Ultrasuoni focalizzati ad alta intensità (HIFU) guidati da RM su tumori solidi pediatrici

Criterio di inclusione:

ETÀ: ≤ 30 anni.

DIAGNOSI:

Tumori solidi maligni confermati istologicamente, che possono includere ma non sono limitati a rabdomiosarcoma e altri sarcomi dei tessuti molli, famiglia di tumori del sarcoma di Ewing, osteosarcoma, neuroblastoma, tumore di Wilms, tumori epatici, tumori a cellule germinali e tumori desmoidi.

POSIZIONE DEL TUMORE: le lesioni bersaglio devono trovarsi nell'osso o nei tessuti molli in prossimità dell'osso. Le lesioni bersaglio devono essere raggiungibili entro i normali margini di sicurezza di HIFU come specificato nelle istruzioni per l'uso.

LESIONE/I TARGET: lesione/i bersaglio del tumore solido valutabile radiograficamente o misurabile.

OPZIONI TERAPEUTICHE:

Tumore maligno: il cancro del paziente deve essere recidivato dopo o non aver risposto alla terapia curativa di prima linea e non devono essere disponibili altre opzioni di trattamento potenzialmente curativo. La terapia curativa può includere chirurgia, radioterapia, chemioterapia o qualsiasi combinazione di queste modalità.

TERAPIA PRECEDENTE:

I pazienti devono essersi completamente ripresi dagli effetti tossici acuti di tutte le precedenti chemioterapie, immunoterapie o radioterapie prima di entrare in questo studio.

Nessuna limitazione al numero di precedenti regimi chemioterapici che il paziente potrebbe aver ricevuto prima dell'ingresso nello studio.

Chemioterapia mielosoppressiva: l'ultima dose di tutti i farmaci antitumorali mielosoppressivi deve essere almeno 3 settimane prima dell'ingresso nello studio.

Immunoterapia: l'ultima dose di immunoterapia (anticorpo monoclonale o vaccino) deve essere almeno 4 settimane prima dell'ingresso nello studio.

Biologico (agente antitumorale): l'ultima dose di tutti gli agenti biologici per il trattamento del cancro del paziente (come i retinoidi o gli inibitori della tirosina chinasi) deve essere almeno 7 giorni prima dell'ingresso nello studio.

Radioterapia: l'ultima dose di radiazioni a più del 25% delle ossa contenenti midollo (bacino, colonna vertebrale, cranio) deve essere almeno 4 settimane prima dell'ingresso nello studio. L'ultima dose di tutte le altre radiazioni palliative locali (porta limitata) deve essere almeno 2 settimane prima dell'ingresso nello studio.

Trapianto di cellule staminali. Almeno 2 mesi dopo il trapianto di cellule staminali autologhe o almeno 3 mesi dopo il trapianto allogenico e guarito da tossicità senza evidenza di malattia del trapianto contro l'ospite e con dosi stabili di farmaci immunosoppressori, se necessario.

Fattori di crescita. L'ultima dose di fattori stimolanti le colonie, come filgrastim, sargramostim ed eritropoietina, deve essere almeno 1 settimana prima dell'ingresso nello studio, l'ultima dose di fattori stimolanti le colonie a lunga durata d'azione, come pegfilgrastim, deve essere almeno 2 settimane prima studiare l'ingresso.

TERAPIE CONCORRENTI:

Nessun'altra terapia antitumorale (chemioterapia, terapia biologica, radioterapia) è consentita durante il trattamento HIFU e il follow-up post-trattamento per la tollerabilità (vedere paragrafo 3.3).

LO STATO DELLA PRESTAZIONE:

I pazienti > 16 anni devono avere un livello di prestazione Karnofsky ≥ 50% e i bambini ≤ 16 anni devono avere un livello di prestazione Lansky ≥ 50% (vedere Appendice I).

I pazienti che non sono in grado di camminare a causa di paralisi o debolezza motoria, ma che sono su una sedia a rotelle saranno considerati deambulanti ai fini del calcolo del punteggio di prestazione.

• FUNZIONE EMATOLOGICA:

  1. Conta assoluta periferica dei neutrofili (ANC) ≥750/µL
  2. Conta piastrinica ≥75.000/µL (può ricevere trasfusioni)
• FUNZIONE RENALE: creatinina sierica normale aggiustata per l'età OPPURE clearance della creatinina ≥60 mL/min/1,73 m2.
• FUNZIONE POLMONARE ADEGUATA: Definita come assenza di dispnea a riposo e pulsossimetria >94% in aria ambiente se vi è indicazione clinica per la determinazione.
• PT, PTT e INR normali < 1,5 x ULN (compresi i pazienti in terapia anticoagulante profilattica)

Criteri di esclusione:

Malattia sistemica non correlata clinicamente significativa, come infezioni gravi, disfunzione epatica, renale o di altri organi, che a giudizio del Principal o Associate Investigator comprometterebbero la capacità del paziente di tollerare l'anestesia generale richiesta per la procedura.

Impianto o protesi o tessuto cicatriziale all'interno del percorso del raggio HIFU.

Target <1 cm dal plesso nervoso, canale spinale, vescica, intestino

Bersaglio a contatto con visceri cavi

Lesione nel cranio

Impossibilità di sottoporsi a risonanza magnetica e/o controindicazione per la risonanza magnetica

Incapacità di tollerare la posizione stazionaria durante HIFU

Pazienti attualmente in trattamento con altri agenti antitumorali.

Pazienti attualmente in trattamento con altri agenti sperimentali.