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Amlodipina per il ferro miocardico nella talassemia (AMIT)

28 giugno 2017 aggiornato da: Dr Babar S Hasan, Aga Khan University

Effetto del bloccante dei canali del calcio di tipo L (amlodipina) sulla deposizione di ferro miocardico in pazienti talassemici con deposizione di ferro miocardico da moderata a grave: uno studio pilota randomizzato

I bambini con talassemia possono avere alti livelli di ferro dopo aver ricevuto trasfusioni di sangue. Questi alti livelli di ferro possono avere effetti dannosi sul corpo, in particolare sul cuore. Convenzionalmente veniva somministrata solo la terapia chelante per prevenire l'accumulo di ferro nel cuore. Tuttavia, la ricerca attuale ha dimostrato che anche un altro farmaco, l'amlodipina, aiuta a rallentare la deposizione di ferro nel cuore. Questo studio è progettato per vedere se i pazienti che ricevono amlodipina insieme alla loro regolare terapia chelante hanno un tasso più lento di accumulo di ferro nel cuore rispetto ai pazienti che ricevono solo chelazione.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Ipotesi nulla Non c'è differenza tra l'efficacia della terapia chelante più amlodipina e la terapia chelante da sola nel ritardare il tasso di deposito miocardico di ferro nei pazienti talassemici con sovraccarico di ferro e necessità costante di trasfusioni.

Ipotesi alternativa La terapia chelante più amlodipina è più efficace della terapia chelante da sola nel ritardare il tasso di deposito miocardico di ferro nei pazienti talassemici con sovraccarico di ferro e necessità costante di trasfusioni.

Lo scopo dello studio dei ricercatori è determinare se l'amlodipina, un bloccante dei canali del calcio specifico di tipo L, in aggiunta alla terapia chelante aggressiva standard, può ritardare la deposizione di ferro nel miocardio di pazienti talassemici con significativo carico di ferro miocardico con o senza cardiomiopatia.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Pakistan
    • Sindh
      • Karachi, Sindh, Pakistan, 74800
        • Aga Khan University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 16 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti pediatrici di età ≥ 6 e ≤ 20 anni gestiti presso AKUH per almeno 1 anno
  • ≥ 10 trasfusioni di sangue nel corso della vita
  • Necessità trasfusionale ≥ 180 ml/kg/anno
  • Ferritina sierica ≥ 1000 ug/dl
  • Paziente ritenuto in grado di ricevere terapia chelante (da parte dell'ematologo curante) o infusione sottocutanea di Deferoxamine (Desferal) (3-5 giorni a settimana) o deferasirox orale (giornalmente) o Defeperione (orale) o una combinazione di Desferal e Defeperione.
  • Pazienti che hanno seguito un regime chelante stabile ≥ 6 mesi
  • Consenso/assenso informato compilato e firmato.

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con nota ipersensibilità all'amlodipina.
  • Pazienti con nota malattia del nodo senoatriale o stenosi aortica.
  • Pazienti con disfunzione miocardica grave nota, definita come frazione di eiezione del ventricolo sinistro A ≤ 4 DS per età anche senza sintomi.
  • Pazienti con segni e sintomi noti di insufficienza cardiaca.
  • Pazienti con un valore T2* <4 ms alla risonanza magnetica cardiaca.
  • Pazienti con pressione arteriosa sistolica ≤ 2 DS per età (ipotensione sistemica) al momento dell'arruolamento.
  • Pazienti con cardiopatie congenite significative precedentemente diagnosticate o cardiopatie acquisite diverse dalla talassemia (come definita in precedenza).
  • Pazienti con controindicazioni note alla risonanza magnetica (pacemaker, clip metalliche per aneurismi cerebrali, ecc.)
  • Paziente con una storia nota di sviluppo di tetania dopo l'uso di un bloccante dei canali del calcio
  • Gravidanza nota.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Chelazione standard e amlodipina

Questo braccio riceverà sia chelazione che amlodipina.

L'amlodipina verrà somministrata come singola dose giornaliera. Verrà somministrato alla dose di 0,1 mg/kg/giorno o massimo di 2,5 mg/giorno.

La terapia chelante standard verrà somministrata mediante infusione sottocutanea di deferoxamina (3-5 giorni alla settimana) o deferasirox orale (giornalmente) o una combinazione di deferoxamina e deferiprone.

Il dosaggio dipenderà dal fabbisogno individuale, come stabilito dall'ematologo curante.
Droga: Chelazione standard
Questo comprenderà farmaci chelanti standard (deferasirox o deferoxamina o combinazione di deferoxamina e deferiprone). Il dosaggio e il farmaco utilizzati dipenderanno dai livelli di ferritina e dal fabbisogno individuale, come determinato dall'ematologo curante e saranno conformi alle linee guida per la chelazione del ferro da Società pakistana per la talassemia.
Altri nomi:
  • Asunra o Kelfer o Desferal
Droga: Amlodipina
durante questo studio sarebbero state somministrate dosi da 0,2 a 0,25 mg/kg/die PO
Altri nomi:
  • Bloccante dei canali del calcio di tipo L
Comparatore attivo: Chelazione standard

Deferasirox o deferoxamina o deferiprone. Ai pazienti in questo braccio verrà somministrata solo la terapia chelante standard, tramite infusione sottocutanea di terapia chelante di deferoxamina (3-5 giorni a settimana) o deferasirox orale (giornalmente) o combinazione di deferoxamina e deferiprone.

Il dosaggio dipenderà dal fabbisogno individuale, come stabilito dall'ematologo curante.

Questo servirà come braccio di controllo dello studio senza alcun intervento aggiuntivo.
Droga: Chelazione standard
Questo comprenderà farmaci chelanti standard (deferasirox o deferoxamina o combinazione di deferoxamina e deferiprone). Il dosaggio e il farmaco utilizzati dipenderanno dai livelli di ferritina e dal fabbisogno individuale, come determinato dall'ematologo curante e saranno conformi alle linee guida per la chelazione del ferro da Società pakistana per la talassemia.
Altri nomi:
  • Asunra o Kelfer o Desferal

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia dell'amlodipina nel ritardare la deposizione di ferro nel miocardio (valutata in base alla variazione dei tempi T2*)
Lasso di tempo: Al basale, e poi a 6 mesi e 12 mesi dall'inizio dello studio
Ogni paziente sarà randomizzato in uno dei due bracci dello studio: amlodipina più chelazione o solo chelazione. Tutti i pazienti saranno sottoposti a risonanza magnetica e imaging T2* al basale e successivamente alle visite di follow-up a 6 e 12 mesi. L'efficacia dell'amlodipina sarà valutata utilizzando la variazione dei tempi di T2*.
Al basale, e poi a 6 mesi e 12 mesi dall'inizio dello studio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetto della terapia con amlodipina sulla dimensione del ventricolo sinistro, sulla funzione sistolica e diastolica
Lasso di tempo: Al basale e poi a 6 mesi e 12 mesi dall'inizio dello studio

La risonanza magnetica cardiaca e l'ecocardiogramma saranno utilizzati per valutare sia la funzione sistolica che quella diastolica. Verranno misurati i parametri di base come il volume telediastolico ventricolare sinistro, il volume sistolico ventricolare sinistro e la frazione di eiezione.

Mitral Inflow Doppler e Tissue Doppler Imaging saranno utilizzati per valutare la disfunzione diastolica.

L'ecocardiografia doppler pulsata convenzionale sarà utilizzata per derivare l'indice di prestazione del miocardio (indice Tei) di ciascun paziente che fungerà da surrogato della funzione sistolica.

La deformazione ventricolare destra e sinistra longitudinale di picco globale e segmentale e la velocità di deformazione saranno calcolate utilizzando lo speckle tracking tracciando le immagini ottenute dalla vista apicale a 4 camere. La deformazione circonferenziale ventricolare destra e sinistra del picco globale e segmentale e la velocità di deformazione saranno calcolate anche da una vista dell'asse corto parasternale, della cavità media utilizzando anche il tracciamento speckle.
Al basale e poi a 6 mesi e 12 mesi dall'inizio dello studio
Efficacia dell'amlodipina nel ritardare il contenuto di ferro nel fegato (mg/g)
Lasso di tempo: Al basale e poi a 6 mesi e 12 mesi dall'inizio dello studio
Il contenuto di ferro nel fegato sarà misurato utilizzando l'imaging T2* del fegato
Al basale e poi a 6 mesi e 12 mesi dall'inizio dello studio
Effetti avversi della terapia con amlodipina
Lasso di tempo: Al basale ea 6 mesi e 12 mesi dall'inizio dello studio; a tutte le visite alla farmacia dell'unità di sperimentazione clinica presso l'ospedale Aga Khan per la somministrazione di amlodipina e a tutte le visite di routine alla clinica ematologica ambulatoriale
I dati sugli effetti avversi saranno raccolti utilizzando il modulo degli eventi avversi. Gli effetti avversi previsti includono affaticamento, nausea, edema, palpitazioni, vampate di calore, mal di testa, vertigini, visione offuscata, sonnolenza, tosse, ipertensione e bradicardia sinusale. Sarà segnalato anche qualsiasi altro evento avverso. Gli eventi avversi che richiedono solo una gestione sintomatica saranno trattati dall'ematologo primario del partecipante. Gli eventi avversi che richiedono il ricovero saranno gestiti anche dal primario ematologo del partecipante e le spese sostenute saranno coperte dal fondo di ricerca. Gli eventi avversi cardiovascolari che richiedono una gestione ambulatoriale o ospedaliera saranno trattati dal Principal Investigator e dal suo team di cardiologia e tutti i costi sostenuti saranno coperti dal fondo di ricerca.
Al basale ea 6 mesi e 12 mesi dall'inizio dello studio; a tutte le visite alla farmacia dell'unità di sperimentazione clinica presso l'ospedale Aga Khan per la somministrazione di amlodipina e a tutte le visite di routine alla clinica ematologica ambulatoriale

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Aga Khan University

Investigatori

  • Investigatore principale: Babar Hasan, Aga Khan University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 febbraio 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 ottobre 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 febbraio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 febbraio 2014

Primo Inserito (Stima)

19 febbraio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 giugno 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 giugno 2017

Ultimo verificato

1 giugno 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AMIT

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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