Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av LUM001 i reduksjon av pruritus i Alagille syndrom (ITCH)

15. mars 2019 oppdatert av: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Evalueringen av intestinal gallesyretransport (IBAT)-hemmeren LUM001 i reduksjon av pruritus i Alagille-syndrom, en kolestatisk leversykdom

Studien er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie på barn med Alagille syndrom (ALGS). Studien vil undersøke effekten av LUM001, sammenlignet med placebo, på kløe, serum gallesyrer, leverenzymer og andre biokjemiske markører hos pasienter med ALGS.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

37

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California at San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 18 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Diagnose av Alagille syndrom
  2. Bevis på kolestase
  3. Moderat til alvorlig kløe
  4. Evne til å forstå og vilje til å signere informert samtykke/samtykke før igangsetting av studieprosedyrer

Ekskluderingskriterier:

  1. Kirurgisk forstyrrelse av den enterohepatiske sirkulasjonen
  2. Levertransplantasjon
  3. Anamnese eller tilstedeværelse av annen samtidig leversykdom
  4. Kvinner som er gravide eller ammende
  5. Kjent HIV-infeksjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: TRIPLE

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo administrert oralt én gang hver dag
Legemiddel: Placebo
Placebo administrert oralt
EKSPERIMENTELL: LUM001
LUM001 for oral administrering
Legemiddel: LUM001
LUM001 administrert oralt

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endre fra baseline til endepunkt (uke 13/tidlig avslutning) i kløe
Tidsramme: Baseline, uke 13/Tidlig avslutning
Kløe ble vurdert ved å bruke Itch-rapport utfallsmål (ItchRO[Obs]), administrert som en elektronisk dagbok (eDiary) som ble fylt ut av deltakerne to ganger daglig (morgen og kveld). ItchRO(Obs)-score varierte fra 0 til 4, med den høyeste poengsummen som indikerer økende kløe. Den høyeste poengsummen mellom morgen- og kveldsrapportene fra ItchRO(Obs) representerte den daglige poengsummen: et mål på den verste kløen i løpet av den forrige 24-timersperioden.
Baseline, uke 13/Tidlig avslutning

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline til endepunkt (uke 13/tidlig avslutning) i fastende serum gallesyre (sBA) nivå
Tidsramme: Baseline, uke 13/Tidlig avslutning
Fastende sBA-nivå ble målt ved å bruke en væskekromatografi-massespektrometrimetode.
Baseline, uke 13/Tidlig avslutning
Endring fra baseline til endepunkt (uke 13/tidlig avslutning) i leverenzymnivåer
Tidsramme: Baseline, uke 13/Tidlig avslutning
Leverenzymnivåer av alaninaminotransferase, alkalisk fosfatase, aspartataminotransferase og gammaglutamyltransferase ble rapportert her.
Baseline, uke 13/Tidlig avslutning
Endring fra baseline til endepunkt (uke 13/tidlig avslutning) i total og direkte bilirubinkonsentrasjon
Tidsramme: Baseline, uke 13/Tidlig avslutning
Leverenzymnivåer av totalt bilirubin og direkte bilirubin ble rapportert her.
Baseline, uke 13/Tidlig avslutning

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAEs) og behandlingsfremvoksende alvorlige bivirkninger (TESAEs)
Tidsramme: Fra starten av studiemedikamentadministrasjonen til uke 17
En AE var ethvert ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et klinisk signifikant unormalt laboratoriefunn, for eksempel), symptom eller sykdom som var tidsmessig assosiert med studien eller bruken av undersøkelsesmedikamentet, uansett om AE ble ansett som relatert til undersøkelsesmiddelet eller ikke . En alvorlig uønsket hendelse (SAE) var en AE som resulterte i ett av følgende utfall eller ansett som signifikant av en annen grunn: død; innledende eller langvarig innleggelse på sykehus; livstruende opplevelse (umiddelbar risiko for å dø); vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; medfødt anomali. TEAE ble definert som AE/SAE som startet eller forverret seg etter studiens medikamentell behandling.
Fra starten av studiemedikamentadministrasjonen til uke 17

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Samarbeidspartnere

Childhood Liver Disease Research and Education Network

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

24. november 2014

Primær fullføring (FAKTISKE)

16. november 2016

Studiet fullført (FAKTISKE)

16. november 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. februar 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. februar 2014

Først lagt ut (ANSLAG)

7. februar 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

26. mars 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. mars 2019

Sist bekreftet

1. mars 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • LUM001-301

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Alagille syndrom

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Israel

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere