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Valutazione di LUM001 nella riduzione del prurito nella sindrome di Alagille (ITCH)

15 marzo 2019 aggiornato da: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

La valutazione dell'inibitore LUM001 del trasporto degli acidi biliari intestinali (IBAT) nella riduzione del prurito nella sindrome di Alagille, una malattia epatica colestatica

Lo studio è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo nei bambini con sindrome di Alagille (ALGS). Lo studio esaminerà gli effetti di LUM001, rispetto al placebo, su prurito, acidi biliari sierici, enzimi epatici e altri marcatori biochimici in pazienti con ALGS.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

37

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California at San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 18 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi della sindrome di Alagille
  2. Evidenza di colestasi
  3. Prurito da moderato a grave
  4. Capacità di comprensione e disponibilità a firmare il consenso/assenso informato prima dell'inizio di qualsiasi procedura dello studio

Criteri di esclusione:

  1. Interruzione chirurgica della circolazione enteroepatica
  2. Trapianto di fegato
  3. Storia o presenza di altre patologie epatiche concomitanti
  4. Donne in gravidanza o in allattamento
  5. Infezione da HIV nota

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: TRIPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
PLACEBO_COMPARATORE: Placebo
Placebo somministrato per via orale una volta al giorno
Droga: Placebo
Placebo somministrato per via orale
SPERIMENTALE: LUM001
LUM001 per somministrazione orale
Droga: LUM001
LUM001 somministrato per via orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Passaggio dal basale all'endpoint (settimana 13/interruzione anticipata) nel prurito
Lasso di tempo: Basale, settimana 13/Terminazione anticipata
Il prurito è stato valutato utilizzando la misura dell'esito del report Itch (ItchRO[Obs]), somministrato come un diario elettronico (eDiary) che è stato completato dai partecipanti due volte al giorno (mattina e sera). Il punteggio ItchRO(Oss) variava da 0 a 4, con il punteggio più alto che indicava l'aumento della gravità del prurito. Il punteggio più alto tra i rapporti ItchRO(Oss) mattutini e serali rappresentava il punteggio giornaliero: una misura del peggior prurito nel precedente periodo di 24 ore.
Basale, settimana 13/Terminazione anticipata

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale all'endpoint (settimana 13/interruzione anticipata) del livello di acido biliare sierico a digiuno (sBA)
Lasso di tempo: Basale, settimana 13/Terminazione anticipata
Il livello di sBA a digiuno è stato misurato utilizzando un metodo di spettrometria di massa con cromatografia liquida.
Basale, settimana 13/Terminazione anticipata
Modifica dal basale all'endpoint (settimana 13/interruzione anticipata) nei livelli degli enzimi epatici
Lasso di tempo: Basale, settimana 13/Terminazione anticipata
Qui sono stati riportati i livelli degli enzimi epatici di alanina aminotransferasi, fosfatasi alcalina, aspartato aminotransferasi e gamma glutamil transferasi.
Basale, settimana 13/Terminazione anticipata
Variazione dal basale all'endpoint (settimana 13/interruzione anticipata) nelle concentrazioni di bilirubina totale e diretta
Lasso di tempo: Basale, settimana 13/Terminazione anticipata
Qui sono stati riportati i livelli degli enzimi epatici della bilirubina totale e della bilirubina diretta.
Basale, settimana 13/Terminazione anticipata

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TESAE)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino alla settimana 17
Un evento avverso era qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anomalo clinicamente significativo, per esempio), sintomo o malattia temporalmente associata allo studio o all'uso del farmaco sperimentale, indipendentemente dal fatto che l'evento avverso fosse considerato o meno correlato al farmaco sperimentale . Un evento avverso grave (SAE) è un evento avverso che determina uno dei seguenti esiti o ritenuto significativo per qualsiasi altra ragione: morte; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; esperienza pericolosa per la vita (rischio immediato di morte); invalidità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita. I TEAE sono stati definiti come eventi avversi/SAE che sono iniziati o sono peggiorati dopo il trattamento con il farmaco oggetto dello studio.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino alla settimana 17

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Collaboratori

Childhood Liver Disease Research and Education Network

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

24 novembre 2014

Completamento primario (EFFETTIVO)

16 novembre 2016

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

16 novembre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 febbraio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 febbraio 2014

Primo Inserito (STIMA)

7 febbraio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

26 marzo 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 marzo 2019

Ultimo verificato

1 marzo 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LUM001-301

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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