アラジール症候群におけるそう痒症の軽減におけるLUM001の評価 (ITCH)
2019年3月15日 更新者：Mirum Pharmaceuticals, Inc.
胆汁うっ滞性肝疾患であるアラジール症候群におけるそう痒症の軽減における腸胆汁酸輸送（IBAT）阻害剤LUM001の評価
この研究は、アラジール症候群 (ALGS) の子供を対象とした無作為二重盲検プラセボ対照研究です。
この研究では、ALGS患者の掻痒、血清胆汁酸、肝酵素、およびその他の生化学的マーカーに対するLUM001の効果を、プラセボと比較して調査します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
37
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital Los Angeles
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- University of California at San Francisco
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Riley Hospital for Children
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
-
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Utah
-
Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
- University of Utah
-
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
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-
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～18年 (アダルト、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- アラジール症候群の診断
- 胆汁うっ滞の証拠
- 中等度から重度のかゆみ
- -研究手順の開始前に、インフォームドコンセント/同意を理解する能力と署名する意欲
除外基準:
- 腸肝循環の外科的中断
- 肝移植
- -他の付随する肝疾患の病歴または存在
- 妊娠中または授乳中の女性
- 既知のHIV感染
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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PLACEBO_COMPARATOR：プラセボ
プラセボを 1 日 1 回経口投与
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経口投与されたプラセボ
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実験的：LUM001
経口投与用LUM001
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LUM001 経口投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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そう痒症におけるベースラインからエンドポイントへの変化（13週目/早期終了）
時間枠：ベースライン、13週目/早期終了
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かゆみは、参加者が 1 日 2 回 (朝と夕方) に記入した電子日記 (eDiary) として管理されるかゆみレポート結果測定 (ItchRO[Obs]) を使用して評価されました。
ItchRO(Obs) スコアは 0 ～ 4 の範囲で、スコアが高いほどかゆみの重症度が高いことを示します。
朝と夜の ItchRO(Obs) レポート間の最高スコアは、毎日のスコアを表し、過去 24 時間の最悪のかゆみの尺度です。
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ベースライン、13週目/早期終了
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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空腹時血清胆汁酸（sBA）レベルのベースラインからエンドポイント（13週目/早期終了）までの変化
時間枠：ベースライン、13週目/早期終了
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空腹時sBA値は液体クロマトグラフィー質量分析法を用いて測定した。
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ベースライン、13週目/早期終了
|
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肝酵素レベルのベースラインからエンドポイント（13週目/早期終了）までの変化
時間枠：ベースライン、13週目/早期終了
|
アラニンアミノトランスフェラーゼ、アルカリホスファターゼ、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ、ガンマグルタミルトランスフェラーゼの肝臓酵素レベルがここで報告されました。
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ベースライン、13週目/早期終了
|
|
総ビリルビン濃度および直接ビリルビン濃度のベースラインからエンドポイント（13週目/早期終了）までの変化
時間枠：ベースライン、13週目/早期終了
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総ビリルビンと直接ビリルビンの肝酵素レベルがここで報告されました。
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ベースライン、13週目/早期終了
|
その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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治療に起因する有害事象（TEAE）および治療に起因する重篤な有害事象（TESAE）のある参加者の数
時間枠：治験薬投与開始から17週まで
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有害事象とは、有害事象が治験薬に関連していると考えられていたかどうかにかかわらず、治験薬の研究または使用に一時的に関連する好ましくないおよび意図しない徴候（例えば、臨床的に重要な異常な検査所見を含む）、症状、または疾患でした。 .
重大な有害事象 (SAE) は、以下の結果のいずれかをもたらすか、またはその他の理由で重大と見なされる AE でした。最初または長期の入院患者;生命を脅かす経験（即死のリスク）;永続的または重大な障害/無能力;先天性異常。TEAE は、治験薬治療後に開始または悪化した AE/SAE として定義されました。
|
治験薬投与開始から17週まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2014年11月24日
一次修了 (実際)
2016年11月16日
研究の完了 (実際)
2016年11月16日
試験登録日
最初に提出
2014年2月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年2月5日
最初の投稿 (見積もり)
2014年2月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年3月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年3月15日
最終確認日
2019年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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