MR-guidet højintensitetsfokuseret ultralyd (HIFU) på pædiatriske solide tumorer

Inklusionskriterier:

ALDER: ≤ 30 år.

DIAGNOSE:

Histologisk bekræftede maligne solide tumorer, som kan omfatte, men ikke er begrænset til, rhabdomyosarkom og andre bløddelssarkomer, Ewings sarkomfamilie af tumorer, osteosarkom, neuroblastom, Wilms' tumor, hepatiske tumorer, kimcelletumorer og desmoid-tumorer.

TUMORPLACERING: Mållæsion(er) skal være lokaliseret i knogler eller blødt væv i umiddelbar nærhed af knogle. Mållæsioner skal kunne nås inden for de normale sikkerhedsmarginer for HIFU som specificeret i brugsanvisningen.

MÅLÆSION(ER): Radiografisk evaluerbare eller målbare faste tumormållæsioner.

TERAPEUTISKE MULIGHEDER:

Ondartet tumor: Patientens cancer skal have fået tilbagefald efter eller ikke reageret på frontlinjekurativ behandling, og der må ikke være andre potentielt helbredende behandlingsmuligheder tilgængelige. Kurativ terapi kan omfatte kirurgi, strålebehandling, kemoterapi eller enhver kombination af disse modaliteter.

TIDLIGERE BEHANDLING:

Patienter skal være fuldt ud restitueret fra de akutte toksiske virkninger af al tidligere kemoterapi, immunterapi eller strålebehandling, før de går ind i denne undersøgelse.

Ingen begrænsning på antallet af tidligere kemoterapibehandlinger, som patienten kan have modtaget før studiestart.

Myelosuppressiv kemoterapi: Den sidste dosis af alle myelosuppressive kræftlægemidler skal være mindst 3 uger før studiestart.

Immunterapi: Den sidste dosis immunterapi (monoklonalt antistof eller vaccine) skal være mindst 4 uger før studiestart.

Biologisk (anti-cancermiddel): Den sidste dosis af alle biologiske midler til behandling af patientens cancer (såsom retinoider eller tyrosinkinasehæmmere) skal være mindst 7 dage før studiestart.

Strålebehandling: Den sidste dosis af stråling til mere end 25 % af marv indeholdende knogler (bækken, rygsøjle, kranium) skal være mindst 4 uger før studiestart. Den sidste dosis af al anden lokal palliativ (begrænset port) stråling skal være mindst 2 uger før studiestart.

Stamcelletransplantation. Mindst 2 måneder efter autolog stamcelletransplantation eller mindst 3 måneder efter allogen transplantation og genvundet fra toksicitet uden tegn på graft-versus-vært-sygdom og på stabile doser af immunsuppressiv medicin, hvis det er nødvendigt.

Vækstfaktorer. Den sidste dosis af kolonistimulerende faktorer, såsom filgrastim, sargramostim og erythropoietin, skal være mindst 1 uge før studiestart, den sidste dosis af langtidsvirkende kolonistimulerende faktorer, såsom pegfilgrastim, skal være mindst 2 uger før til studieadgang.

SAMTIDIGE TERAPIER:

Ingen anden kræftbehandling (kemoterapi, biologisk terapi, strålebehandling) er tilladt under HIFU-behandling og opfølgning efter behandling for tolerabilitet (se pkt. 3.3).

YDELSESSTATUS:

Patienter > 16 år skal have et Karnofsky præstationsniveau ≥ 50 %, og børn ≤ 16 år skal have et Lansky præstationsniveau på ≥ 50 % (se bilag I).

Patienter, der er ude af stand til at gå på grund af lammelse eller motorisk svaghed, men som er oppe i kørestol, vil blive betragtet som ambulante med henblik på beregning af præstationsscore.

• HEMATOLOGISK FUNKTION:

  1. Perifert absolut neutrofiltal (ANC) på ≥750/µL
  2. Blodpladeantal ≥75.000/µL (kan modtage transfusioner)
• NYREFUNKTION: Aldersjusteret normal serumkreatinin ELLER en kreatininclearance ≥60 ml/min/1,73 m2.
• TILSTRÆKKELIG LUNGEFUNKTION: Defineret som ingen dyspnø i hvile og en pulsoximetri >94 % på rumluft, hvis der er klinisk indikation for bestemmelse.
• Normal PT, PTT og INR < 1,5 x ULN (inklusive patienter på profylaktisk antikoagulering)

Ekskluderingskriterier:

Klinisk signifikant ikke-relateret systemisk sygdom, såsom alvorlige infektioner, lever-, nyre- eller andre organdysfunktioner, som efter den primære eller associerede efterforskers vurdering ville kompromittere patientens evne til at tolerere den generelle anæstesi, der kræves til proceduren.

Implantat eller protese eller arvæv inden for HIFU-strålens bane.

Mål <1 cm fra nerveplexus, rygmarvskanal, blære, tarm

Mål i kontakt med hule indvolde

Læsion i kraniet

Manglende evne til at gennemgå MR og/eller kontraindikation for MR

Manglende evne til at tolerere stationær stilling under HIFU

Patienter, der i øjeblikket modtager andre anticancermidler.

Patienter, der i øjeblikket modtager andre undersøgelsesmidler.