Amlodipina para ferro miocárdico em talassemia (AMIT)
Efeito do Bloqueador do Canal de Cálcio tipo L (Amlodipina) na Deposição de Ferro no Miocárdio em Pacientes Talassêmicos com Deposição de Ferro no Miocárdio Moderada a Grave: Um Estudo Piloto Randomizado
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Hipótese Nula Não há diferença entre a eficácia da terapia de quelação mais amlodipina e a terapia de quelação isoladamente em retardar a taxa de deposição de ferro no miocárdio em pacientes com talassemia com sobrecarga de ferro e uma necessidade constante de transfusão.
Hipótese alternativa A terapia de quelação mais anlodipino é mais eficaz do que a terapia de quelação sozinha em retardar a taxa de deposição miocárdica de ferro em pacientes com talassemia com sobrecarga de ferro e necessidade constante de transfusão.
O objetivo do estudo dos investigadores é determinar se a amlodipina, um bloqueador do canal de cálcio específico do tipo L, além da terapia de quelação agressiva padrão, pode retardar a deposição de ferro no miocárdio de pacientes com talassemia com carga miocárdica significativa de ferro com ou sem cardiomiopatia.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Sindh
-
Karachi, Sindh, Paquistão, 74800
- Aga Khan University Hospital
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Doentes pediátricos com idade ≥ 6 e ≤ 20 anos geridos na AKUH durante pelo menos 1 ano
- ≥ 10 transfusões de sangue na vida
- Necessidade de transfusão ≥ 180 ml/kg/ano
- Ferritina sérica ≥ 1000 ug/dl
- Paciente considerado capaz de receber terapia de quelação (pelo hematologista responsável) ou infusão subcutânea de Deferoxamina (Desferal) (3-5 dias por semana) ou deferasirox oral (diariamente) ou Defeperiona (oral) ou uma combinação de Desferal e Defeperiona.
- Pacientes que estiveram em um regime de quelação estável ≥ 6 meses
- Termo de consentimento/consentimento informado preenchido e assinado.
Critério de exclusão:
- Doentes com hipersensibilidade conhecida à amlodipina.
- Pacientes com doença nodal sinoatrial conhecida ou estenose aórtica.
- Pacientes com disfunção miocárdica grave conhecida, definida como A fração de ejeção do VE ≤ 4 DP para a idade, mesmo sem sintomas.
- Pacientes com sinais e sintomas conhecidos de insuficiência cardíaca.
- Pacientes com valor de T2* < 4 ms na RM cardíaca.
- Pacientes com pressão arterial sistólica ≤ 2 DP para a idade (hipotensão sistêmica) no momento da inscrição.
- Pacientes com doenças cardíacas congênitas significativas previamente diagnosticadas ou doenças cardíacas adquiridas além da talassemia (conforme definido anteriormente).
- Pacientes com contra-indicações conhecidas para ressonância magnética (marcapassos, clipes de metal para aneurisma cerebral, etc.)
- Paciente com história conhecida de desenvolvimento de tetania após uso de bloqueador de canal de cálcio
- Gravidez conhecida.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Prevenção
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Solteiro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Quelação Padrão e Amlodipina
Este braço receberá quelação e amlodipina. A amlodipina será administrada em dose única diária. Será administrado na dose de 0,1 mg/kg/dia ou máximo de 2,5 mg/dia. A terapia de quelação padrão será administrada por infusão subcutânea de Deferoxamina (3-5 dias por semana) ou Deferasirox oral (diariamente) ou combinação de Deferoxamina e Deferiprona. A dosagem dependerá da necessidade individual, conforme determinado pelo hematologista assistente. |
Isso incluirá medicamentos quelantes padrão (Deferasirox ou Deferoxamina ou Combinação de Deferoxamina e Deferiprona). Sociedade de Talassemia do Paquistão.
Outros nomes:
doses de 0,2 a 0,25 mg/kg/dia PO seriam dadas durante este ensaio
Outros nomes:
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Comparador Ativo: Quelação padrão
Deferasirox ou Deferoxamina ou Deferiprona. Os pacientes neste braço receberão apenas terapia de quelação padrão, seja por infusão subcutânea de terapia de quelação de deferoxamina (3-5 dias por semana) ou deferasirox oral (diariamente) ou combinação de deferoxamina e deferiprona. A dosagem dependerá da necessidade individual, conforme determinado pelo hematologista assistente. Isso servirá como o braço de controle do estudo sem qualquer intervenção adicional. |
Isso incluirá medicamentos quelantes padrão (Deferasirox ou Deferoxamina ou Combinação de Deferoxamina e Deferiprona). Sociedade de Talassemia do Paquistão.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Eficácia do anlodipino em retardar a taxa de deposição miocárdica de ferro (avaliada pela alteração nos tempos T2*)
Prazo: No início do estudo, e depois aos 6 meses e 12 meses desde o início do estudo
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Cada paciente será randomizado em um dos dois braços do estudo: amlodipina mais quelação ou apenas quelação.
Todos os pacientes serão submetidos a imagens de ressonância magnética e T2* no início do estudo e, em seguida, em visitas de acompanhamento de 6 e 12 meses.
A eficácia da amlodipina será avaliada usando a alteração nos tempos T2*.
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No início do estudo, e depois aos 6 meses e 12 meses desde o início do estudo
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Efeito da terapia com amlodipina no tamanho do ventrículo esquerdo, função sistólica e diastólica
Prazo: No início do estudo e depois aos 6 meses e 12 meses desde o início do estudo
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A ressonância magnética cardíaca e o ecocardiograma serão utilizados para avaliar a função sistólica e diastólica. Parâmetros básicos como volume diastólico final do ventrículo esquerdo, volume sistólico do ventrículo esquerdo e fração de ejeção serão medidos. O Doppler de fluxo mitral, bem como a imagem Doppler tecidual, serão usados para avaliar a disfunção diastólica. A Ecocardiografia Doppler Pulsada Convencional será utilizada para derivar o índice de desempenho miocárdico (Tei Index) de cada paciente, que servirá como um substituto para a função sistólica. O pico longitudinal global e segmentar da tensão ventricular esquerda e direita e a taxa de tensão serão calculados usando rastreamento de speckle por imagens de rastreamento obtidas a partir da visão apical de 4 câmaras. O pico global e segmentar de tensão circunferencial ventricular direita e esquerda e a taxa de tensão também serão calculados a partir de uma visão paraesternal de eixo curto de cavidade média usando rastreamento de speckle também. |
No início do estudo e depois aos 6 meses e 12 meses desde o início do estudo
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Eficácia da amlodipina em retardar o teor de ferro hepático (mg/g)
Prazo: No início do estudo e depois aos 6 meses e 12 meses desde o início do estudo
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O teor de ferro no fígado será medido usando imagens T2* do fígado
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No início do estudo e depois aos 6 meses e 12 meses desde o início do estudo
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Efeitos adversos da terapia com amlodipina
Prazo: No início do estudo e aos 6 meses e 12 meses desde o início do estudo; em todas as visitas à farmácia da Unidade de Ensaios Clínicos no Aga Khan Hosptal para dispensar amlodipina e em todas as visitas de rotina ao ambulatório de hematologia
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Os dados sobre efeitos adversos serão coletados usando o formulário de evento adverso.
Os efeitos adversos previstos incluem fadiga, náusea, edema, palpitações, rubor, dor de cabeça, tontura, visão turva, sonolência, tosse, hipertensão e bradicardia sinusal.
Qualquer outro evento adverso também será relatado.
Os eventos adversos que requerem apenas tratamento sintomático serão tratados pelo hematologista principal do participante.
Os eventos adversos que requerem hospitalização também serão gerenciados pelo hematologista principal do participante e os custos incorridos serão cobertos pelo fundo de pesquisa.
Eventos adversos cardiovasculares que requerem tratamento ambulatorial ou hospitalar serão tratados pelo Investigador Principal e sua equipe de cardiologia e todos os custos incorridos serão cobertos pelo fundo de pesquisa.
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No início do estudo e aos 6 meses e 12 meses desde o início do estudo; em todas as visitas à farmácia da Unidade de Ensaios Clínicos no Aga Khan Hosptal para dispensar amlodipina e em todas as visitas de rotina ao ambulatório de hematologia
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Babar Hasan, Aga Khan University
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Hematológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Anemia
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatias
- Talassemia
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Anti-hipertensivos
- Agentes Vasodilatadores
- Moduladores de transporte de membrana
- Hormônios e Agentes Reguladores de Cálcio
- Amlodipina
- Bloqueadores dos Canais de Cálcio
Outros números de identificação do estudo
- AMIT
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
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