MR 引导的高强度聚焦超声 (HIFU) 治疗小儿实体瘤

纳入标准：

年龄：≤ 30 岁。

诊断：

经组织学证实的恶性实体瘤，包括但不限于横纹肌肉瘤和其他软组织肉瘤、尤文氏肉瘤家族肿瘤、骨肉瘤、神经母细胞瘤、肾母细胞瘤、肝肿瘤、生殖细胞肿瘤和硬纤维瘤。

肿瘤位置：目标病变必须位于骨骼或靠近骨骼的软组织中。 目标病灶必须在使用说明中指定的 HIFU 正常安全范围内可到达。

目标病变：放射学上可评估或可测量的实体瘤目标病变。

治疗方案：

恶性肿瘤：患者的癌症必须在一线治疗后复发或没有反应，并且不能有其他可能的治疗选择。 治愈性疗法可包括手术、放射疗法、化学疗法或这些方式的任何组合。

预先治疗：

在进入本研究之前，患者必须已从所有先前化学疗法、免疫疗法或放射疗法的急性毒性作用中完全恢复。

对患者在进入研究之前可能接受的既往化疗方案的数量没有限制。

骨髓抑制性化疗：所有骨髓抑制性抗癌药物的最后一剂必须在研究开始前至少 3 周。

免疫疗法：最后一剂免疫疗法（单克隆抗体或疫苗）必须至少在进入研究前 4 周。

生物制剂（抗癌剂）：用于治疗患者癌症的所有生物制剂（如类视黄醇或酪氨酸激酶抑制剂）的最后剂量必须在研究开始前至少 7 天。

放射治疗：对超过 25% 的含有骨髓的骨骼（骨盆、脊柱、颅骨）进行的最后一次放射治疗必须在研究开始前至少 4 周。 所有其他局部姑息性（有限端口）辐射的最后一剂必须在研究开始前至少 2 周。

干细胞移植。 自体干细胞移植后至少 2 个月或同种异体移植后至少 3 个月，并且在没有移植物抗宿主病证据的情况下从毒性中恢复，并且在需要时服用稳定剂量的免疫抑制药物。

生长因子。 最后一剂集落刺激因子，如非格司亭、沙格司亭和促红细胞生成素，必须至少在研究开始前 1 周，最后一剂长效集落刺激因子，如培非格司亭，必须至少在研究开始前 2 周学习入门。

同时治疗：

在 HIFU 治疗期间和治疗后的耐受性随访期间，不允许进行其他抗癌治疗（化学疗法、生物疗法、放射疗法）（参见第 3.3 节）。

性能状态：

> 16 岁的患者必须具有 ≥ 50% 的 Karnofsky 性能水平，≤ 16 岁的儿童必须具有 ≥ 50% 的 Lansky 性能水平（见附录 I）。

由于瘫痪或运动无力而无法行走，但坐在轮椅上的患者将被视为可以走动，以用于计算表现评分。

• 血液学功能：

  1. 外周血绝对中性粒细胞计数 (ANC) ≥ 750/µL
  2. 血小板计数≥75,000/µL（可能接受输血）
• 肾功能：年龄调整后血清肌酐正常或肌酐清除率≥60 mL/min/1.73 平方米。
• 适当的肺功能：定义为静息时无呼吸困难，如果有临床指征，则室内空气脉搏血氧饱和度 >94%。
• 正常 PT、PTT 和 INR < 1.5 x ULN（包括接受预防性抗凝治疗的患者）

排除标准：

具有临床意义的无关全身性疾病，如严重感染、肝、肾或其他器官功能障碍，根据首席或副研究员的判断，这些疾病会损害患者耐受手术所需全身麻醉的能力。

HIFU 光束路径内的植入物或假体或疤痕组织。

目标距神经丛、椎管、膀胱、肠道 <1 cm

与中空内脏接触的目标

颅骨损伤

无法接受 MRI 和/或 MRI 禁忌症

在 HIFU 期间无法忍受固定位置

目前正在接受其他抗癌药物治疗的患者。

目前正在接受其他研究药物治疗的患者。