MR-veiledet høyintensitetsfokusert ultralyd (HIFU) på pediatriske solide svulster

Inklusjonskriterier:

ALDER: ≤ 30 år.

DIAGNOSE:

Histologisk bekreftede ondartede solide svulster, som kan inkludere, men ikke er begrenset til, rabdomyosarkom og andre bløtvevssarkomer, Ewings sarkomfamilie av svulster, osteosarkom, nevroblastom, Wilms svulst, leversvulster, kimcelletumorer og desmoid-svulster.

TUMORPLASSERING: Mållesjon(er) må være lokalisert i bein eller bløtvev i umiddelbar nærhet av bein. Mållesjoner må kunne nås innenfor de normale sikkerhetsmarginene til HIFU som spesifisert i bruksanvisningen.

MÅLESJONER: Radiografisk evaluerbare eller målbare solid(e) tumorlesjoner.

TERAPEUTISKE ALTERNATIVER:

Ondartet svulst: Pasientens kreft må ha fått tilbakefall etter eller ikke respondert på kurativ behandling i frontlinjen, og det må ikke være andre potensielt kurative behandlingsalternativer tilgjengelig. Kurativ terapi kan omfatte kirurgi, strålebehandling, kjemoterapi eller en hvilken som helst kombinasjon av disse modalitetene.

TIDLIGERE BEHANDLING:

Pasienter må ha kommet seg fullstendig etter de akutte toksiske effektene av all tidligere kjemoterapi, immunterapi eller strålebehandling før de går inn i denne studien.

Ingen begrensning på antall tidligere kjemoterapiregimer som pasienten kan ha fått før studiestart.

Myelosuppressiv kjemoterapi: Den siste dosen av alle myelosuppressive kreftmedisiner må være minst 3 uker før studiestart.

Immunterapi: Siste dose immunterapi (monoklonalt antistoff eller vaksine) må være minst 4 uker før studiestart.

Biologisk (anti-kreftmiddel): Siste dose av alle biologiske midler for behandling av pasientens kreft (som retinoider eller tyrosinkinasehemmere) må være minst 7 dager før studiestart.

Strålebehandling: Siste stråledose til mer enn 25 % av marg som inneholder bein (bekken, ryggrad, hodeskalle) må være minst 4 uker før studiestart. Siste dose av all annen lokal palliativ (begrenset port) stråling må være minst 2 uker før studiestart.

Stamcelletransplantasjon. Minst 2 måneder post-autolog stamcelletransplantasjon eller minst 3 måneder post-allogen transplantasjon og gjenvunnet fra toksisitet uten tegn på graft-versus-vert-sykdom og på stabile doser av immunsuppressive medisiner om nødvendig.

Vekstfaktorer. Den siste dosen av kolonistimulerende faktorer, som filgrastim, sargramostim og erytropoietin, må være minst 1 uke før studiestart, siste dose av langtidsvirkende kolonistimulerende faktorer, som pegfilgrastim, må være minst 2 uker før. til studieinngang.

SAMTIDIGE TERAPIER:

Ingen annen kreftbehandling (kjemoterapi, biologisk terapi, strålebehandling) er tillatt under HIFU-behandling og etterbehandlingsoppfølging for tolerabilitet (se pkt. 3.3).

YTELSESTATUS:

Pasienter > 16 år må ha et Karnofsky-ytelsesnivå ≥ 50 %, og barn ≤ 16 år må ha et Lansky-ytelsesnivå ≥ 50 % (se vedlegg I).

Pasienter som ikke er i stand til å gå på grunn av lammelser eller motorisk svakhet, men som sitter i rullestol, vil bli ansett som ambulerende for å beregne prestasjonsskåren.

• HEMATOLOGISK FUNKSJON:

  1. Perifert absolutt nøytrofiltall (ANC) på ≥750/µL
  2. Blodplateantall ≥75 000/µL (kan motta transfusjoner)
• NYREFUNKSJON: Aldersjustert normalt serumkreatinin ELLER en kreatininclearance ≥60 ml/min/1,73 m2.
• ADEKVAT LUNGEFUNKSJON: Definert som ingen dyspné i hvile, og en pulsoksymetri >94 % på romluft dersom det er klinisk indikasjon for bestemmelse.
• Normal PT, PTT og INR < 1,5 x ULN (inkludert pasienter på profylaktisk antikoagulasjon)

Ekskluderingskriterier:

Klinisk signifikant urelatert systemisk sykdom, slik som alvorlige infeksjoner, lever-, nyre- eller andre organdysfunksjoner, som etter rektors eller assisterende etterforskers vurdering ville kompromittere pasientens evne til å tolerere den generelle anestesi som kreves for prosedyren.

Implantat eller protese eller arrvev innenfor banen til HIFU-strålen.

Mål <1 cm fra nerveplexus, ryggmargskanal, blære, tarm

Mål i kontakt med hule innvoller

Lesjon i skallen

Manglende evne til å gjennomgå MR og/eller kontraindikasjon for MR

Manglende evne til å tolerere stasjonær stilling under HIFU

Pasienter som for tiden får andre kreftmidler.

Pasienter som for tiden mottar andre undersøkelsesmidler.