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Alagille 증후군에서 LUM001의 가려움증 감소 효과 평가 (ITCH)

2019년 3월 15일 업데이트: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

담즙 정체성 간 질환인 Alagille 증후군에서 소양증 감소에 대한 IBAT(Intestinal Bile Acid Transport) 억제제 LUM001의 평가

이 연구는 알라질 증후군(ALGS)이 있는 어린이를 대상으로 한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구입니다. 이 연구는 ALGS 환자의 가려움증, 혈청 담즙산, 간 효소 및 기타 생화학적 지표에 대한 LUM001의 효과를 위약과 비교하여 조사할 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

37

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • University of California at San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • 캐나다
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1년 (성인, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. Alagille 증후군의 진단
  2. 담즙정체의 증거
  3. 중등도에서 중증의 가려움증
  4. 모든 연구 절차를 시작하기 전에 정보에 입각한 동의/동의에 서명할 의지와 이해 능력

제외 기준:

  1. 장간 순환의 외과적 중단
  2. 간 이식
  3. 다른 수반되는 간 질환의 병력 또는 존재
  4. 임신 또는 수유중인 여성
  5. 알려진 HIV 감염

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 평행한
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
플라시보_COMPARATOR: 위약
매일 1회 경구 투여되는 위약
의약품: 위약
위약 경구 투여
실험적: 럼001
경구용 LUM001
의약품: 럼001
LUM001 경구 투여

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
가려움증의 기준선에서 종점으로 변경(13주차/조기 종료)
기간: 기준선, 13주차/조기 종료
가려움증은 참가자가 하루에 두 번(아침과 저녁) 작성한 전자 일기(eDiary)로 관리되는 Itch 보고서 결과 측정(ItchRO[Obs])을 사용하여 평가되었습니다. ItchRO(Obs) 점수 범위는 0에서 4까지이며 점수가 높을수록 가려움증의 심각도가 증가함을 나타냅니다. 아침과 저녁 ItchRO(Obs) 보고서 사이의 최고 점수는 이전 24시간 동안 가장 심한 가려움증을 측정한 일일 점수를 나타냅니다.
기준선, 13주차/조기 종료

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
공복 혈청 담즙산(sBA) 수치의 기준선에서 종점(13주차/조기 종료)까지의 변화
기간: 기준선, 13주차/조기 종료
공복 시 sBA 수치는 액체 크로마토그래피 질량 분석법을 사용하여 측정했습니다.
기준선, 13주차/조기 종료
간 효소 수치의 기준선에서 종점(13주차/조기 종결)으로의 변화
기간: 기준선, 13주차/조기 종료
알라닌 아미노전이효소, 알칼리성 포스파타제, 아스파르테이트 아미노전이효소 및 감마 글루타밀 전이효소의 간 효소 수준이 여기에서 보고되었습니다.
기준선, 13주차/조기 종료
총 빌리루빈 농도 및 직접 빌리루빈 농도의 기준선에서 종점까지의 변화(13주차/조기 종료)
기간: 기준선, 13주차/조기 종료
총 빌리루빈 및 직접 빌리루빈의 간 효소 수치가 여기에서 보고되었습니다.
기준선, 13주차/조기 종료

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 관련 부작용(TEAE) 및 치료 관련 심각한 부작용(TESAE)이 있는 참여자 수
기간: 연구 약물 투여 시작부터 17주차까지
AE는 AE가 임상시험 의약품과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 임상시험 의약품의 연구 또는 사용과 일시적으로 관련된 임의의 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(예를 들어, 임상적으로 유의한 비정상적인 실험실 결과 포함), 증상 또는 질병이었습니다. . 심각한 부작용(SAE)은 다음 결과 중 하나를 초래하거나 다른 이유로 유의미한 것으로 간주되는 AE였습니다: 사망; 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 생명을 위협하는 경험(즉각적인 죽음의 위험); 지속적이거나 상당한 장애/무능력; 선천성 기형. TEAE는 연구 약물 치료 후 시작되거나 악화된 AE/SAE로 정의되었습니다.
연구 약물 투여 시작부터 17주차까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

협력자

Childhood Liver Disease Research and Education Network

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2014년 11월 24일

기본 완료 (실제)

2016년 11월 16일

연구 완료 (실제)

2016년 11월 16일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 2월 5일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 2월 5일

처음 게시됨 (추정)

2014년 2월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 3월 26일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 3월 15일

마지막으로 확인됨

2019년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • LUM001-301

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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