Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af LUM001 i Reduktion af Pruritus i Alagille Syndrome (ITCH)

15. marts 2019 opdateret af: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Evalueringen af ​​intestinal galdesyretransport (IBAT)-hæmmeren LUM001 i reduktionen af ​​kløe i Alagille-syndrom, en kolestatisk leversygdom

Studiet er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie med børn med Alagille Syndrom (ALGS). Studiet vil undersøge virkningerne af LUM001 sammenlignet med placebo på kløe, serumgaldesyrer, leverenzymer og andre biokemiske markører hos patienter med ALGS.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

37

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California at San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 18 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af Alagille syndrom
  2. Bevis på kolestase
  3. Moderat til svær kløe
  4. Evne til at forstå og villighed til at underskrive informeret samtykke/samtykke før påbegyndelse af undersøgelsesprocedurer

Ekskluderingskriterier:

  1. Kirurgisk forstyrrelse af det enterohepatiske kredsløb
  2. Levertransplantation
  3. Anamnese eller tilstedeværelse af anden samtidig leversygdom
  4. Kvinder, der er gravide eller ammende
  5. Kendt HIV-infektion

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: TRIPLE

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo indgivet oralt én gang dagligt
Medicin: Placebo
Placebo indgivet oralt
EKSPERIMENTEL: LUM001
LUM001 til oral administration
Medicin: LUM001
LUM001 indgivet oralt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline til slutpunkt (uge 13/tidlig afslutning) i kløe
Tidsramme: Baseline, uge ​​13/Tidlig opsigelse
Kløe blev vurderet ved hjælp af Itch report outcome measure (ItchRO[Obs]), administreret som en elektronisk dagbog (eDiary), som blev udfyldt af deltagerne to gange dagligt (morgen og aften). ItchRO(Obs)-score varierede fra 0 til 4, hvor den højere score indikerer stigende sværhedsgrad af kløen. Den højeste score mellem morgen og aften ItchRO(Obs)-rapporter repræsenterede den daglige score: et mål for den værste kløe i løbet af den foregående 24-timers periode.
Baseline, uge ​​13/Tidlig opsigelse

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til slutpunkt (uge 13/tidlig afslutning) i fastende serum galdesyre (sBA) niveau
Tidsramme: Baseline, uge ​​13/Tidlig opsigelse
Fastende sBA-niveau blev målt ved anvendelse af en væskekromatografi-massespektrometrimetode.
Baseline, uge ​​13/Tidlig opsigelse
Ændring fra baseline til slutpunkt (uge 13/tidlig afslutning) i leverenzymniveauer
Tidsramme: Baseline, uge ​​13/Tidlig opsigelse
Leverenzymniveauer af alaninaminotransferase, alkalisk fosfatase, aspartataminotransferase og gammaglutamyltransferase blev rapporteret her.
Baseline, uge ​​13/Tidlig opsigelse
Skift fra baseline til slutpunkt (uge 13/tidlig afslutning) i total og direkte bilirubinkoncentrationer
Tidsramme: Baseline, uge ​​13/Tidlig opsigelse
Leverenzymniveauer af total bilirubin og direkte bilirubin blev rapporteret her.
Baseline, uge ​​13/Tidlig opsigelse

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) og behandlingsfremkomne alvorlige bivirkninger (TESAE'er)
Tidsramme: Fra starten af ​​studiemedicinsadministration op til uge 17
En AE var ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (herunder f.eks. et klinisk signifikant abnormt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der var tidsmæssigt forbundet med undersøgelsen eller brugen af ​​forsøgslægemidlet, uanset om AE blev anset for at være relateret til forsøgslægemidlet eller ej. . En alvorlig uønsket hændelse (SAE) var en AE, der resulterede i et af følgende udfald eller blev anset for signifikant af en hvilken som helst anden årsag: død; indledende eller længerevarende indlæggelse; livstruende oplevelse (umiddelbar risiko for at dø); vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; medfødt anomali.TEAE'er blev defineret som AE'er/SAE'er, der startede eller forværredes efter undersøgelsens lægemiddelbehandling.
Fra starten af ​​studiemedicinsadministration op til uge 17

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Samarbejdspartnere

Childhood Liver Disease Research and Education Network

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

24. november 2014

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

16. november 2016

Studieafslutning (FAKTISKE)

16. november 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. februar 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. februar 2014

Først opslået (SKØN)

7. februar 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

26. marts 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. marts 2019

Sidst verificeret

1. marts 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LUM001-301

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alagille syndrom

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner