氨氯地平治疗地中海贫血心肌铁 (AMIT)
L 型钙通道阻滞剂（氨氯地平）对中度至重度心肌铁沉积的地中海贫血患者心肌铁沉积的影响：一项随机试验研究
研究概览
详细说明
零假设 螯合加氨氯地平疗法与单独螯合疗法在延缓铁过载和持续输血需要的地中海贫血患者的心肌铁沉积速率方面的功效没有差异。
替代假设 螯合加氨氯地平疗法比单独螯合疗法更有效地延缓铁过载和持续输血需要的地中海贫血患者的心肌铁沉积速度。
研究人员研究的目的是确定氨氯地平，一种 L 型特异性钙通道阻滞剂，除了标准的积极螯合疗法外，是否可以延缓铁在具有显着心肌铁负荷的地中海贫血患者的心肌中沉积，无论有无心肌病。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
学习地点
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Sindh
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Karachi、Sindh、巴基斯坦、74800
- Aga Khan University Hospital
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- ≥ 6 岁和 ≤ 20 岁的儿科患者在 AKUH 治疗至少 1 年
- 一生输血≥10次
- 输血需求≥180 ml/kg/年
- 血清铁蛋白 ≥ 1000 ug/dl
- 患者被认为能够接受螯合疗法（通过治疗血液学家）皮下输注去铁胺（Desferal）（每周 3-5 天）或口服 deferasirox（每日）或 Defeperione（口服）或 Desferal 和 Defeperione 的组合。
- 接受稳定螯合方案 ≥ 6 个月的患者
- 完成并签署知情同意书/同意书。
排除标准：
- 已知对氨氯地平过敏的患者。
- 已知有窦房结疾病或主动脉瓣狭窄的患者。
- 已知有严重心肌功能障碍的患者，定义为即使没有症状，LV 射血分数≤ 4 SD（同年龄）。
- 有已知心力衰竭体征和症状的患者。
- 心脏 MRI 上 T2* 值 < 4 ms 的患者。
- 入组时收缩压≤ 2 标准差的年龄（全身性低血压）患者。
- 先前诊断出患有除地中海贫血（如前所述）以外的重大先天性心脏病或后天性心脏病的患者。
- 已知有 MRI 禁忌症的患者（起搏器、脑动脉瘤金属夹等）
- 已知使用钙通道阻滞剂后出现手足抽搐病史的患者
- 已知怀孕。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：标准螯合和氨氯地平
这只手臂将接受螯合和氨氯地平。 氨氯地平将作为单次每日剂量给药。 它将以 0.1 mg/kg/天或最大 2.5 mg/天的剂量给药。 标准螯合疗法将通过皮下输注去铁胺（每周 3-5 天）或口服地拉罗司（每天）或去铁胺和去铁酮的组合来施用。 剂量将取决于个体需求，如治疗血液学家所确定。 |
这将包括标准螯合药物（地拉罗司或去铁胺或去铁胺和去铁酮的组合）。使用的剂量和药物将取决于铁蛋白水平和个体需求，由治疗血液学家确定，并将符合铁螯合指南巴基斯坦地中海贫血协会。
其他名称：
在该试验期间将给予 0.2 至 0.25 mg/kg/天 PO 的剂量
其他名称：
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有源比较器：标准螯合
地拉罗司或去铁胺或去铁酮。 该组中的患者将仅接受标准螯合疗法，通过皮下输注去铁胺螯合疗法（每周 3-5 天）或口服地拉罗司（每日）或去铁胺和去铁酮的组合。 剂量将取决于个体需求，如治疗血液学家所确定。 这将作为研究的对照组，无需任何额外干预。 |
这将包括标准螯合药物（地拉罗司或去铁胺或去铁胺和去铁酮的组合）。使用的剂量和药物将取决于铁蛋白水平和个体需求，由治疗血液学家确定，并将符合铁螯合指南巴基斯坦地中海贫血协会。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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氨氯地平延缓心肌铁沉积速率的功效（通过 T2* 时间的变化评估）
大体时间：在基线时，然后在研究开始后的 6 个月和 12 个月
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每个患者将被随机分配到两个研究组中的任何一个：氨氯地平加螯合或单独螯合。
所有患者都将在基线时接受 MRI 和 T2* 成像，然后在 6 个月和 12 个月的随访中进行。
将使用 T2* 时间的变化来评估氨氯地平的功效。
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在基线时，然后在研究开始后的 6 个月和 12 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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氨氯地平治疗对左心室大小、收缩和舒张功能的影响
大体时间：在基线，然后在研究开始后的 6 个月和 12 个月
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心脏 MRI 和超声心动图将用于评估收缩和舒张功能。 将测量左心室舒张末期容积、左心室收缩期容积和射血分数等基本参数。 二尖瓣流入多普勒以及组织多普勒成像将用于评估舒张功能障碍。 传统的脉冲多普勒超声心动图将用于推导每位患者的心肌性能指数（Tei 指数），该指数将作为收缩功能的替代指标。 峰值全局和分段纵向左心室和右心室应变和应变率将通过跟踪从心尖 4 腔视图获得的图像使用散斑跟踪来计算。 还将使用散斑跟踪从胸骨旁、中腔短轴视图计算峰值全局和节段性右心室和左心室圆周应变和应变率。 |
在基线，然后在研究开始后的 6 个月和 12 个月
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氨氯地平延缓肝脏铁含量的功效 (mg/g)
大体时间：在基线，然后在研究开始后的 6 个月和 12 个月
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将使用肝脏 T2* 成像测量肝脏铁含量
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在基线，然后在研究开始后的 6 个月和 12 个月
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氨氯地平治疗的副作用
大体时间：在基线以及研究开始后的 6 个月和 12 个月时；在阿迦汗医院的临床试验室药房进行氨氯地平配药的所有就诊以及对血液科门诊的所有例行就诊
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不良反应数据将使用不良事件表收集。
预期的不良反应包括疲劳、恶心、水肿、心悸、潮红、头痛、头晕、视力模糊、嗜睡、咳嗽、高血压和窦性心动过缓。
还将报告任何其他不良事件。
仅需要对症处理的不良事件将由参与者的主要血液学家治疗。
需要住院治疗的不良事件也将由参与者的主要血液学家管理，所产生的费用将由研究基金支付。
需要门诊或住院管理的心血管不良事件将由首席研究员和他的心脏病学团队治疗，所产生的所有费用将由研究基金支付。
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在基线以及研究开始后的 6 个月和 12 个月时；在阿迦汗医院的临床试验室药房进行氨氯地平配药的所有就诊以及对血液科门诊的所有例行就诊
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Babar Hasan、Aga Khan University
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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