Ultrassom Focalizado de Alta Intensidade (HIFU) guiado por RM em Tumores Sólidos Pediátricos

Critério de inclusão:

IDADE: ≤ 30 anos.

DIAGNÓSTICO:

Tumores sólidos malignos confirmados histologicamente, que podem incluir, entre outros, rabdomiossarcoma e outros sarcomas de partes moles, família de tumores do sarcoma de Ewing, osteossarcoma, neuroblastoma, tumor de Wilms, tumores hepáticos, tumores de células germinativas e tumores desmóides.

LOCALIZAÇÃO DO TUMOR: A(s) lesão(ões) alvo deve(m) estar localizada(s) no osso ou tecido mole próximo ao osso. As lesões-alvo devem ser alcançáveis ​​dentro das margens de segurança normais do HIFU, conforme especificado nas instruções de uso.

LESÃO(S) ALVO: Lesão(ões) alvo de tumor sólido avaliáveis ​​ou mensuráveis ​​radiograficamente.

OPÇÕES TERAPÊUTICAS:

Tumor Maligno: O câncer do paciente deve ter recidivado ou não ter respondido à terapia curativa de primeira linha e não deve haver outras opções de tratamento potencialmente curativas disponíveis. A terapia curativa pode incluir cirurgia, radioterapia, quimioterapia ou qualquer combinação dessas modalidades.

TERAPIA PRÉVIA:

Os pacientes devem ter se recuperado totalmente dos efeitos tóxicos agudos de todas as quimioterapias, imunoterapias ou radioterapias anteriores antes de entrarem neste estudo.

Nenhuma limitação no número de regimes de quimioterapia anteriores que o paciente pode ter recebido antes da entrada no estudo.

Quimioterapia mielossupressora: A última dose de todos os medicamentos anticancerígenos mielossupressores deve ser pelo menos 3 semanas antes da entrada no estudo.

Imunoterapia: A última dose de imunoterapia (anticorpo monoclonal ou vacina) deve ser pelo menos 4 semanas antes da entrada no estudo.

Biológicos (agentes anticancerígenos): A última dose de todos os agentes biológicos para o tratamento do câncer do paciente (como retinóides ou inibidores de tirosina quinase) deve ser feita pelo menos 7 dias antes da entrada no estudo.

Radioterapia: A última dose de radiação em mais de 25% da medula contendo ossos (pelve, coluna, crânio) deve ser pelo menos 4 semanas antes da entrada no estudo. A última dose de todas as outras radiações locais paliativas (porta limitada) deve ser pelo menos 2 semanas antes da entrada no estudo.

Transplante de Células Tronco. Pelo menos 2 meses após o transplante autólogo de células-tronco ou pelo menos 3 meses após o transplante alogênico e recuperado de toxicidades sem evidência de doença do enxerto contra o hospedeiro e em doses estáveis ​​de medicamentos imunossupressores, se necessário.

Fatores de crescimento. A última dose de fatores estimulantes de colônias, como filgrastim, sargramostim e eritropoetina, deve ser pelo menos 1 semana antes da entrada no estudo, a última dose de fatores estimulantes de colônias de ação prolongada, como pegfilgrastim, deve ser pelo menos 2 semanas antes para estudar a entrada.

TERAPIAS CONCORRENTES:

Nenhuma outra terapia anticâncer (quimioterapia, terapia biológica, terapia de radiação) é permitida durante o tratamento com HIFU e acompanhamento pós-tratamento para tolerabilidade (ver seção 3.3).

ESTADO DE DESEMPENHO:

Pacientes > 16 anos devem ter um nível de desempenho de Karnofsky ≥ 50% e crianças ≤ 16 anos devem ter um nível de desempenho de Lansky ≥ 50% (consulte o Apêndice I).

Os pacientes que não conseguem andar por paralisia ou fraqueza motora, mas que estão em uma cadeira de rodas, serão considerados ambulatoriais para fins de cálculo do escore de desempenho.

• FUNÇÃO HEMATOLOGICA:

  1. Contagem absoluta periférica de neutrófilos (ANC) de ≥750/µL
  2. Contagem de plaquetas ≥75.000/µL (pode receber transfusões)
• FUNÇÃO RENAL: Creatinina sérica normal ajustada à idade OU depuração de creatinina ≥60 mL/min/1,73 m2.
• FUNÇÃO PULMONAR ADEQUADA: Definida como ausência de dispneia em repouso e oximetria de pulso >94% em ar ambiente, se houver indicação clínica para determinação.
• PT, PTT e INR normais < 1,5 x LSN (incluindo pacientes em anticoagulação profilática)

Critério de exclusão:

Doença sistêmica não relacionada clinicamente significativa, como infecções graves, disfunção hepática, renal ou de outros órgãos, que, no julgamento do Investigador Principal ou Associado, comprometeria a capacidade do paciente de tolerar a anestesia geral necessária para o procedimento.

Implante ou prótese ou tecido cicatricial dentro do caminho do feixe HIFU.

Alvo <1 cm do plexo nervoso, canal espinhal, bexiga, intestino

Alvo em contato com vísceras ocas

Lesão no crânio

Incapacidade de se submeter a ressonância magnética e/ou contraindicação para ressonância magnética

Incapacidade de tolerar a posição estacionária durante o HIFU

Pacientes atualmente recebendo outros agentes anticancerígenos.

Pacientes atualmente recebendo outros agentes em investigação.