Ultradźwięki o wysokiej intensywności (HIFU) pod kontrolą rezonansu magnetycznego w przypadku guzów litych u dzieci

Kryteria przyjęcia:

WIEK: ≤ 30 lat.

DIAGNOZA:

Potwierdzone histologicznie złośliwe guzy lite, które mogą obejmować między innymi mięśniakomięsaka prążkowanokomórkowego i inne mięsaki tkanek miękkich, rodzinę guzów mięsaków Ewinga, kostniakomięsaka, nerwiaka niedojrzałego, guza Wilmsa, guzy wątroby, guzy zarodkowe i guzy desmoidalne.

LOKALIZACJA GUZA: Docelowe zmiany muszą znajdować się w kości lub tkance miękkiej w bliskiej odległości od kości. Docelowe zmiany muszą być osiągalne w ramach normalnych marginesów bezpieczeństwa HIFU, jak określono w instrukcji użytkowania.

DOCELOWA(E) ZMIANA(Y): zmiany docelowe guza litego, które można ocenić radiologicznie lub zmierzyć.

OPCJE TERAPEUTYCZNE:

Nowotwór złośliwy: Nowotwór u pacjenta musiał mieć nawrót lub brak odpowiedzi na leczenie pierwszego rzutu i nie mogą być dostępne inne potencjalnie lecznicze opcje leczenia. Terapia lecznicza może obejmować operację, radioterapię, chemioterapię lub dowolną kombinację tych metod.

WCZEŚNIEJSZA TERAPIA:

Przed przystąpieniem do tego badania pacjenci muszą w pełni wyleczyć się z ostrych skutków toksycznych wszystkich wcześniejszych chemioterapii, immunoterapii lub radioterapii.

Brak ograniczeń co do liczby wcześniejszych schematów chemioterapii, które pacjent mógł otrzymać przed włączeniem do badania.

Chemioterapia mielosupresyjna: Ostatnia dawka wszystkich leków przeciwnowotworowych mielosupresyjnych musi być podana co najmniej 3 tygodnie przed włączeniem do badania.

Immunoterapia: Ostatnia dawka immunoterapii (przeciwciało monoklonalne lub szczepionka) musi być podana co najmniej 4 tygodnie przed włączeniem do badania.

Biologiczne (środki przeciwnowotworowe): Ostatnia dawka wszystkich leków biologicznych stosowanych w leczeniu raka pacjenta (takich jak retinoidy lub inhibitory kinazy tyrozynowej) musi być podana co najmniej 7 dni przed włączeniem do badania.

Radioterapia: Ostatnia dawka promieniowania do ponad 25% kości zawierających szpik (miednica, kręgosłup, czaszka) musi być podana co najmniej 4 tygodnie przed włączeniem do badania. Ostatnia dawka wszystkich innych miejscowych radioterapii paliatywnych (ograniczony port) musi być podana co najmniej 2 tygodnie przed włączeniem do badania.

Transplantacja Komórek Macierzystych. Co najmniej 2 miesiące po autologicznym przeszczepie komórek macierzystych lub co najmniej 3 miesiące po przeszczepie allogenicznym i powrót do zdrowia po toksyczności bez objawów choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi i w razie potrzeby na stabilnych dawkach leków immunosupresyjnych.

Czynniki wzrostowe. Ostatnią dawkę czynników stymulujących kolonie, takich jak filgrastym, sargramostim i erytropoetynę, należy podać co najmniej 1 tydzień przed włączeniem do badania, ostatnią dawkę długo działających czynników stymulujących kolonie, takich jak pegfilgrastym, należy podać co najmniej 2 tygodnie przed wejść na studia.

TERAPIE RÓWNOLEGŁE:

Żadna inna terapia przeciwnowotworowa (chemioterapia, terapia biologiczna, radioterapia) nie jest dozwolona podczas leczenia HIFU i obserwacji po leczeniu pod kątem tolerancji (patrz punkt 3.3).

STAN WYDAJNOŚCI:

Pacjenci w wieku > 16 lat muszą mieć poziom sprawności według Karnofsky'ego ≥ 50%, a dzieci w wieku ≤ 16 lat muszą mieć poziom sprawności według Lansky'ego ≥ 50% (patrz Załącznik I).

Pacjenci, którzy nie są w stanie chodzić z powodu paraliżu lub osłabienia motorycznego, ale poruszają się na wózku inwalidzkim, zostaną uznani za pacjentów poruszających się w celu obliczenia oceny wydajności.

• FUNKCJA HEMATOLOGICZNA:

  1. Obwodowa bezwzględna liczba neutrofili (ANC) ≥750/µl
  2. Liczba płytek krwi ≥ 75 000/µl (może otrzymać transfuzję)
• CZYNNOŚĆ NEREK: normalny poziom kreatyniny w surowicy dostosowany do wieku LUB klirens kreatyniny ≥60 ml/min/1,73 m2.
• ODPOWIEDNIA CZYNNOŚĆ PŁUC: Zdefiniowana jako brak duszności spoczynkowej i pulsoksymetria >94% w powietrzu pokojowym, jeśli istnieją wskazania kliniczne do jej oznaczenia.
• Prawidłowy PT, PTT i INR < 1,5 x GGN (w tym pacjenci stosujący profilaktyczne leczenie przeciwzakrzepowe)

Kryteria wyłączenia:

Klinicznie istotna niepowiązana choroba ogólnoustrojowa, taka jak poważne infekcje, dysfunkcja wątroby, nerek lub innych narządów, która w ocenie kierownika lub asystenta badacza może zagrozić zdolności pacjenta do tolerowania znieczulenia ogólnego wymaganego do zabiegu.

Implant lub proteza lub tkanka bliznowata na ścieżce wiązki HIFU.

Cel <1 cm od splotu nerwowego, kanału kręgowego, pęcherza, jelita

Cel w kontakcie z wydrążonymi wnętrznościami

Uszkodzenie czaszki

Niemożność poddania się MRI i/lub przeciwwskazania do MRI

Niezdolność do tolerowania pozycji stacjonarnej podczas HIFU

Pacjenci otrzymujący obecnie inne leki przeciwnowotworowe.

Pacjenci otrzymujący obecnie inne leki badane.