Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Amlodipiini sydänlihaksen rautaa varten talassemiassa (AMIT)

keskiviikko 28. kesäkuuta 2017 päivittänyt: Dr Babar S Hasan, Aga Khan University

L-tyypin kalsiumkanavasalpaajan (amlodipiini) vaikutus sydänlihaksen raudan kertymiseen talassemisilla potilailla, joilla on kohtalainen tai vaikea sydänlihaksen raudan kertymä: satunnaistettu pilottitutkimus

Talassemiaa sairastavilla lapsilla voi olla korkea rautapitoisuus verensiirron jälkeen. Näillä korkeilla rautatasoilla voi olla haitallisia vaikutuksia kehoon, erityisesti sydämeen. Perinteisesti vain kelaatiohoitoa annettiin estämään raudan kertymistä sydämeen. Nykyiset tutkimukset ovat kuitenkin osoittaneet, että myös toinen lääke, amlodipiini, auttaa hidastamaan raudan kertymistä sydämeen. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko potilailla, jotka saavat amlodipiinia säännöllisen kelatointihoidon yhteydessä, hitaampaa raudan kertymistä sydämeen verrattuna potilaisiin, jotka saavat vain kelaatiohoitoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Nollahypoteesi Kelatoinnin ja amlodipiinihoidon ja yksinään kelatoivan hoidon välillä ei ole eroa sydänlihaksen raudan kertymisen hidastamisessa talassemiapotilailla, joilla on raudan liikakuormitus ja jatkuva verensiirtotarve.

Vaihtoehtoinen hypoteesi Kelatointi ja amlodipiinihoito ovat tehokkaampia kuin kelatointihoito yksinään hidastamaan sydänlihaksen raudan kertymistä talassemiapotilailla, joilla on raudan liikakuormitus ja jatkuva verensiirtotarve.

Tutkijoiden tutkimuksen tavoitteena on selvittää, voiko amlodipiini, L-tyypin spesifinen kalsiumkanavan salpaaja, tavanomaisen aggressiivisen kelatointihoidon lisäksi hidastaa raudan kertymistä sydänlihakseen talassemiapotilailla, joilla on merkittävä sydänlihaksen rautakuormitus joko ilman sitä. kardiomyopatia.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

20

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Pakistan
    • Sindh
      • Karachi, Sindh, Pakistan, 74800
        • Aga Khan University Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • ≥ 6 ja ≤ 20-vuotiaat lapsipotilaat, joita hoidettiin AKUH:ssa vähintään 1 vuoden ajan
  • ≥ 10 verensiirtoa elinaikana
  • Transfuusiotarve ≥ 180 ml/kg/vuosi
  • Seerumin ferritiini ≥ 1000 ug/dl
  • Potilas, jonka katsotaan kykenevän saamaan kelatointihoitoa (hoitavan hematologin toimesta) joko ihonalaisena Deferoxamine-infuusiona (Desferal) (3–5 päivänä viikossa) tai suun kautta annettavana deferasiroksina (päivittäin) tai Defeperionea (suun kautta) tai Desferalin ja Defeperionen yhdistelmää.
  • Potilaat, joilla on ollut vakaa kelatointihoito ≥ 6 kuukautta
  • Täytetty ja allekirjoitettu Tietoinen suostumus/hyväksyntä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joiden tiedetään olevan yliherkkiä amlodipiinille.
  • Potilaat, joilla on tunnettu sinoatrial solmukudossairaus tai aorttastenoosi.
  • Potilaat, joilla on tiedossa vakava sydänlihaksen toimintahäiriö, joka määritellään LV ejektiofraktioksi ≤ 4 SD iän mukaan jopa ilman oireita.
  • Potilaat, joilla tunnetaan sydämen vajaatoiminnan merkkejä ja oireita.
  • Potilaat, joiden T2*-arvo on < 4 ms sydämen magneettikuvauksessa.
  • Potilaat, joiden systolinen verenpaine on ≤ 2 SD iän mukaan (systeeminen hypotensio) ilmoittautumishetkellä.
  • Potilaat, joilla on aiemmin diagnosoitu merkittäviä synnynnäisiä sydänsairauksia tai hankittuja sydänsairauksia, jotka eivät ole talassemia (kuten aiemmin on määritelty).
  • Potilaat, joilla tiedetään olevan vasta-aiheita magneettikuvaukseen (tahdistimet, aivoaneurysman metalliklipsit jne.)
  • Potilas, jolla tiedetään kehittyneen tetaniaa kalsiumkanavasalpaajan käytön jälkeen
  • Tunnettu raskaus.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Tavallinen kelaatti ja amlodipiini

Tämä käsivarsi saa sekä kelaatiota että amlodipiinia.

Amlodipiinia annetaan kerta-annoksena vuorokaudessa. Sitä annetaan annoksena 0,1 mg/kg/vrk tai enintään 2,5 mg/vrk.

Tavanomainen kelaatiohoito annetaan joko ihonalaisella infuusiolla deferoksamiinia (3-5 päivää viikossa) tai oraalista deferasiroksia (päivittäin) tai deferoksamiinin ja deferipronin yhdistelmää.

Annostus riippuu yksilöllisestä tarpeesta, jonka hoitava hematologi määrittää.
Lääke: Tavallinen kelaatti
Tämä sisältää tavanomaisia ​​kelatointilääkkeitä (deferasiroksi tai deferoksamiini tai deferoksamiinin ja deferipronin yhdistelmä). Annostus ja käytetty lääke riippuvat ferritiinitasoista ja yksilöllisistä tarpeista, jotka hoitava hematologi määrittää, ja ne ovat rautakelatointiohjeiden mukaisia. Pakistanin talassemiayhdistys.
Muut nimet:
  • Asunra tai Kelfer tai Desferal
Lääke: Amlodipiini
Tämän kokeen aikana annettaisiin 0,2 - 0,25 mg/kg/vrk PO
Muut nimet:
  • L-tyypin kalsiumkanavan salpaaja
Active Comparator: Tavallinen kelaatti

Deferasiroksi tai Deferoksamiini tai Deferiproni. Tämän haaran potilaille annetaan vain tavanomaista kelatointihoitoa, joko deferoksamiinin kelatointihoitoa (3-5 päivää viikossa) tai oraalista Deferasirox-infuusiota (päivittäin) tai deferoksamiinin ja deferipronin yhdistelmää.

Annostus riippuu yksilöllisestä tarpeesta, jonka hoitava hematologi määrittää.

Tämä toimii tutkimuksen kontrollihaarana ilman lisätoimia.
Lääke: Tavallinen kelaatti
Tämä sisältää tavanomaisia ​​kelatointilääkkeitä (deferasiroksi tai deferoksamiini tai deferoksamiinin ja deferipronin yhdistelmä). Annostus ja käytetty lääke riippuvat ferritiinitasoista ja yksilöllisistä tarpeista, jotka hoitava hematologi määrittää, ja ne ovat rautakelatointiohjeiden mukaisia. Pakistanin talassemiayhdistys.
Muut nimet:
  • Asunra tai Kelfer tai Desferal

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Amlodipiinin teho sydänlihaksen raudan kertymisen hidastamiseen (arvioitu T2*-aikojen muutoksella)
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja sitten 6 kuukauden ja 12 kuukauden kuluttua tutkimuksen alkamisesta
Jokainen potilas satunnaistetaan jompaankumpaan kahdesta tutkimushaarasta: amlodipiini plus kelaatio tai pelkkä kelatointi. Kaikille potilaille tehdään MRI- ja T2*-kuvantaminen lähtötilanteessa ja sitten 6 ja 12 kuukauden seurantakäynneillä. Amlodipiinin tehoa arvioidaan T2*-aikojen muutoksilla.
Lähtötilanteessa ja sitten 6 kuukauden ja 12 kuukauden kuluttua tutkimuksen alkamisesta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Amlodipiinihoidon vaikutus vasemman kammion kokoon, systoliseen ja diastoliseen toimintaan
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja sitten 6 kuukauden ja 12 kuukauden kuluttua tutkimuksen alkamisesta

Sydämen magneettikuvausta ja kaikukuvausta käytetään sekä systolisen että diastolisen toiminnan arvioimiseen. Perusparametrit, kuten vasemman kammion loppudiastolinen tilavuus, vasemman kammion systolinen tilavuus ja ejektiofraktio, mitataan.

Mitral Inflow Doppler sekä Tissue Doppler Imaging käytetään diastolisen toimintahäiriön arvioimiseen.

Perinteistä pulssi-doppler-kaikukardiografiaa käytetään kunkin potilaan sydänlihaksen suorituskykyindeksin (Tei-indeksin) johtamiseen, joka toimii systolisen toiminnan korvikkeena.

Suurin globaali ja segmentaalinen pituussuuntainen vasemman ja oikean kammion venymä ja jännitysnopeus lasketaan käyttämällä pilkkuseurantaa jäljittämällä kuvia, jotka on saatu apikaalisesta 4-kammionäkymästä. Huippu globaali ja segmentaalinen oikean ja vasemman kammion kehävenymä ja venymänopeus lasketaan myös parasternaalisen, keskiontelon lyhyen akselin näkymästä käyttämällä myös pilkkuseurantaa.
Lähtötilanteessa ja sitten 6 kuukauden ja 12 kuukauden kuluttua tutkimuksen alkamisesta
Amlodipiinin teho hidastaa maksan rautapitoisuutta (mg/g)
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja sitten 6 kuukauden ja 12 kuukauden kuluttua tutkimuksen alkamisesta
Maksan rautapitoisuus mitataan käyttämällä maksan T2*-kuvausta
Lähtötilanteessa ja sitten 6 kuukauden ja 12 kuukauden kuluttua tutkimuksen alkamisesta
Amlodipiinihoidon haittavaikutukset
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja 6 kuukauden ja 12 kuukauden kuluttua tutkimuksen alusta; kaikilla Aga Khan -sairaalan kliinisen tutkimusyksikön apteekkikäynneillä amlodipiinin jakamiseksi ja kaikilla rutiinikäynneillä hematologian poliklinikalla
Tietoja haitallisista vaikutuksista kerätään käyttämällä haittatapahtumalomaketta. Odotettuja haittavaikutuksia ovat väsymys, pahoinvointi, turvotus, sydämentykytys, punoitus, päänsärky, huimaus, näön hämärtyminen, uneliaisuus, yskä, verenpainetauti ja sinusbradykardia. Myös kaikki muut haittatapahtumat raportoidaan. Haittatapahtumat, jotka vaativat vain oireenmukaista hoitoa, hoitaa osallistujan ensisijainen hematologi. Sairaalahoitoa vaativat haittatapahtumat hoitaa myös osallistujan ensisijainen hematologi ja niistä aiheutuvat kustannukset katetaan tutkimusrahastosta. Avo- tai laitoshoitoa vaativat sydän- ja verisuonihaittatapahtumat hoitaa johtava tutkija ja hänen kardiologiaryhmänsä ja kaikki aiheutuneet kustannukset katetaan tutkimusrahastosta.
Lähtötilanteessa ja 6 kuukauden ja 12 kuukauden kuluttua tutkimuksen alusta; kaikilla Aga Khan -sairaalan kliinisen tutkimusyksikön apteekkikäynneillä amlodipiinin jakamiseksi ja kaikilla rutiinikäynneillä hematologian poliklinikalla

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Aga Khan University

Tutkijat

  • Päätutkija: Babar Hasan, Aga Khan University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. helmikuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. lokakuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. marraskuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 17. helmikuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. helmikuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 19. helmikuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 29. kesäkuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 28. kesäkuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. kesäkuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AMIT

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Tavallinen kelaatti

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in India

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa