasplante de hígado
  3. Historia o presencia de otra enfermedad hepática concomitante
  4. Hembras que están embarazadas o lactando
  5. Infección por VIH conocida

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: TRIPLE

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
PLACEBO_COMPARADOR: Placebo
Placebo administrado por vía oral una vez al día
Droga: Placebo
Placebo administrado por vía oral
EXPERIMENTAL: LUM001
LUM001 para administración oral
Droga: LUM001
LUM001 administrado por vía oral

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio hasta el punto final (semana 13/terminación anticipada) en el prurito
Periodo de tiempo: Línea base, Semana 13/Terminación anticipada
El prurito se evaluó mediante la medida de resultado del informe Itch (ItchRO[Obs]), administrado como un diario electrónico (eDiary) que los participantes completaron dos veces al día (mañana y tarde). La puntuación de ItchRO(Obs) varió de 0 a 4, y la puntuación más alta indica un aumento de la gravedad de la picazón. La puntuación más alta entre los informes ItchRO(Obs) de la mañana y la tarde representó la puntuación diaria: una medida de la peor picazón durante el período anterior de 24 horas.
Línea base, Semana 13/Terminación anticipada

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio hasta el punto final (semana 13/terminación anticipada) en el nivel de ácido biliar sérico en ayunas (sBA)
Periodo de tiempo: Línea base, Semana 13/Terminación anticipada
El nivel de sBA en ayunas se midió utilizando un método de espectrometría de masas de cromatografía líquida.
Línea base, Semana 13/Terminación anticipada
Cambio desde el inicio hasta el punto final (semana 13/terminación anticipada) en los niveles de enzimas hepáticas
Periodo de tiempo: Línea base, Semana 13/Terminación anticipada
Aquí se informaron los niveles de enzimas hepáticas de alanina aminotransferasa, fosfatasa alcalina, aspartato aminotransferasa y gamma glutamil transferasa.
Línea base, Semana 13/Terminación anticipada
Cambio desde el inicio hasta el final (semana 13/terminación anticipada) en las concentraciones de bilirrubina total y directa
Periodo de tiempo: Línea base, Semana 13/Terminación anticipada
Aquí se informaron los niveles de enzimas hepáticas de bilirrubina total y bilirrubina directa.
Línea base, Semana 13/Terminación anticipada

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves emergentes del tratamiento (TESAE)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta la semana 17
Un EA era cualquier signo desfavorable e imprevisto (incluido un hallazgo de laboratorio anormal clínicamente significativo, por ejemplo), síntoma o enfermedad asociado temporalmente con el estudio o el uso del producto farmacéutico en investigación, ya sea que el EA se considerara relacionado o no con el producto farmacéutico en investigación. . Un evento adverso grave (SAE, por sus siglas en inglés) fue un EA que resultó en cualquiera de los siguientes resultados o se consideró significativo por cualquier otro motivo: muerte; hospitalización inicial o prolongada como paciente hospitalizado; experiencia que amenaza la vida (riesgo inmediato de morir); discapacidad/incapacidad persistente o significativa; anomalía congénita. Los TEAE se definieron como EA/SAE que comenzaron o empeoraron después del tratamiento con el fármaco del estudio.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta la semana 17

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Colaboradores

Childhood Liver Disease Research and Education Network

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

24 de noviembre de 2014

Finalización primaria (ACTUAL)

16 de noviembre de 2016

Finalización del estudio (ACTUAL)

16 de noviembre de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de febrero de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de febrero de 2014

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

7 de febrero de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

26 de marzo de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de marzo de 2019

Última verificación

1 de marzo de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • LUM001-301

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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