Amlodipin a szívizom vas számára thalassemia esetén (AMIT)
Az L-típusú kalciumcsatorna-blokkoló (amlodipin) hatása a szívizom vaslerakódására thalassemiás betegeknél közepesen súlyos vagy súlyos szívizomban lerakódott vaslerakódásban: Randomizált kísérleti vizsgálat
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Null hipotézis Nincs különbség a kelátképző plusz amlodipin terápia és az önmagában alkalmazott kelátképző terápia között a szívizom vaslerakódásának lassításában vastúlterhelésben szenvedő és állandó transzfúziót igénylő thalassaemiás betegeknél.
Alternatív hipotézis A kelátképző plusz amlodipinterápia hatékonyabb, mint a kelátképző terápia önmagában a szívizom vaslerakódásának lassításában vastúlterhelésben szenvedő és állandó transzfúziót igénylő thalassaemiás betegeknél.
A kutatók vizsgálatának célja annak megállapítása, hogy az amlodipin, egy L-típusú specifikus kalciumcsatorna-blokkoló a szokásos agresszív kelátképző terápia mellett képes-e késleltetni a vas lerakódását a thalassemiás betegek szívizomjában jelentős szívizom vasterheléssel, vagy anélkül. kardiomiopátia.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Sindh
-
Karachi, Sindh, Pakisztán, 74800
- Aga Khan University Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- ≥ 6 és ≤ 20 éves gyermekgyógyászati betegek, akiket az AKUH-ban kezeltek legalább 1 évig
- ≥ 10 vérátömlesztés az élet során
- Transzfúziós szükséglet ≥ 180 ml/kg/év
- Szérum ferritin ≥ 1000 ug/dl
- Az a beteg, akit képesnek ítéltek kelátképző terápiára (a kezelő hematológus által), vagy Deferoxamin (Desferal) szubkután infúzióban (hetente 3-5 napon), vagy orális deferasiroxon (naponta) vagy Defeperione (orális), vagy Desferal és Defeperione kombinációjában.
- Azok a betegek, akik ≥ 6 hónapja stabil kelátképző kezelésben részesültek
- Kitöltött és aláírt Tájékozott hozzájárulás/hozzájárulás.
Kizárási kritériumok:
- Az amlodipinnel szemben ismert túlérzékenységben szenvedő betegek.
- Ismert sinoatrialis csomóponti betegségben vagy aorta szűkületben szenvedő betegek.
- Ismert súlyos szívizom-diszfunkcióban szenvedő betegek, akiknek LV ejekciós frakciója ≤ 4 SD, még tünetek nélkül is.
- Olyan betegek, akiknél a szívelégtelenség ismert jelei és tünetei vannak.
- Olyan betegek, akiknek a T2* értéke < 4 ms a szív MRI-n.
- Azok a betegek, akiknek szisztolés vérnyomása ≤ 2 SD az életkorhoz képest (szisztémás hipotenzió) a felvétel időpontjában.
- Korábban diagnosztizált, jelentős veleszületett szívbetegségben vagy a talaszémiától eltérő szerzett szívbetegségben szenvedő betegek (a korábban meghatározottak szerint).
- Azok a betegek, akiknél ismert az MRI ellenjavallat (pacemaker, agyi aneurizma fémkapcsok stb.)
- Beteg, akinek a kórtörténetében kalciumcsatorna-blokkoló alkalmazása után tetánia alakult ki
- Ismert terhesség.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Megelőzés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Egyetlen
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Standard kelát és amlodipin
Ez a kar kelátot és amlodipint is kap. Az amlodipint napi egyszeri adagban kell beadni. 0,1 mg/ttkg/nap vagy maximum 2,5 mg/nap dózisban kerül beadásra. A standard kelátképző terápiát vagy deferoxamin (hetente 3-5 napon) vagy orális Deferasirox (naponta) vagy deferoxamin és deferipron kombinációjának szubkután infúziójával adják be. Az adagolás az egyéni igénytől függ, a kezelő hematológus határozza meg. |
Ez standard kelátképző gyógyszereket (Deferasirox vagy Deferoxamine vagy Deferoxamin és Deferiprone kombinációja) tartalmaz. Az adagolás és az alkalmazott gyógyszer a ferritinszinttől és az egyéni szükséglettől függ, a kezelő hematológus által meghatározottak szerint, és összhangban kell lennie a vaskelátképzési irányelvekkel. Pakisztáni Talaszémia Társaság.
Más nevek:
0,2-0,25 mg/kg/nap PO dózisokat adnának be a vizsgálat során
Más nevek:
|
|
Aktív összehasonlító: Standard kelát
Deferasirox vagy Deferoxamin vagy Deferiprone. Az ebbe a karba tartozó betegek csak standard kelátképző terápiát kapnak, akár a deferoxamin kelátképző terápia (hetente 3-5 napon), akár orális Deferasirox (naponta) vagy a deferoxamin és deferipron kombinációjának szubkután infúziójával. Az adagolás az egyéni igénytől függ, a kezelő hematológus határozza meg. Ez a vizsgálat kontroll karjaként szolgál további beavatkozás nélkül. |
Ez standard kelátképző gyógyszereket (Deferasirox vagy Deferoxamine vagy Deferoxamin és Deferiprone kombinációja) tartalmaz. Az adagolás és az alkalmazott gyógyszer a ferritinszinttől és az egyéni szükséglettől függ, a kezelő hematológus által meghatározottak szerint, és összhangban kell lennie a vaskelátképzési irányelvekkel. Pakisztáni Talaszémia Társaság.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az amlodipin hatékonysága a szívizom vaslerakódásának lassításában (a T2*-idők változása alapján értékelve)
Időkeret: Kiinduláskor, majd a vizsgálat kezdetétől számított 6 és 12 hónap elteltével
|
Minden beteget véletlenszerűen besorolnak a két vizsgálati kar valamelyikébe: amlodipin plusz kelát vagy önmagában kelátképző ág.
Minden beteget MRI és T2* képalkotásnak vetnek alá a kiinduláskor, majd a 6 és 12 hónapos utánkövetési viziteken.
Az amlodipin hatékonyságát a T2* idők változása alapján értékelik.
|
Kiinduláskor, majd a vizsgálat kezdetétől számított 6 és 12 hónap elteltével
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az amlodipin terápia hatása a bal kamra méretére, a szisztolés és diasztolés funkcióra
Időkeret: Kiinduláskor, majd a vizsgálat kezdetétől számított 6 és 12 hónap elteltével
|
A szív MRI-t és az echokardiogramot mind a szisztolés, mind a diasztolés funkció értékelésére használják. Az alapvető paramétereket, például a bal kamrai végdiasztolés térfogatot, a bal kamrai szisztolés térfogatot és az ejekciós frakciót mérik. Mitral Inflow Doppler, valamint Tissue Doppler képalkotást alkalmaznak a diasztolés diszfunkció értékelésére. A hagyományos pulzáló Doppler echokardiográfiát minden egyes beteg szívizom-teljesítmény-indexe (Tei Index) származtatására használják, amely a szisztolés funkció helyettesítőjeként szolgál. A csúcs globális és szegmentális longitudinális bal és jobb kamrai feszültséget és feszültségi sebességet a foltkövetés segítségével számítjuk ki, az apikális 4 kamrás nézetből kapott képek nyomon követésével. A csúcs globális és szegmentális jobb és bal kamra kerületi feszültsége és feszültségi sebessége szintén parasternális, üregközépső tengelyű nézetből kerül kiszámításra, a foltkövetéssel is. |
Kiinduláskor, majd a vizsgálat kezdetétől számított 6 és 12 hónap elteltével
|
|
Az amlodipin hatékonysága a máj vastartalmának lassításában (mg/g)
Időkeret: Kiinduláskor, majd a vizsgálat kezdetétől számított 6 és 12 hónap elteltével
|
A máj vastartalmát a máj T2* képalkotásával mérik
|
Kiinduláskor, majd a vizsgálat kezdetétől számított 6 és 12 hónap elteltével
|
|
Az amlodipin-terápia mellékhatásai
Időkeret: Kiinduláskor és a vizsgálat kezdetétől számított 6 és 12 hónap elteltével; az Aga Khan Kórház Klinikai Vizsgálati Osztályának gyógyszertárában az amlodipin kiadása céljából tett minden látogatáskor és a hematológiai járóbeteg-klinika minden rutinlátogatásakor
|
A káros hatásokra vonatkozó adatokat a nemkívánatos esemény űrlap segítségével gyűjtjük össze.
A várható mellékhatások közé tartozik a fáradtság, hányinger, ödéma, szívdobogásérzés, kipirulás, fejfájás, szédülés, homályos látás, aluszékonyság, köhögés, magas vérnyomás és sinus bradycardia.
Minden egyéb nemkívánatos eseményt is jelenteni fognak.
A csak tüneti kezelést igénylő nemkívánatos eseményeket a résztvevő elsődleges hematológusa kezeli.
A kórházi kezelést igénylő nemkívánatos eseményeket is a résztvevő elsődleges hematológusa kezeli, a felmerülő költségeket pedig a kutatási alap fedezi.
A járó- vagy fekvőbeteg kezelést igénylő szív- és érrendszeri nemkívánatos eseményeket a kutatóvezető és kardiológiai csoportja kezeli, és minden felmerülő költséget a kutatási alap fedez.
|
Kiinduláskor és a vizsgálat kezdetétől számított 6 és 12 hónap elteltével; az Aga Khan Kórház Klinikai Vizsgálati Osztályának gyógyszertárában az amlodipin kiadása céljából tett minden látogatáskor és a hematológiai járóbeteg-klinika minden rutinlátogatásakor
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Babar Hasan, Aga Khan University
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Hematológiai betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Anémia
- Vérszegénység, hemolitikus, veleszületett
- Vérszegénység, hemolitikus
- Hemoglobinopátiák
- Thalassemia
- A gyógyszerek élettani hatásai
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Vérnyomáscsökkentő szerek
- Értágító szerek
- Membrán transzport modulátorok
- Kalciumszabályozó hormonok és szerek
- Amlodipin
- Kalcium csatorna blokkolók
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- AMIT
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .