Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Амлодипин для миокардиального железа при талассемии (AMIT)

28 июня 2017 г. обновлено: Dr Babar S Hasan, Aga Khan University

Влияние блокатора кальциевых каналов L-типа (амлодипина) на отложение железа в миокарде у пациентов с талассемией с отложением железа в миокарде от умеренной до тяжелой степени: рандомизированное пилотное исследование

Дети с талассемией могут иметь высокий уровень железа после переливания крови. Эти высокие уровни железа могут иметь разрушительные последствия для организма, особенно для сердца. Традиционно для предотвращения накопления железа в сердце применялась только хелатотерапия. Однако текущие исследования показали, что другой препарат, амлодипин, также помогает замедлить отложение железа в сердце. Это исследование предназначено для того, чтобы выяснить, имеют ли пациенты, получающие амлодипин вместе с регулярной терапией хелатирования, более медленную скорость накопления железа в сердце по сравнению с пациентами, получающими только хелатирование.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Нулевая гипотеза Нет различий между эффективностью хелаторной терапии в сочетании с амлодипиновой терапией и хелатирующей терапией в замедлении скорости отложения железа в миокарде у больных талассемией с перегрузкой железом и постоянной потребностью в переливании крови.

Альтернативная гипотеза Хелирование в сочетании с терапией амлодипином является более эффективным, чем только хелатотерапия, в замедлении скорости депонирования железа в миокарде у больных талассемией с перегрузкой железом и постоянной потребностью в переливании крови.

Цель исследования исследователей состоит в том, чтобы определить, может ли амлодипин, специфический блокатор кальциевых каналов L-типа, в дополнение к стандартной агрессивной хелатирующей терапии замедлять отложение железа в миокарде пациентов с талассемией со значительной нагрузкой миокарда железом с или без кардиомиопатия.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

20

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Пакистан
    • Sindh
      • Karachi, Sindh, Пакистан, 74800
        • Aga Khan University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 16 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Педиатрические пациенты в возрасте ≥ 6 и ≤ 20 лет находятся на лечении в AKUH не менее 1 года.
  • ≥ 10 переливаний крови в течение жизни
  • Потребность в переливании ≥ 180 мл/кг/год
  • Ферритин сыворотки ≥ 1000 мкг/дл
  • Пациент считается способным получать хелатирующую терапию (под руководством гематолога) либо подкожную инфузию дефероксамина (десферала) (3-5 дней в неделю), либо деферасирокс перорально (ежедневно), либо дефеперион (перорально), либо комбинацию десферала и дефепериона.
  • Пациенты, которые находились на стабильном режиме хелатирования ≥ 6 месяцев
  • Заполненное и подписанное Информированное согласие/согласие.

Критерий исключения:

  • Пациенты с известной гиперчувствительностью к амлодипину.
  • Пациенты с известной болезнью синоатриального узла или аортальным стенозом.
  • Пациенты с известной тяжелой дисфункцией миокарда, определяемой как фракция выброса ЛЖ ≤ 4 SD для данного возраста, даже без симптомов.
  • Пациенты с известными признаками и симптомами сердечной недостаточности.
  • Пациенты со значением T2* < 4 мс на МРТ сердца.
  • Пациенты с систолическим артериальным давлением ≤ 2 SD для возраста (системная гипотензия) на момент включения.
  • Пациенты с ранее диагностированными значительными врожденными пороками сердца или приобретенными пороками сердца, кроме талассемии (как определено ранее).
  • Пациенты с известными противопоказаниями к МРТ (кардиостимуляторы, металлические клипсы аневризм головного мозга и др.)
  • Пациент с известной историей развития тетании после использования блокатора кальциевых каналов.
  • Известная беременность.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Профилактика
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Одинокий

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Стандартный хелатор и амлодипин

Эта рука будет получать как хелаторы, так и амлодипин.

Амлодипин будет вводиться в виде разовой суточной дозы. Его будут вводить в дозе 0,1 мг/кг/день или максимум 2,5 мг/день.

Стандартная хелатирующая терапия будет проводиться либо путем подкожной инфузии дефероксамина (3-5 дней в неделю), либо перорально деферасирокса (ежедневно), либо комбинации дефероксамина и деферипрона.

Дозировка будет зависеть от индивидуальных потребностей, определяемых лечащим гематологом.
Лекарство: Стандартный комплексообразование
Он будет состоять из стандартных хелатирующих препаратов (деферазирокс или дефероксамин или комбинация дефероксамина и деферипрона). Дозировка и используемые препараты будут зависеть от уровня ферритина и индивидуальных потребностей, как это определено лечащим гематологом, и будут соответствовать рекомендациям по хелатированию железа от Пакистанское общество талассемии.
Другие имена:
  • Асунра или Келфер или Десферал
Лекарство: Амлодипин
дозы от 0,2 до 0,25 мг/кг/день перорально будут вводиться во время этого испытания.
Другие имена:
  • Блокатор кальциевых каналов L-типа
Активный компаратор: Стандартный комплексообразование

Деферазирокс или дефероксамин или деферипрон. Пациентам в этой группе будет назначена только стандартная хелатирующая терапия, либо путем подкожной инфузии хелатной терапии дефероксамина (3-5 дней в неделю), либо перорального деферазирокса (ежедневно), либо комбинации дефероксамина и деферипрона.

Дозировка будет зависеть от индивидуальных потребностей, определяемых лечащим гематологом.

Это будет служить контрольной рукой исследования без какого-либо дополнительного вмешательства.
Лекарство: Стандартный комплексообразование
Он будет состоять из стандартных хелатирующих препаратов (деферазирокс или дефероксамин или комбинация дефероксамина и деферипрона). Дозировка и используемые препараты будут зависеть от уровня ферритина и индивидуальных потребностей, как это определено лечащим гематологом, и будут соответствовать рекомендациям по хелатированию железа от Пакистанское общество талассемии.
Другие имена:
  • Асунра или Келфер или Десферал

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Эффективность амлодипина в замедлении скорости отложения железа в миокарде (оценивали по изменению времени T2*)
Временное ограничение: Исходно, а затем через 6 мес и 12 мес от начала исследования.
Каждый пациент будет рандомизирован в одну из двух групп исследования: амлодипин плюс хелирование или только хелирование. Все пациенты будут проходить МРТ и визуализацию T2* в начале исследования, а затем через 6 и 12 месяцев. Эффективность амлодипина будет оцениваться по изменению времени T2*.
Исходно, а затем через 6 мес и 12 мес от начала исследования.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Влияние терапии амлодипином на размер левого желудочка, систолическую и диастолическую функцию
Временное ограничение: Исходно, а затем через 6 месяцев и 12 месяцев от начала исследования.

МРТ сердца и эхокардиограмма будут использоваться для оценки как систолической, так и диастолической функции. Будут измеряться основные параметры, такие как конечно-диастолический объем левого желудочка, систолический объем левого желудочка и фракция выброса.

Для оценки диастолической дисфункции будет использоваться допплерография митрального притока, а также тканевая допплерография.

Обычная импульсная допплер-эхокардиография будет использоваться для получения индекса производительности миокарда (индекс Tei) каждого пациента, который будет служить заменителем систолической функции.

Пиковая глобальная и сегментарная продольная деформация левого и правого желудочка и скорость деформации будут рассчитываться с использованием отслеживания спеклов путем отслеживания изображений, полученных из апикальной 4-камерной проекции. Пиковая глобальная и сегментарная окружная деформация правого и левого желудочка и скорость деформации также будут рассчитываться из парастернальной проекции по короткой оси средней полости с использованием отслеживания спеклов.
Исходно, а затем через 6 месяцев и 12 месяцев от начала исследования.
Эффективность амлодипина в снижении содержания железа в печени (мг/г)
Временное ограничение: Исходно, а затем через 6 месяцев и 12 месяцев от начала исследования.
Содержание железа в печени будет измеряться с помощью T2*-изображения печени.
Исходно, а затем через 6 месяцев и 12 месяцев от начала исследования.
Побочные эффекты терапии амлодипином
Временное ограничение: Исходно, а также через 6 и 12 месяцев от начала исследования; при всех визитах в аптеку Отделения клинических исследований в Госпитале Ага Хана для выдачи амлодипина и при всех плановых визитах в амбулаторную гематологическую клинику
Данные о побочных эффектах будут собираться с использованием формы о нежелательных явлениях. Ожидаемые побочные эффекты включают утомляемость, тошноту, отек, учащенное сердцебиение, приливы крови к лицу, головную боль, головокружение, нечеткость зрения, сонливость, кашель, артериальную гипертензию и синусовую брадикардию. Также будет сообщено о любом другом нежелательном явлении. Нежелательные явления, которые требуют только симптоматического лечения, будут лечиться основным гематологом участника. Нежелательные явления, требующие госпитализации, также будут контролироваться основным гематологом участника, а понесенные расходы будут покрыты исследовательским фондом. Сердечно-сосудистые нежелательные явления, требующие амбулаторного или стационарного лечения, будут лечиться главным исследователем и его кардиологической командой, а все понесенные расходы будут покрыты исследовательским фондом.
Исходно, а также через 6 и 12 месяцев от начала исследования; при всех визитах в аптеку Отделения клинических исследований в Госпитале Ага Хана для выдачи амлодипина и при всех плановых визитах в амбулаторную гематологическую клинику

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Aga Khan University

Следователи

  • Главный следователь: Babar Hasan, Aga Khan University

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 февраля 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 октября 2015 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 ноября 2015 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 февраля 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 февраля 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

19 февраля 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

29 июня 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 июня 2017 г.

Последняя проверка

1 июня 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AMIT

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Не определился

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Стандартный комплексообразование

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in New Zealand

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться