Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Amlodypina dla żelaza mięśnia sercowego w talasemii (AMIT)

28 czerwca 2017 zaktualizowane przez: Dr Babar S Hasan, Aga Khan University

Wpływ blokera kanału wapniowego typu L (amlodypiny) na odkładanie się żelaza w mięśniu sercowym u pacjentów z talasemią z umiarkowanym do ciężkiego odkładania się żelaza w mięśniu sercowym: randomizowane badanie pilotażowe

Dzieci z talasemią mogą mieć wysoki poziom żelaza po otrzymaniu transfuzji krwi. Te wysokie poziomy żelaza mogą mieć szkodliwy wpływ na organizm, zwłaszcza na serce. Konwencjonalnie stosowano tylko terapię chelatującą w celu zapobiegania gromadzeniu się żelaza w sercu. Jednak obecne badania wykazały, że inny lek, amlodypina, również pomaga spowolnić odkładanie się żelaza w sercu. Badanie to ma na celu sprawdzenie, czy u pacjentów otrzymujących amlodypinę wraz z regularną terapią chelatującą gromadzenie się żelaza w sercu jest wolniejsze w porównaniu z pacjentami otrzymującymi wyłącznie chelatację.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Hipoteza zerowa Nie ma różnicy między skutecznością chelatacji i terapii amlodypiną a samą terapią chelatującą w opóźnianiu tempa odkładania się żelaza w mięśniu sercowym u pacjentów z talasemią z przeładowaniem żelazem i stałą potrzebą transfuzji.

Hipoteza alternatywna Chelatacja plus terapia amlodypiną jest skuteczniejsza niż sama terapia chelatująca w opóźnianiu tempa odkładania się żelaza w mięśniu sercowym u pacjentów z talasemią z przeciążeniem żelazem i stałą potrzebą transfuzji.

Celem badania badaczy jest ustalenie, czy amlodypina, specyficzny bloker kanału wapniowego typu L, oprócz standardowej agresywnej terapii chelatującej, może opóźnić odkładanie się żelaza w mięśniu sercowym pacjentów z talasemią ze znacznym obciążeniem mięśnia sercowego żelazem z lub bez kardiomiopatia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Pakistan
    • Sindh
      • Karachi, Sindh, Pakistan, 74800
        • Aga Khan University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci pediatryczni w wieku ≥ 6 i ≤ 20 lat leczeni w AKUH przez co najmniej 1 rok
  • ≥ 10 transfuzji krwi w życiu
  • Konieczność transfuzji ≥ 180 ml/kg/rok
  • Ferrytyna w surowicy ≥ 1000 ug/dl
  • Pacjent uznany za zdolnego do poddania się terapii chelatującej (przez prowadzącego hematologa) podskórnej infuzji deferoksaminy (Desferal) (3-5 dni w tygodniu) lub doustnego deferazyroksu (codziennie) lub defeperione (doustnie) lub kombinacji desferalu i defeperione.
  • Pacjenci, którzy stosowali stabilny schemat chelatacji przez ≥ 6 miesięcy
  • Wypełniona i podpisana Świadoma zgoda/zgoda.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci ze znaną nadwrażliwością na amlodypinę.
  • Pacjenci ze stwierdzoną chorobą węzła zatokowo-przedsionkowego lub zwężeniem zastawki aortalnej.
  • Pacjenci z rozpoznaną ciężką dysfunkcją mięśnia sercowego, definiowaną jako frakcja wyrzutowa LV ≤ 4 SD dla wieku, nawet bez objawów.
  • Pacjenci ze znanymi objawami przedmiotowymi i podmiotowymi niewydolności serca.
  • Pacjenci z wartością T2* < 4 ms w badaniu MRI serca.
  • Pacjenci ze skurczowym ciśnieniem krwi ≤ 2 SD dla wieku (niedociśnienie układowe) w momencie włączenia.
  • Pacjenci z wcześniej rozpoznaną istotną wrodzoną lub nabytą chorobą serca inną niż talasemia (zgodnie z wcześniejszą definicją).
  • Pacjenci ze znanymi przeciwwskazaniami do MRI (rozruszniki serca, metalowe klipsy tętniaka mózgu itp.)
  • Pacjent ze znaną historią rozwoju tężyczki po zastosowaniu blokera kanału wapniowego
  • Znana ciąża.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Standardowa chelatacja i amlodypina

To ramię otrzyma zarówno chelatację, jak i amlodypinę.

Amlodypina będzie podawana w pojedynczej dawce dobowej. Będzie podawany w dawce 0,1 mg/kg mc./dobę lub maksymalnie 2,5 mg/dobę.

Standardowa terapia chelatująca będzie podawana przez podskórny wlew deferoksaminy (3-5 dni w tygodniu) lub doustny deferazyroks (codziennie) lub połączenie deferoksaminy i deferypronu.

Dawkowanie będzie zależeć od indywidualnych wymagań, określonych przez prowadzącego hematologa.
Lek: Chelatacja standardowa
Obejmuje to standardowe leki chelatujące (deferazyroks lub deferoksamina lub połączenie deferoksaminy i deferypronu). Dawkowanie i stosowany lek będą zależeć od poziomu ferrytyny i indywidualnych wymagań, określonych przez prowadzącego hematologa i będą zgodne z wytycznymi dotyczącymi chelatacji żelaza z Pakistańskie Towarzystwo Talasemii.
Inne nazwy:
  • Asunra lub Kelfer lub Desferal
Lek: Amlodypina
dawki od 0,2 do 0,25 mg/kg/dzień PO byłyby podawane podczas tej próby
Inne nazwy:
  • Bloker kanału wapniowego typu L
Aktywny komparator: Chelatacja standardowa

Deferazyroks lub Deferoksamina lub Deferypron. Pacjenci w tej grupie otrzymują tylko standardową terapię chelatującą, albo przez podskórny wlew terapii chelatującej deferoksaminą (3-5 dni w tygodniu), albo doustny deferazyroks (codziennie), albo połączenie deferoksaminy i deferypronu.

Dawkowanie będzie zależeć od indywidualnych wymagań, określonych przez prowadzącego hematologa.

Będzie to służyć jako ramię kontrolne badania bez żadnej dodatkowej interwencji.
Lek: Chelatacja standardowa
Obejmuje to standardowe leki chelatujące (deferazyroks lub deferoksamina lub połączenie deferoksaminy i deferypronu). Dawkowanie i stosowany lek będą zależeć od poziomu ferrytyny i indywidualnych wymagań, określonych przez prowadzącego hematologa i będą zgodne z wytycznymi dotyczącymi chelatacji żelaza z Pakistańskie Towarzystwo Talasemii.
Inne nazwy:
  • Asunra lub Kelfer lub Desferal

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność amlodypiny w zmniejszaniu szybkości odkładania się żelaza w mięśniu sercowym (oceniana na podstawie zmiany czasu T2*)
Ramy czasowe: Na początku badania, a następnie po 6 miesiącach i 12 miesiącach od rozpoczęcia badania
Każdy pacjent zostanie losowo przydzielony do jednego z dwóch ramion badania: amlodypina plus chelatacja lub sam chelat. Wszyscy pacjenci zostaną poddani MRI i obrazowaniu T2* na początku badania, a następnie podczas wizyt kontrolnych po 6 i 12 miesiącach. Skuteczność amlodypiny zostanie oceniona na podstawie zmian w czasach T2*.
Na początku badania, a następnie po 6 miesiącach i 12 miesiącach od rozpoczęcia badania

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wpływ terapii amlodypiną na wielkość lewej komory, funkcję skurczową i rozkurczową
Ramy czasowe: Na początku badania, a następnie po 6 miesiącach i 12 miesiącach od rozpoczęcia badania

MRI serca i echokardiogram zostaną wykorzystane do oceny zarówno funkcji skurczowej, jak i rozkurczowej. Zmierzone zostaną podstawowe parametry, takie jak końcoworozkurczowa objętość lewej komory, objętość skurczowa lewej komory oraz frakcja wyrzutowa.

Do oceny dysfunkcji rozkurczowej zostanie użyte badanie dopplerowskie napływu mitralnego oraz tkankowe obrazowanie dopplerowskie.

Konwencjonalna pulsacyjna echokardiografia dopplerowska zostanie wykorzystana do wyznaczenia wskaźnika wydolności mięśnia sercowego (indeks Tei) każdego pacjenta, który posłuży jako surogat funkcji skurczowej.

Szczytowe globalne i segmentowe podłużne odkształcenie lewej i prawej komory oraz szybkość odkształcenia zostaną obliczone przy użyciu śledzenia plamek poprzez śledzenie obrazów uzyskanych z projekcji wierzchołkowej 4-jamowej. Szczytowe globalne i segmentowe odkształcenie obwodowe prawej i lewej komory oraz szybkość odkształcenia zostaną również obliczone na podstawie projekcji przymostkowej w osi krótkiej jamy środkowej przy użyciu śledzenia plamek.
Na początku badania, a następnie po 6 miesiącach i 12 miesiącach od rozpoczęcia badania
Skuteczność amlodypiny w zmniejszaniu zawartości żelaza w wątrobie (mg/g)
Ramy czasowe: Na początku badania, a następnie po 6 miesiącach i 12 miesiącach od rozpoczęcia badania
Zawartość żelaza w wątrobie będzie mierzona za pomocą obrazowania T2* wątroby
Na początku badania, a następnie po 6 miesiącach i 12 miesiącach od rozpoczęcia badania
Działania niepożądane terapii amlodypiną
Ramy czasowe: Na początku badania oraz po 6 i 12 miesiącach od rozpoczęcia badania; na wszystkich wizytach w aptece Oddziału Badań Klinicznych w Szpitalu Aga Khan w celu wydania amlodypiny oraz na wszystkich rutynowych wizytach w poradni hematologicznej
Dane dotyczące działań niepożądanych zostaną zebrane przy użyciu formularza zdarzenia niepożądanego. Przewidywane działania niepożądane obejmują zmęczenie, nudności, obrzęki, kołatanie serca, uderzenia gorąca, ból głowy, zawroty głowy, niewyraźne widzenie, senność, kaszel, nadciśnienie i bradykardię zatokową. Zgłoszone zostaną również wszelkie inne zdarzenia niepożądane. Zdarzenia niepożądane, które wymagają jedynie leczenia objawowego, będą leczone przez głównego hematologa uczestnika. Zdarzeniami niepożądanymi wymagającymi hospitalizacji zajmie się również główny hematolog uczestnika, a poniesione koszty zostaną pokryte z funduszu badawczego. Zdarzenia niepożądane ze strony układu sercowo-naczyniowego, które wymagają leczenia ambulatoryjnego lub szpitalnego, będą leczone przez głównego badacza i jego zespół kardiologiczny, a wszystkie poniesione koszty zostaną pokryte z funduszu badawczego.
Na początku badania oraz po 6 i 12 miesiącach od rozpoczęcia badania; na wszystkich wizytach w aptece Oddziału Badań Klinicznych w Szpitalu Aga Khan w celu wydania amlodypiny oraz na wszystkich rutynowych wizytach w poradni hematologicznej

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Aga Khan University

Śledczy

  • Główny śledczy: Babar Hasan, Aga Khan University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lutego 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 października 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 lutego 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 lutego 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

19 lutego 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 czerwca 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 czerwca 2017

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AMIT

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Chelatacja standardowa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in El Salvador

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj