Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Amlodipin för myokardiellt järn vid talassemi (AMIT)

28 juni 2017 uppdaterad av: Dr Babar S Hasan, Aga Khan University

Effekt av L-typ kalciumkanalblockerare (Amlodipin) på myokardial järndeposition hos thalassemiska patienter med måttlig till svår myokardiell järndeposition: en randomiserad pilotstudie

Barn med talassemi kan ha höga järnnivåer efter att ha fått blodtransfusioner. Dessa höga järnnivåer kan ha skadliga effekter på kroppen, särskilt hjärtat. Konventionellt gavs endast kelatbehandling för att förhindra järnuppbyggnad i hjärtat. Men aktuell forskning har visat att ett annat läkemedel, amlodipin, också hjälper till att bromsa nedfallet av järn i hjärtat. Denna studie är utformad för att se om patienter som får amlodipin tillsammans med sin vanliga kelatbehandling har en långsammare hastighet av järnuppbyggnad i hjärtat jämfört med patienter som endast får kelatbehandling.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Nollhypotes Det finns ingen skillnad mellan effektiviteten av kelation plus amlodipinterapi och enbart kelatbehandling för att fördröja hastigheten av myokardial järnavlagring hos talassemipatienter med järnöverskott och ett konstant transfusionsbehov.

Alternativ hypotes Behandling med kelation plus amlodipin är effektivare än enbart kelatbehandling för att fördröja hastigheten av myokardial järnavlagring hos talassemipatienter med järnöverskott och ett konstant transfusionsbehov.

Syftet med utredarnas studie är att fastställa om amlodipin, en specifik kalciumkanalblockerare av L-typ, förutom den vanliga aggressiva kelationsterapin, kan fördröja avsättningen av järn i myokardiet hos talassemipatienter med betydande myokardiell järnbelastning med eller utan kardiomyopati.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

20

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Pakistan
    • Sindh
      • Karachi, Sindh, Pakistan, 74800
        • Aga Khan University Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 år till 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Pediatriska patienter i åldern ≥ 6 och ≤ 20 år behandlas på AKUH i minst 1 år
  • ≥ 10 blodtransfusioner under livstid
  • Transfusionsbehov ≥ 180 ml/kg/år
  • Serumferritin ≥ 1000 ug/dl
  • Patienten bedöms kunna få kelatbehandling (av behandlande hematolog) antingen subkutan infusion av Deferoxamin (Desferal) (3-5 dagar i veckan) eller oral deferasirox (dagligen) eller Defeperione (oral) eller en kombination av Desferal och Defeperione.
  • Patienter som har varit på en stabil kelationsregim ≥ 6 månader
  • Ifyllt och undertecknat Informerat samtycke/samtycke.

Exklusions kriterier:

  • Patienter med känd överkänslighet mot amlodipin.
  • Patienter med känd sinoatrial nodalsjukdom eller aortastenos.
  • Patienter med känd allvarlig myokarddysfunktion, definierad som en LV ejektionsfraktion på ≤ 4 SD för ålder även utan symtom.
  • Patienter med kända tecken och symtom på hjärtsvikt.
  • Patienter med ett T2*-värde på < 4 ms på hjärt-MRT.
  • Patienter med systoliskt blodtryck ≤ 2 SD för ålder (systemisk hypotoni) vid tidpunkten för inskrivningen.
  • Patienter med tidigare diagnostiserade signifikanta medfödda hjärtsjukdomar eller förvärvade hjärtsjukdomar andra än talassemi (enligt definitionen tidigare).
  • Patienter med kända kontraindikationer för MRT (pacemakers, metallklämmor i hjärnaneurysm, etc.)
  • Patient med en känd historia av att utveckla tetany efter användning av en kalciumkanalblockerare
  • Känd graviditet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Förebyggande
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Enda

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Standardkelation och amlodipin

Denna arm kommer att få både kelatbehandling och amlodipin.

Amlodipin kommer att administreras som en daglig dos. Det kommer att administreras i en dos på 0,1 mg/kg/dag eller maximalt 2,5 mg/dag.

Standard kelationsterapi kommer att administreras antingen genom subkutan infusion av Deferoxamin (3-5 dagar i veckan) eller oral Deferasirox (dagligen) eller kombination av Deferoxamin och Deferipron.

Doseringen kommer att bero på individuella behov, som bestäms av den behandlande hematologen.
Läkemedel: Standardkelering
Detta kommer att bestå av vanliga kelationsläkemedel (Deferasirox eller Deferoxamin eller kombination av deferoxamin och deferipron). Doseringen och läkemedlet som används beror på ferritinnivåer och individuella behov, som bestäms av den behandlande hematologen och kommer att vara i enlighet med järnkeleringsriktlinjerna från Pakistan Thalassemi Society.
Andra namn:
  • Asunra eller Kelfer eller Desferal
Läkemedel: Amlodipin
doser på 0,2 till 0,25 mg/kg/dag PO skulle ges under denna prövning
Andra namn:
  • L-typ kalciumkanalblockerare
Aktiv komparator: Standardkelering

Deferasirox eller Deferoxamin eller Deferipron. Patienter i denna arm kommer att administreras endast standard kelationsterapi, antingen genom subkutan infusion av kelationsbehandling av Deferoxamin (3-5 dagar i veckan) eller oral Deferasirox (dagligen) eller kombination av Deferoxamin och Deferipron.

Doseringen kommer att bero på individuella behov, som bestäms av den behandlande hematologen.

Detta kommer att fungera som studiens kontrollarm utan ytterligare ingrepp.
Läkemedel: Standardkelering
Detta kommer att bestå av vanliga kelationsläkemedel (Deferasirox eller Deferoxamin eller kombination av deferoxamin och deferipron). Doseringen och läkemedlet som används beror på ferritinnivåer och individuella behov, som bestäms av den behandlande hematologen och kommer att vara i enlighet med järnkeleringsriktlinjerna från Pakistan Thalassemi Society.
Andra namn:
  • Asunra eller Kelfer eller Desferal

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effekten av amlodipin för att fördröja hastigheten för myokardial järnavsättning (bedömd genom förändring i T2* gånger)
Tidsram: Vid baslinjen och sedan 6 månader och 12 månader efter studiens början
Varje patient kommer att randomiseras till någon av två studiegrupper: amlodipin plus kelering eller enbart kelering. Alla patienter kommer att genomgå MRT och T2*-avbildning vid baslinjen och sedan vid 6 och 12 månaders uppföljningsbesök. Effekten av Amlodipin kommer att bedömas med hjälp av förändringar i T2*-tider.
Vid baslinjen och sedan 6 månader och 12 månader efter studiens början

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effekt av amlodipinbehandling på vänsterkammarstorlek, systolisk och diastolisk funktion
Tidsram: Vid baslinjen och sedan 6 månader och 12 månader från början av studien

Hjärt-MR och ekokardiogram kommer att användas för att bedöma både systolisk och diastolisk funktion. Grundläggande parametrar som vänsterkammars slutdiastoliska volym, vänsterkammarsystolisk volym och ejektionsfraktion kommer att mätas.

Mitral Inflow Doppler såväl som Tissue Doppler Imaging kommer att användas för att bedöma diastolisk dysfunktion.

Konventionell pulserad dopplerekokardiografi kommer att användas för att härleda myokardial prestationsindex (Tei Index) för varje patient som kommer att fungera som ett surrogat för systolisk funktion.

Topp global och segmentell longitudinell vänster och höger kammare töjning och töjningshastighet kommer att beräknas med hjälp av speckle tracking genom att spåra bilder erhållna från den apikala 4-kammarvyn. Topp global och segmentell höger och vänster kammare periferiell töjning och töjningshastighet kommer också att beräknas från en parasternal vy med kort axel i mitten av kaviteten med användning av fläckspårning också.
Vid baslinjen och sedan 6 månader och 12 månader från början av studien
Effekten av amlodipin för att retardera järnhalten i levern (mg/g)
Tidsram: Vid baslinjen och sedan 6 månader och 12 månader från början av studien
Järnhalten i levern kommer att mätas med hjälp av T2*-avbildning av levern
Vid baslinjen och sedan 6 månader och 12 månader från början av studien
Biverkningar av amlodipinbehandling
Tidsram: Vid baslinjen och 6 månader och 12 månader från studiens början; vid alla besök på Clinical Trial Units apotek på Aga Khan Hosptal för dispensering av amlodipin och vid alla rutinbesök på hematologisk poliklinik
Data om negativa effekter kommer att samlas in med hjälp av biverkningsformuläret. De förväntade biverkningarna inkluderar trötthet, illamående, ödem, hjärtklappning, rodnad, huvudvärk, yrsel, dimsyn, somnolens, hosta, högt blodtryck och sinusbradykardi. Alla andra biverkningar kommer också att rapporteras. Biverkningar som endast kräver symtomatisk behandling kommer att behandlas av deltagarens primära hematolog. Biverkningar som kräver sjukhusvård kommer också att hanteras av deltagarens primära hematolog och de kostnader som uppstår kommer att täckas av forskningsfonden. Kardiovaskulära biverkningar som kräver öppenvård eller slutenvård kommer att behandlas av huvudutredaren och hans kardiologiska team och alla kostnader som uppstår kommer att täckas av forskningsfonden.
Vid baslinjen och 6 månader och 12 månader från studiens början; vid alla besök på Clinical Trial Units apotek på Aga Khan Hosptal för dispensering av amlodipin och vid alla rutinbesök på hematologisk poliklinik

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Aga Khan University

Utredare

  • Huvudutredare: Babar Hasan, Aga Khan University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 februari 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

1 oktober 2015

Avslutad studie (Faktisk)

1 november 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 februari 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 februari 2014

Första postat (Uppskatta)

19 februari 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 juni 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 juni 2017

Senast verifierad

1 juni 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AMIT

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Obeslutsam

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Thalassemi

Kliniska prövningar på Standardkelering

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera