MR řízený vysoce intenzivní fokusovaný ultrazvuk (HIFU) na pediatrické pevné nádory

Kritéria pro zařazení:

VĚK: ≤ 30 let.

DIAGNÓZA:

Histologicky potvrzené maligní solidní nádory, které mohou zahrnovat, aniž by byl výčet omezující, rhabdomyosarkom a další sarkomy měkkých tkání, Ewingův sarkom rodiny nádorů, osteosarkom, neuroblastom, Wilmsův nádor, nádory jater, nádory ze zárodečných buněk a desmoidní nádory.

LOKALITA NÁDORU: Cílová léze (léze) se musí nacházet v kosti nebo měkké tkáni v těsné blízkosti kosti. Cílové léze musí být dosažitelné v rámci normálních bezpečnostních hranic HIFU, jak je uvedeno v návodu k použití.

CÍLOVÁ LEZE/LEZE: Radiograficky hodnotitelná nebo měřitelná cílová léze/léze solidního tumoru.

LÉČEBNÉ MOŽNOSTI:

Maligní nádor: Rakovina pacienta musí relabovat po kurativní terapii v první linii nebo na ni nereagovat a nesmí být k dispozici jiné potenciálně kurativní možnosti léčby. Kurativní terapie může zahrnovat chirurgický zákrok, radiační terapii, chemoterapii nebo jakoukoli kombinaci těchto modalit.

PŘEDCHOZÍ TERAPIE:

Pacienti se před vstupem do této studie musí plně zotavit z akutních toxických účinků veškeré předchozí chemoterapie, imunoterapie nebo radioterapie.

Bez omezení počtu předchozích režimů chemoterapie, které pacient mohl podstoupit před vstupem do studie.

Myelosupresivní chemoterapie: Poslední dávka všech myelosupresivních protinádorových léků musí být alespoň 3 týdny před vstupem do studie.

Imunoterapie: Poslední dávka imunoterapie (monoklonální protilátka nebo vakcína) musí být alespoň 4 týdny před vstupem do studie.

Biologická (protirakovinná látka): Poslední dávka všech biologických látek pro léčbu rakoviny pacienta (jako jsou retinoidy nebo inhibitory tyrozinkinázy) musí být podána alespoň 7 dní před vstupem do studie.

Radiační terapie: Poslední dávka záření na více než 25 % kostní dřeně obsahující (pánev, páteř, lebka) musí být podána nejméně 4 týdny před vstupem do studie. Poslední dávka veškerého ostatního lokálního paliativního (omezeného portu) záření musí být alespoň 2 týdny před vstupem do studie.

Transplantace kmenových buněk. Nejméně 2 měsíce po autologní transplantaci kmenových buněk nebo alespoň 3 měsíce po alogenní transplantaci a zotavení z toxicity bez známek reakce štěpu proti hostiteli a na stabilních dávkách imunosupresivních léků, pokud je to nutné.

Růstové faktory. Poslední dávka faktorů stimulujících kolonie, jako je filgrastim, sargramostim a erytropoetin, musí být alespoň 1 týden před vstupem do studie, poslední dávka dlouhodobě působících faktorů stimulujících kolonie, jako je pegfilgrastim, musí být alespoň 2 týdny před ke studiu vstupu.

SOUČASNÉ TERAPIE:

Žádná jiná protinádorová terapie (chemoterapie, biologická terapie, radiační terapie) není povolena během léčby HIFU a následného sledování z důvodu snášenlivosti (viz bod 3.3).

STAV VÝKONU:

Pacienti starší 16 let musí mít výkonnostní úroveň podle Karnofského ≥ 50 % a děti ve věku ≤ 16 let musí mít výkonnostní úroveň Lansky ≥ 50 % (viz Příloha I).

Pacienti, kteří nemohou chodit kvůli ochrnutí nebo motorické slabosti, ale jsou na invalidním vozíku, budou považováni za ambulantní pro účely výpočtu skóre výkonu.

• HEMATOLOGICKÉ FUNKCE:

  1. Periferní absolutní počet neutrofilů (ANC) ≥750/µL
  2. Počet krevních destiček ≥ 75 000/µl (může dostávat transfuze)
• FUNKCE LEDVIN: Normální sérový kreatinin přizpůsobený věku NEBO clearance kreatininu ≥60 ml/min/1,73 m2.
• PŘIMĚŘENÁ PLICNÍ FUNKCE: Definována jako žádná dušnost v klidu a pulzní oxymetrie >94 % na vzduchu v místnosti, pokud existuje klinická indikace pro stanovení.
• Normální PT, PTT a INR < 1,5 x ULN (včetně pacientů na profylaktické antikoagulaci)

Kritéria vyloučení:

Klinicky významné nesouvisející systémové onemocnění, jako jsou závažné infekce, jaterní, renální nebo jiné orgánové dysfunkce, které by podle úsudku hlavního nebo přidruženého zkoušejícího ohrozily pacientovu schopnost tolerovat celkové anestetikum potřebné pro výkon.

Implantát nebo protéza nebo jizva v dráze paprsku HIFU.

Cíl <1 cm od nervového plexu, páteřního kanálu, močového měchýře, střeva

Cíl v kontaktu s dutými vnitřnostmi

Léze v lebce

Neschopnost podstoupit MRI a/nebo kontraindikace MRI

Neschopnost tolerovat stacionární polohu během HIFU

Pacienti v současné době dostávají jiná protinádorová léčiva.

Pacienti v současné době dostávají jiné zkoumané látky.