Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Amlodipin für myokardiales Eisen bei Thalassämie (AMIT)

28. Juni 2017 aktualisiert von: Dr Babar S Hasan, Aga Khan University

Wirkung von Calciumkanalblockern vom L-Typ (Amlodipin) auf die myokardiale Eisenablagerung bei Thalassämie-Patienten mit mittelschwerer bis schwerer myokardialer Eisenablagerung: Eine randomisierte Pilotstudie

Kinder mit Thalassämie können nach Erhalt von Bluttransfusionen hohe Eisenwerte aufweisen. Diese hohen Eisenspiegel können schädliche Auswirkungen auf den Körper haben, insbesondere auf das Herz. Herkömmlicherweise wurde nur eine Chelat-Therapie zur Verhinderung einer Eisenansammlung im Herzen verabreicht. Aktuelle Forschungen haben jedoch gezeigt, dass ein anderes Medikament, Amlodipin, ebenfalls dazu beiträgt, die Eisenablagerung im Herzen zu verlangsamen. Diese Studie soll untersuchen, ob Patienten, die Amlodipin zusammen mit ihrer regulären Chelat-Therapie erhalten, im Vergleich zu Patienten, die nur Chelat erhalten, eine langsamere Eisenansammlung im Herzen aufweisen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Nullhypothese Es gibt keinen Unterschied zwischen der Wirksamkeit einer Chelat- plus Amlodipin-Therapie und einer Chelat-Therapie allein bei der Verzögerung der myokardialen Eisenablagerung bei Thalassämie-Patienten mit Eisenüberladung und konstantem Transfusionsbedarf.

Alternative Hypothese Chelat plus Amlodipin-Therapie ist wirksamer als Chelat-Therapie allein bei der Verzögerung der myokardialen Eisenablagerung bei Thalassämie-Patienten mit Eisenüberladung und konstantem Transfusionsbedarf.

Ziel der Studie der Prüfärzte ist es, festzustellen, ob Amlodipin, ein L-Typ-spezifischer Calciumkanalblocker, zusätzlich zur aggressiven Standard-Chelattherapie die Eisenablagerung im Myokard von Thalassämie-Patienten mit signifikanter myokardialer Eisenbelastung mit oder ohne verzögern kann Kardiomyopathie.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

20

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Pakistan
    • Sindh
      • Karachi, Sindh, Pakistan, 74800
        • Aga Khan University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 16 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Pädiatrische Patienten im Alter von ≥ 6 und ≤ 20 Jahren, die mindestens 1 Jahr im AKUH behandelt wurden
  • ≥ 10 Bluttransfusionen im Leben
  • Transfusionsbedarf ≥ 180 ml/kg/Jahr
  • Serumferritin ≥ 1000 ug/dl
  • Patienten, die für eine Chelattherapie (vom behandelnden Hämatologen) als geeignet erachtet werden, entweder eine subkutane Infusion von Deferoxamin (Desferal) (3-5 Tage pro Woche) oder orales Deferasirox (täglich) oder Defeperion (oral) oder eine Kombination aus Desferal und Defeperion.
  • Patienten, die ≥ 6 Monate ein stabiles Chelat-Regime erhalten haben
  • Ausgefüllte und unterschriebene Einverständniserklärung/Zustimmung.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit bekannter Überempfindlichkeit gegen Amlodipin.
  • Patienten mit bekannter Erkrankung des Sinusknotens oder Aortenstenose.
  • Patienten mit bekannter schwerer myokardialer Dysfunktion, definiert als eine LV-Ejektionsfraktion von ≤ 4 SD für das Alter auch ohne Symptome.
  • Patienten mit bekannten Anzeichen und Symptomen einer Herzinsuffizienz.
  • Patienten mit einem T2*-Wert von < 4 ms im kardialen MRT.
  • Patienten mit systolischen Blutdruckwerten ≤ 2 SD für das Alter (systemische Hypotonie) zum Zeitpunkt der Aufnahme.
  • Patienten mit zuvor diagnostizierten signifikanten angeborenen Herzerkrankungen oder erworbenen Herzerkrankungen außer Thalassämie (wie zuvor definiert).
  • Patienten mit bekannten Kontraindikationen für MRT (Herzschrittmacher, Metallclips für zerebrale Aneurysmen usw.)
  • Patient mit bekannter Entwicklung von Tetanie nach Anwendung eines Kalziumkanalblockers in der Vorgeschichte
  • Bekannte Schwangerschaft.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Standard-Chelat & Amlodipin

Dieser Arm erhält sowohl Chelatbildung als auch Amlodipin.

Amlodipin wird als einzelne Tagesdosis verabreicht. Es wird in einer Dosis von 0,1 mg/kg/Tag oder maximal 2,5 mg/Tag verabreicht.

Die Standard-Chelat-Therapie wird entweder durch subkutane Infusion von Deferoxamin (3-5 Tage pro Woche) oder orales Deferasirox (täglich) oder eine Kombination von Deferoxamin und Deferipron verabreicht.

Die Dosierung hängt vom individuellen Bedarf ab, wie vom behandelnden Hämatologen festgelegt.
Arzneimittel: Standard-Chelation
Dies umfasst Standard-Chelat-Medikamente (Deferasirox oder Deferoxamin oder eine Kombination aus Deferoxamin und Deferipron). Die Dosierung und das verwendete Medikament hängen vom Ferritinspiegel und dem individuellen Bedarf ab, wie vom behandelnden Hämatologen festgelegt, und entsprechen den Eisenchelat-Richtlinien von Pakistanische Thalassämie-Gesellschaft.
Andere Namen:
  • Asunra oder Kelfer oder Desferal
Arzneimittel: Amlodipin
Dosen von 0,2 bis 0,25 mg/kg/Tag PO würden während dieser Studie verabreicht werden
Andere Namen:
  • Calciumkanalblocker vom L-Typ
Aktiver Komparator: Standard-Chelation

Deferasirox oder Deferoxamine oder Deferiprone. Patienten in diesem Arm wird nur eine Standard-Chelat-Therapie verabreicht, entweder durch subkutane Infusion einer Chelat-Therapie mit Deferoxamin (3-5 Tage pro Woche) oder orales Deferasirox (täglich) oder eine Kombination aus Deferoxamin und Deferipron.

Die Dosierung hängt vom individuellen Bedarf ab, wie vom behandelnden Hämatologen festgelegt.

Diese dient als Kontrollarm der Studie ohne zusätzliche Intervention.
Arzneimittel: Standard-Chelation
Dies umfasst Standard-Chelat-Medikamente (Deferasirox oder Deferoxamin oder eine Kombination aus Deferoxamin und Deferipron). Die Dosierung und das verwendete Medikament hängen vom Ferritinspiegel und dem individuellen Bedarf ab, wie vom behandelnden Hämatologen festgelegt, und entsprechen den Eisenchelat-Richtlinien von Pakistanische Thalassämie-Gesellschaft.
Andere Namen:
  • Asunra oder Kelfer oder Desferal

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit von Amlodipin bei der Verzögerung der myokardialen Eisenablagerung (bewertet durch Änderung der T2*-Zeiten)
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und dann 6 Monate und 12 Monate nach Beginn der Studie
Jeder Patient wird in einen von zwei Studienarmen randomisiert: Amlodipin plus Chelatbildung oder Chelatbildung allein. Alle Patienten werden zu Studienbeginn und bei Nachsorgeuntersuchungen nach 6 und 12 Monaten einer MRT- und T2*-Bildgebung unterzogen. Die Wirksamkeit von Amlodipin wird anhand der Veränderung der T2*-Zeiten beurteilt.
Zu Studienbeginn und dann 6 Monate und 12 Monate nach Beginn der Studie

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirkung der Amlodipin-Therapie auf die Größe des linken Ventrikels, die systolische und diastolische Funktion
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und dann 6 Monate und 12 Monate nach Beginn der Studie

Herz-MRT und Echokardiogramm werden verwendet, um sowohl die systolische als auch die diastolische Funktion zu beurteilen. Grundlegende Parameter wie das linksventrikuläre enddiastolische Volumen, das linksventrikuläre systolische Volumen und die Ejektionsfraktion werden gemessen.

Mitral-Inflow-Doppler sowie Gewebe-Doppler-Bildgebung werden verwendet, um die diastolische Dysfunktion zu beurteilen.

Herkömmliche gepulste Doppler-Echokardiographie wird verwendet, um den myokardialen Leistungsindex (Tei-Index) jedes Patienten abzuleiten, der als Ersatz für die systolische Funktion dient.

Die maximale globale und segmentale longitudinale linke und rechte ventrikuläre Belastung und Belastungsrate werden unter Verwendung von Speckle-Tracking berechnet, indem Bilder verfolgt werden, die aus der apikalen 4-Kammer-Ansicht erhalten wurden. Die maximale globale und segmentale rechts- und linksventrikuläre Umfangsbelastung und Belastungsrate wird auch aus einer parasternalen Kurzachsenansicht in der Mitte des Hohlraums unter Verwendung von Speckle-Tracking berechnet.
Zu Studienbeginn und dann 6 Monate und 12 Monate nach Beginn der Studie
Wirksamkeit von Amlodipin zur Hemmung des Eisengehalts der Leber (mg/g)
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und dann 6 Monate und 12 Monate nach Beginn der Studie
Der Eisengehalt der Leber wird mittels T2*-Bildgebung der Leber gemessen
Zu Studienbeginn und dann 6 Monate und 12 Monate nach Beginn der Studie
Nebenwirkungen der Amlodipin-Therapie
Zeitfenster: Zu Studienbeginn sowie 6 Monate und 12 Monate nach Studienbeginn; bei allen Besuchen in der Apotheke der Clinical Trial Unit im Aga Khan Hosptal zur Abgabe von Amlodipin und bei allen Routinebesuchen in der Ambulanz für Hämatologie
Daten zu unerwünschten Wirkungen werden mithilfe des Formulars für unerwünschte Ereignisse erhoben. Zu den zu erwartenden Nebenwirkungen gehören Müdigkeit, Übelkeit, Ödeme, Herzklopfen, Hitzewallungen, Kopfschmerzen, Schwindel, verschwommenes Sehen, Somnolenz, Husten, Bluthochdruck und Sinusbradykardie. Alle anderen unerwünschten Ereignisse werden ebenfalls gemeldet. Unerwünschte Ereignisse, die nur eine symptomatische Behandlung erfordern, werden vom primären Hämatologen des Teilnehmers behandelt. Unerwünschte Ereignisse, die einen Krankenhausaufenthalt erfordern, werden ebenfalls vom primären Hämatologen des Teilnehmers behandelt und die anfallenden Kosten werden vom Forschungsfonds übernommen. Kardiovaskuläre unerwünschte Ereignisse, die eine ambulante oder stationäre Behandlung erfordern, werden vom Hauptprüfarzt und seinem Kardiologieteam behandelt, und alle anfallenden Kosten werden vom Forschungsfonds übernommen.
Zu Studienbeginn sowie 6 Monate und 12 Monate nach Studienbeginn; bei allen Besuchen in der Apotheke der Clinical Trial Unit im Aga Khan Hosptal zur Abgabe von Amlodipin und bei allen Routinebesuchen in der Ambulanz für Hämatologie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Aga Khan University

Ermittler

  • Hauptermittler: Babar Hasan, Aga Khan University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Februar 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. November 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Februar 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Februar 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

19. Februar 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Juni 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Juni 2017

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AMIT

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Unentschieden

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Thalassämie

Klinische Studien zur Standard-Chelation

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Malta

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren