Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Amlodipin til myokardiejern ved thalassæmi (AMIT)

28. juni 2017 opdateret af: Dr Babar S Hasan, Aga Khan University

Effekt af L-type calciumkanalblokker (Amlodipin) på myokardiejernaflejring hos thalassæmiske patienter med moderat til svær myokardiejernaflejring: en randomiseret pilotundersøgelse

Børn med thalassæmi kan have høje jernniveauer efter at have modtaget blodtransfusioner. Disse høje jernniveauer kan have skadelige virkninger på kroppen, især hjertet. Konventionelt blev der kun givet chelationsterapi til forebyggelse af jernophobning i hjertet. Nuværende forskning har dog vist, at et andet lægemiddel, amlodipin, også hjælper med at bremse aflejringen af ​​jern i hjertet. Denne undersøgelse er designet til at se, om patienter, der får amlodipin sammen med deres almindelige chelatbehandling, har en langsommere hastighed af jernopbygning i hjertet sammenlignet med patienter, der kun får chelation.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Nulhypotese Der er ingen forskel mellem effektiviteten af ​​chelation plus amlodipinterapi og kelationsterapi alene til at forsinke hastigheden af ​​myokardiejernaflejring hos thalassæmipatienter med jernoverskud og et konstant transfusionsbehov.

Alternativ hypotese Chelation plus amlodipinbehandling er mere effektiv end chelationsterapi alene til at forsinke hastigheden af ​​myokardiejernaflejring hos thalassæmipatienter med jernoverbelastning og et konstant transfusionsbehov.

Formålet med efterforskernes undersøgelse er at afgøre, om amlodipin, en L-type specifik calciumkanalblokker, ud over den standard aggressive chelationsterapi, kan forsinke aflejringen af ​​jern i myokardiet hos thalassæmipatienter med betydelig myokardiejernbelastning med eller uden kardiomyopati.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Pakistan
    • Sindh
      • Karachi, Sindh, Pakistan, 74800
        • Aga Khan University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 16 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Pædiatriske patienter i alderen ≥ 6 og ≤ 20 år behandlet på AKUH i mindst 1 år
  • ≥ 10 blodtransfusioner i levetiden
  • Transfusionsbehov ≥ 180 ml/kg/år
  • Serum ferritin ≥ 1000 ug/dl
  • Patienten vurderes at være i stand til at modtage chelatbehandling (af behandlende hæmatolog) enten subkutan infusion af Deferoxamin (Desferal) (3-5 dage om ugen) eller oral deferasirox (dagligt) eller Defeperione (oral) eller en kombination af Desferal og Defeperione.
  • Patienter, der har været på et stabilt chelationsregime ≥ 6 måneder
  • Udfyldt og underskrevet Informeret samtykke/samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med kendt overfølsomhed over for amlodipin.
  • Patienter med kendt sinoatrial nodal sygdom eller aortastenose.
  • Patienter med kendt alvorlig myokardiedysfunktion, defineret som en LV ejektionsfraktion på ≤ 4 SD for alder selv uden symptomer.
  • Patienter med kendte tegn og symptomer på hjertesvigt.
  • Patienter med en T2*-værdi på < 4 ms på hjerte-MR.
  • Patienter med systolisk blodtryk ≤ 2 SD for alder (systemisk hypotension) på tidspunktet for indskrivning.
  • Patienter med tidligere diagnosticeret signifikante medfødte hjertesygdomme eller erhvervede hjertesygdomme andre end thalassæmi (som defineret tidligere).
  • Patienter med kendte kontraindikationer til MR (pacemakere, cerebral aneurisme metalclips osv.)
  • Patient med en kendt historie med at udvikle tetany efter brug af en calciumkanalblokker
  • Kendt graviditet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Standard chelation og amlodipin

Denne arm vil modtage både chelation og amlodipin.

Amlodipin vil blive administreret som en enkelt daglig dosis. Det vil blive indgivet i en dosis på 0,1 mg/kg/dag eller maksimalt 2,5 mg/dag.

Standard chelationsterapi vil blive administreret enten ved subkutan infusion af Deferoxamin (3-5 dage om ugen) eller oral Deferasirox (dagligt) eller kombination af Deferoxamin og Deferipron.

Doseringen vil afhænge af individuelle behov, som bestemt af den behandlende hæmatolog.
Medicin: Standard chelation
Dette vil bestå af standard chelationslægemidler (Deferasirox eller Deferoxamin eller Kombination af Deferoxamin og Deferipron). Den anvendte dosis og lægemiddel vil afhænge af ferritinniveauer og individuelle behov, som bestemt af den behandlende hæmatolog og vil være i overensstemmelse med Jernchelationsretningslinjerne fra Pakistan Thalassæmi Society.
Andre navne:
  • Asunra eller Kelfer eller Desferal
Medicin: Amlodipin
doser på 0,2 til 0,25 mg/kg/dag PO ville blive givet under dette forsøg
Andre navne:
  • L-type calciumkanalblokker
Aktiv komparator: Standard chelation

Deferasirox eller Deferoxamin eller Deferipron. Patienter i denne arm vil kun blive administreret standard chelationsterapi, enten ved subkutan infusion af chelationsterapi af Deferoxamin (3-5 dage om ugen) eller oral Deferasirox (dagligt) eller kombination af Deferoxamin og Deferipron.

Doseringen vil afhænge af individuelle behov, som bestemt af den behandlende hæmatolog.

Dette vil fungere som undersøgelsens kontrolarm uden yderligere intervention.
Medicin: Standard chelation
Dette vil bestå af standard chelationslægemidler (Deferasirox eller Deferoxamin eller Kombination af Deferoxamin og Deferipron). Den anvendte dosis og lægemiddel vil afhænge af ferritinniveauer og individuelle behov, som bestemt af den behandlende hæmatolog og vil være i overensstemmelse med Jernchelationsretningslinjerne fra Pakistan Thalassæmi Society.
Andre navne:
  • Asunra eller Kelfer eller Desferal

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekten af ​​amlodipin til at forsinke hastigheden af ​​myokardiejernaflejring (vurderet ved ændring i T2* gange)
Tidsramme: Ved baseline og derefter 6 måneder og 12 måneder fra starten af ​​undersøgelsen
Hver patient vil blive randomiseret i en af ​​to undersøgelsesarme: amlodipin plus chelation eller kelation alene. Alle patienter vil gennemgå MR- og T2*-billeddannelse ved baseline og derefter ved 6 og 12 måneders opfølgningsbesøg. Effekten af ​​Amlodipin vil blive vurderet ved brug af ændring i T2*-tider.
Ved baseline og derefter 6 måneder og 12 måneder fra starten af ​​undersøgelsen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekt af amlodipinbehandling på venstre ventrikelstørrelse, systolisk og diastolisk funktion
Tidsramme: Ved baseline og derefter 6 måneder og 12 måneder fra starten af ​​undersøgelsen

Hjerte MR og ekkokardiogram vil blive brugt til at vurdere både systolisk og diastolisk funktion. Grundlæggende parametre såsom venstre ventrikel ende diastolisk volumen, venstre ventrikel systolisk volumen og ejektionsfraktionen vil blive målt.

Mitral Inflow Doppler samt Tissue Doppler Imaging vil blive brugt til at vurdere diastolisk dysfunktion.

Konventionel Pulsed Doppler Ekkokardiografi vil blive brugt til at udlede det myokardiepræstationsindeks (Tei Index) for hver patient, som vil tjene som et surrogat for systolisk funktion.

Den maksimale globale og segmentelle langsgående venstre og højre ventrikulære belastning og belastningshastighed vil blive beregnet ved hjælp af speckle tracking ved at spore billeder opnået fra den apikale 4-kammervisning. Den maksimale globale og segmentelle højre og venstre ventrikulære periferiske belastning og belastningshastighed vil også blive beregnet ud fra en parasternal visning med kort akse i midten af ​​hulrummet ved hjælp af speckle tracking.
Ved baseline og derefter 6 måneder og 12 måneder fra starten af ​​undersøgelsen
Effekten af ​​amlodipin til at forsinke leverens jernindhold (mg/g)
Tidsramme: Ved baseline og derefter 6 måneder og 12 måneder fra starten af ​​undersøgelsen
Leverens jernindhold vil blive målt ved hjælp af T2*-billeddannelse af leveren
Ved baseline og derefter 6 måneder og 12 måneder fra starten af ​​undersøgelsen
Bivirkninger af amlodipinbehandling
Tidsramme: Ved baseline og 6 måneder og 12 måneder fra starten af ​​undersøgelsen; ved alle besøg på Klinisk Forsøgsenheds apotek på Aga Khan Hospitalet for udlevering af amlodipin og ved alle rutinebesøg på hæmatologisk ambulatorium
Data om uønskede virkninger vil blive indsamlet ved hjælp af formularen til uønskede hændelser. De forventede bivirkninger omfatter træthed, kvalme, ødem, hjertebanken, rødmen, hovedpine, svimmelhed, sløret syn, somnolens, hoste, hypertension og sinusbradykardi. Enhver anden uønsket hændelse vil også blive rapporteret. Bivirkninger, der kun kræver symptomatisk behandling, vil blive behandlet af deltagerens primære hæmatolog. Uønskede hændelser, der kræver indlæggelse, vil også blive styret af deltagerens primære hæmatolog, og de afholdte omkostninger vil blive dækket af forskningsfonden. Kardiovaskulære uønskede hændelser, der kræver ambulant eller indlæggelsesbehandling, vil blive behandlet af den primære investigator og hans kardiologiske team, og alle omkostninger vil blive dækket af forskningsfonden.
Ved baseline og 6 måneder og 12 måneder fra starten af ​​undersøgelsen; ved alle besøg på Klinisk Forsøgsenheds apotek på Aga Khan Hospitalet for udlevering af amlodipin og ved alle rutinebesøg på hæmatologisk ambulatorium

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Aga Khan University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Babar Hasan, Aga Khan University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. februar 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. februar 2014

Først opslået (Skøn)

19. februar 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. juni 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. juni 2017

Sidst verificeret

1. juni 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AMIT

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Thalassæmi

Kliniske forsøg med Standard chelation

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahamas

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner