Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Amlodipin for myokardjern ved thalassemi (AMIT)

28. juni 2017 oppdatert av: Dr Babar S Hasan, Aga Khan University

Effekt av L-type kalsiumkanalblokker (Amlodipin) på myokardial jernavsetning hos thalassemiske pasienter med moderat til alvorlig myokardjernavsetning: en randomisert pilotstudie

Barn med talassemi kan ha høye jernnivåer etter å ha fått blodoverføringer. Disse høye jernnivåene kan ha skadelige effekter på kroppen, spesielt hjertet. Konvensjonelt ble det kun gitt kelatbehandling for å forhindre jernoppbygging i hjertet. Nåværende forskning har imidlertid vist at et annet medikament, amlodipin, også bidrar til å bremse nedfallet av jern i hjertet. Denne studien er utformet for å se om pasienter som får amlodipin sammen med sin vanlige kelatbehandling har en langsommere jernoppbyggingshastighet i hjertet sammenlignet med pasienter som kun får kelatbehandling.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Nullhypotese Det er ingen forskjell mellom effekten av kelering pluss amlodipinbehandling og keleringsterapi alene for å forsinke frekvensen av myokardial jernavsetning hos thalassemipasienter med jernoverskudd og et konstant transfusjonsbehov.

Alternativ hypotese Kelering pluss amlodipinbehandling er mer effektiv enn keleringsterapi alene for å forsinke frekvensen av myokardial jernavsetning hos thalassemipasienter med jernoverskudd og et konstant transfusjonsbehov.

Målet med forskerstudien er å finne ut om amlodipin, en L-type spesifikk kalsiumkanalblokker, i tillegg til den vanlige aggressive cheleringsterapien, kan forsinke avsetningen av jern i myokardiet hos thalassemipasienter med betydelig myokard jernbelastning med eller uten kardiomyopati.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Pakistan
    • Sindh
      • Karachi, Sindh, Pakistan, 74800
        • Aga Khan University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 16 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pediatriske pasienter i alderen ≥ 6 og ≤ 20 år behandlet ved AKUH i minst 1 år
  • ≥ 10 blodoverføringer i løpet av livet
  • Transfusjonsbehov ≥ 180 ml/kg/år
  • Serumferritin ≥ 1000 ug/dl
  • Pasienten anses å være i stand til å motta kelatbehandling (av behandlende hematolog) enten subkutan infusjon av Deferoxamine (Desferal) (3-5 dager i uken) eller oral deferasirox (daglig) eller Defeperione (oral) eller en kombinasjon av Desferal og Defeperione.
  • Pasienter som har vært på et stabilt keleringsregime ≥ 6 måneder
  • Utfylt og signert Informert samtykke/samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med kjent overfølsomhet overfor amlodipin.
  • Pasienter med kjent sinoatrial nodalsykdom eller aortastenose.
  • Pasienter med kjent alvorlig myokarddysfunksjon, definert som en LV ejeksjonsfraksjon på ≤ 4 SD for alder selv uten symptomer.
  • Pasienter med kjente tegn og symptomer på hjertesvikt.
  • Pasienter med en T2*-verdi på < 4 ms på hjerte-MR.
  • Pasienter med systolisk blodtrykk ≤ 2 SD for alder (systemisk hypotensjon) ved registreringstidspunktet.
  • Pasienter med tidligere diagnostisert betydelige medfødte hjertesykdommer eller ervervede hjertesykdommer andre enn talassemi (som definert tidligere).
  • Pasienter med kjente kontraindikasjoner for MR (pacemakere, cerebral aneurisme metallklips, etc.)
  • Pasient med en kjent historie med å utvikle tetany etter bruk av en kalsiumkanalblokker
  • Kjent graviditet.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Standard kelering og amlodipin

Denne armen vil motta både chelation og amlodipin.

Amlodipin vil bli administrert som en enkelt daglig dose. Det vil bli administrert i en dose på 0,1 mg/kg/dag eller maksimalt 2,5 mg/dag.

Standard kelatbehandling vil bli administrert enten ved subkutan infusjon av Deferoxamine (3-5 dager i uken) eller oral Deferasirox (daglig) eller kombinasjon av Deferoxamine og Deferipron.

Doseringen vil avhenge av individuelle behov, som bestemt av den behandlende hematologen.
Legemiddel: Standard chelering
Dette vil bestå av standard cheleringsmedikamenter (Deferasirox eller Deferoxamine eller Kombinasjon av Deferoxamine og Deferipron). Doseringen og stoffet som brukes vil avhenge av ferritinnivåer og individuelle behov, som bestemt av den behandlende hematologen og vil være i samsvar med Jernkeleringsretningslinjene fra Pakistan Thalassemia Society.
Andre navn:
  • Asunra eller Kelfer eller Desferal
Legemiddel: Amlodipin
doser på 0,2 til 0,25 mg/kg/dag PO vil bli gitt under denne studien
Andre navn:
  • L-type kalsiumkanalblokker
Aktiv komparator: Standard chelering

Deferasirox eller Deferoxamine eller Deferipron. Pasienter i denne armen vil kun bli administrert standard kelatbehandling, enten ved subkutan infusjon av kelasjonsbehandling av deferoksamin (3-5 dager i uken) eller oral deferasiroks (daglig) eller kombinasjon av deferoksamin og deferipron.

Doseringen vil avhenge av individuelle behov, som bestemt av den behandlende hematologen.

Dette vil fungere som studiens kontrollarm uten ytterligere intervensjon.
Legemiddel: Standard chelering
Dette vil bestå av standard cheleringsmedikamenter (Deferasirox eller Deferoxamine eller Kombinasjon av Deferoxamine og Deferipron). Doseringen og stoffet som brukes vil avhenge av ferritinnivåer og individuelle behov, som bestemt av den behandlende hematologen og vil være i samsvar med Jernkeleringsretningslinjene fra Pakistan Thalassemia Society.
Andre navn:
  • Asunra eller Kelfer eller Desferal

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekten av amlodipin for å forsinke hastigheten på myokardial jernavsetning (vurdert ved endring i T2* ganger)
Tidsramme: Ved baseline, og deretter 6 måneder og 12 måneder fra starten av studien
Hver pasient vil bli randomisert i en av to studiearmer: amlodipin pluss kelering eller kelering alene. Alle pasienter vil gjennomgå MR- og T2*-avbildning ved baseline og deretter ved 6 og 12 måneders oppfølgingsbesøk. Effekten av Amlodipin vil bli vurdert ved å bruke endring i T2*-tider.
Ved baseline, og deretter 6 måneder og 12 måneder fra starten av studien

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekt av amlodipinbehandling på venstre ventrikkelstørrelse, systolisk og diastolisk funksjon
Tidsramme: Ved baseline og deretter 6 måneder og 12 måneder fra starten av studien

Hjerte MR og ekkokardiogram vil bli brukt for å vurdere både systolisk og diastolisk funksjon. Grunnleggende parametere som venstre ventrikkel ende diastolisk volum, venstre ventrikkel systolisk volum og ejeksjonsfraksjon vil bli målt.

Mitral Inflow Doppler samt Tissue Doppler Imaging vil bli brukt for å vurdere diastolisk dysfunksjon.

Konvensjonell pulsedoppler-ekkokardiografi vil bli brukt for å utlede myokardytelsesindeksen (Tei-indeksen) for hver pasient som vil tjene som et surrogat for systolisk funksjon.

Topp global og segmentell langsgående venstre og høyre ventrikulær belastning og belastningshastighet vil bli beregnet ved å bruke flekksporing ved å spore bilder hentet fra den apikale 4-kammervisningen. Topp global og segmentell høyre og venstre ventrikulær periferisk belastning og tøyningshastighet vil også bli beregnet fra en parasternal, midt-hulrom kort aksevisning ved bruk av flekksporing også.
Ved baseline og deretter 6 måneder og 12 måneder fra starten av studien
Effekten av amlodipin for å forsinke leverens jerninnhold (mg/g)
Tidsramme: Ved baseline og deretter ved 6 måneder og 12 måneder fra starten av studien
Jerninnholdet i leveren vil bli målt ved hjelp av T2*-avbildning av leveren
Ved baseline og deretter ved 6 måneder og 12 måneder fra starten av studien
Bivirkninger av amlodipinbehandling
Tidsramme: Ved baseline og 6 måneder og 12 måneder fra starten av studien; ved alle besøk til klinisk utprøvingsenhets apotek ved Aga Khan Hosptal for dispensering av amlodipin og ved alle rutinebesøk på poliklinisk hematologisk klinikk
Data om uønskede effekter vil bli samlet inn ved hjelp av bivirkningsskjemaet. Bivirkningene som forventes inkluderer tretthet, kvalme, ødem, hjertebank, rødme, hodepine, svimmelhet, tåkesyn, somnolens, hoste, hypertensjon og sinusbradykardi. Alle andre uønskede hendelser vil også bli rapportert. Bivirkninger som kun krever symptomatisk behandling vil bli behandlet av deltakerens primære hematolog. Uønskede hendelser som krever innleggelse vil også bli behandlet av deltakerens primærhematolog og kostnadene som påløper dekkes av forskningsfondet. Kardiovaskulære bivirkninger som krever poliklinisk eller døgnbehandling vil bli behandlet av hovedetterforskeren og hans kardiologiske team, og alle kostnader som påløper vil bli dekket av forskningsfondet.
Ved baseline og 6 måneder og 12 måneder fra starten av studien; ved alle besøk til klinisk utprøvingsenhets apotek ved Aga Khan Hosptal for dispensering av amlodipin og ved alle rutinebesøk på poliklinisk hematologisk klinikk

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Aga Khan University

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Babar Hasan, Aga Khan University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2014

Primær fullføring (Faktiske)

1. oktober 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. november 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. februar 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. februar 2014

Først lagt ut (Anslag)

19. februar 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. juni 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. juni 2017

Sist bekreftet

1. juni 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AMIT

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Thalassemi

Kliniske studier på Standard chelering

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Lithuania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere