Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Amlodipin pro myokardiální železo při thalasémii (AMIT)

28. června 2017 aktualizováno: Dr Babar S Hasan, Aga Khan University

Účinek blokátoru kalciových kanálů typu L (amlodipinu) na ukládání železa v myokardu u pacientů s talasemem se středně těžkou až těžkou depozicí železa v myokardu: Randomizovaná pilotní studie

Děti s talasémií mohou mít po krevní transfuzi vysoké hladiny železa. Tyto vysoké hladiny železa mohou mít škodlivé účinky na tělo, zejména na srdce. Pro prevenci hromadění železa v srdci byla obvykle podávána pouze chelatační terapie. Současné výzkumy však ukázaly, že i další lék, amlodipin, pomáhá zpomalit ukládání železa v srdci. Tato studie je navržena tak, aby se zjistilo, zda pacienti užívající amlodipin spolu s jejich pravidelnou chelatační terapií mají pomalejší rychlost hromadění železa v srdci ve srovnání s pacienty, kteří dostávají pouze chelataci.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Nulová hypotéza Neexistuje žádný rozdíl mezi účinností chelace plus amlodipinové terapie a samotné chelatační terapie při zpomalení rychlosti ukládání železa v myokardu u pacientů s thalasémií s přetížením železem a neustálou potřebou transfuze.

Alternativní hypotéza Léčba chelací plus amlodipin je účinnější než samotná chelatační terapie při zpomalování rychlosti ukládání železa v myokardu u pacientů s talasémií s přetížením železem a neustálou potřebou transfuze.

Cílem výzkumné studie je zjistit, zda amlodipin, specifický blokátor kalciového kanálu L-typu, kromě standardní agresivní chelatační terapie, může zpomalit ukládání železa v myokardu pacientů s thalasémií s významnou zátěží myokardu železem s nebo bez kardiomyopatie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

20

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Pákistán
    • Sindh
      • Karachi, Sindh, Pákistán, 74800
        • Aga Khan University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 16 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pediatričtí pacienti ve věku ≥ 6 a ≤ 20 let léčeni na AKUH po dobu alespoň 1 roku
  • ≥ 10 krevních transfuzí za život
  • Potřeba transfuze ≥ 180 ml/kg/rok
  • Sérový feritin ≥ 1000 ug/dl
  • Pacient považovaný za schopný podstoupit chelatační terapii (ošetřujícím hematologem) buď subkutánní infuzi Deferoxaminu (Desferal) (3-5 dní v týdnu) nebo perorální deferasirox (denně) nebo Defeperion (perorální) nebo kombinaci Desferalu a Defeperionu.
  • Pacienti, kteří byli na stabilním chelačním režimu ≥ 6 měsíců
  • Vyplněno a podepsáno Informovaný souhlas/souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti se známou přecitlivělostí na amlodipin.
  • Pacienti se známým onemocněním sinoatriálních uzlin nebo aortální stenózou.
  • Pacienti se známou těžkou dysfunkcí myokardu, definovanou jako A ejekční frakce LK ≤ 4 SD pro věk i bez příznaků.
  • Pacienti se známými známkami a příznaky srdečního selhání.
  • Pacienti s hodnotou T2* < 4 ms na MRI srdce.
  • Pacienti se systolickým krevním tlakem ≤ 2 SD pro věk (systémová hypotenze) v době zařazení.
  • Pacienti s dříve diagnostikovanými významnými vrozenými srdečními chorobami nebo získanými srdečními chorobami jinými než talasémie (jak bylo definováno výše).
  • Pacienti se známými kontraindikacemi k MRI (kardiostimulátory, kovové svorky mozkového aneuryzmatu atd.)
  • Pacient se známou anamnézou rozvoje tetanie po použití blokátoru kalciových kanálů
  • Známé těhotenství.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Standardní chelace & Amlodipin

Toto rameno bude dostávat jak chelaci, tak amlodipin.

Amlodipin bude podáván v jedné denní dávce. Bude podáván v dávce 0,1 mg/kg/den nebo maximálně 2,5 mg/den.

Standardní chelatační terapie bude podávána buď subkutánní infuzí deferoxaminu (3-5 dní v týdnu) nebo perorálním deferasiroxem (denně) nebo kombinací deferoxaminu a deferipronu.

Dávkování bude záviset na individuálních požadavcích, které určí ošetřující hematolog.
Lék: Standardní chelace
Bude se skládat ze standardních chelatačních léků (Deferasirox nebo Deferoxamin nebo Kombinace deferoxaminu a Deferipronu). Dávkování a použitý lék bude záviset na hladinách feritinu a individuálních požadavcích, které určí ošetřující hematolog, a bude v souladu s pokyny pro chelataci železa od Pákistánská společnost Thalassemia.
Ostatní jména:
  • Asunra nebo Kelfer nebo Desferal
Lék: Amlodipin
během této studie by byly podávány dávky 0,2 až 0,25 mg/kg/den PO
Ostatní jména:
  • Blokátor vápníkových kanálů typu L
Aktivní komparátor: Standardní chelace

Deferasirox nebo Deferoxamin nebo Deferipron. Pacientům v tomto rameni bude podávána pouze standardní chelatační terapie, buď subkutánní infuzí chelatační terapie deferoxaminem (3-5 dní v týdnu) nebo perorálním deferasiroxem (denně) nebo kombinací deferoxaminu a deferipronu.

Dávkování bude záviset na individuálních požadavcích, které určí ošetřující hematolog.

To bude sloužit jako kontrolní rameno studie bez jakéhokoli dalšího zásahu.
Lék: Standardní chelace
Bude se skládat ze standardních chelatačních léků (Deferasirox nebo Deferoxamin nebo Kombinace deferoxaminu a Deferipronu). Dávkování a použitý lék bude záviset na hladinách feritinu a individuálních požadavcích, které určí ošetřující hematolog, a bude v souladu s pokyny pro chelataci železa od Pákistánská společnost Thalassemia.
Ostatní jména:
  • Asunra nebo Kelfer nebo Desferal

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost amlodipinu při zpomalování rychlosti ukládání železa v myokardu (Hodnozeno změnou T2* časů)
Časové okno: Na začátku studie a poté za 6 měsíců a 12 měsíců od začátku studie
Každý pacient bude randomizován do jednoho ze dvou ramen studie: amlodipin plus chelace nebo samotná chelace. Všichni pacienti podstoupí MRI a T2* zobrazení na začátku a poté na kontrolních návštěvách po 6 a 12 měsících. Účinnost amlodipinu bude hodnocena pomocí změny T2* časů.
Na začátku studie a poté za 6 měsíců a 12 měsíců od začátku studie

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vliv léčby amlodipinem na velikost levé komory, systolickou a diastolickou funkci
Časové okno: Na začátku studie a poté za 6 měsíců a 12 měsíců od začátku studie

Srdeční MRI a echokardiogram budou použity k posouzení systolické i diastolické funkce. Budou měřeny základní parametry jako koncový diastolický objem levé komory, systolický objem levé komory a ejekční frakce.

K posouzení diastolické dysfunkce bude použit mitrální přítokový doppler a také tkáňové dopplerovské zobrazení.

Konvenční pulzní dopplerovská echokardiografie bude využita k odvození indexu výkonnosti myokardu (Tei Index) každého pacienta, který bude sloužit jako náhrada za systolickou funkci.

Vrcholové globální a segmentální podélné namáhání levé a pravé komory a rychlost deformace budou vypočítány pomocí sledování skvrn pomocí sledování snímků získaných z apikálního 4-komorového pohledu. Vrcholové globální a segmentální obvodové namáhání pravé a levé komory a rychlost deformace budou také vypočítány z parasternálního zobrazení krátké osy ve střední dutině pomocí sledování skvrn.
Na začátku studie a poté za 6 měsíců a 12 měsíců od začátku studie
Účinnost amlodipinu při zpomalování obsahu železa v játrech (mg/g)
Časové okno: Na začátku studie a poté za 6 měsíců a 12 měsíců od začátku studie
Obsah železa v játrech bude měřen pomocí T2* zobrazení jater
Na začátku studie a poté za 6 měsíců a 12 měsíců od začátku studie
Nežádoucí účinky léčby amlodipinem
Časové okno: Na začátku studie a 6 měsíců a 12 měsíců od začátku studie; při všech návštěvách lékárny na oddělení klinického hodnocení v nemocnici Aga Khan pro výdej amlodipinu a při všech běžných návštěvách hematologické ambulance
Údaje o nežádoucích účincích budou shromažďovány pomocí formuláře nežádoucích účinků. Mezi očekávané nežádoucí účinky patří únava, nevolnost, otoky, bušení srdce, návaly horka, bolest hlavy, závratě, rozmazané vidění, ospalost, kašel, hypertenze a sinusová bradykardie. Budou hlášeny i jakékoli další nežádoucí příhody. Nežádoucí příhody, které vyžadují pouze symptomatickou léčbu, budou léčeny primárním hematologem účastníka. Nežádoucí příhody, které vyžadují hospitalizaci, bude řešit i primář hematologa účastníka a vzniklé náklady uhradí výzkumný fond. Kardiovaskulární nežádoucí příhody, které vyžadují ambulantní nebo hospitalizační léčbu, budou léčeny hlavním zkoušejícím a jeho kardiologickým týmem a veškeré vzniklé náklady budou hrazeny z výzkumného fondu.
Na začátku studie a 6 měsíců a 12 měsíců od začátku studie; při všech návštěvách lékárny na oddělení klinického hodnocení v nemocnici Aga Khan pro výdej amlodipinu a při všech běžných návštěvách hematologické ambulance

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Aga Khan University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Babar Hasan, Aga Khan University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2014

Primární dokončení (Aktuální)

1. října 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. listopadu 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. února 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. února 2014

První zveřejněno (Odhad)

19. února 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. června 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. června 2017

Naposledy ověřeno

1. června 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AMIT

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Standardní chelace

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Norway

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit