Ultrasonido Focalizado de Alta Intensidad (HIFU) guiado por RM en Tumores Sólidos Pediátricos

Criterios de inclusión:

EDAD: ≤ 30 años de edad.

DIAGNÓSTICO:

Tumores sólidos malignos confirmados histológicamente, que pueden incluir, entre otros, rabdomiosarcoma y otros sarcomas de tejidos blandos, la familia de tumores del sarcoma de Ewing, osteosarcoma, neuroblastoma, tumor de Wilms, tumores hepáticos, tumores de células germinales y tumores desmoides.

UBICACIÓN DEL TUMOR: la(s) lesión(es) objetivo debe(n) estar ubicada(s) en hueso o tejido blando muy cerca del hueso. Las lesiones diana deben ser alcanzables dentro de los márgenes de seguridad normales de HIFU como se especifica en las instrucciones de uso.

LESIÓN(ES) OBJETIVO: Lesión(es) diana de tumor sólido radiográficamente evaluable o medible.

OPCIONES TERAPÉUTICAS:

Tumor maligno: el cáncer del paciente debe haber recaído o no haber respondido a la terapia curativa de primera línea y no debe haber otras opciones de tratamiento potencialmente curativas disponibles. La terapia curativa puede incluir cirugía, radioterapia, quimioterapia o cualquier combinación de estas modalidades.

TERAPIA PREVIA:

Los pacientes deben haberse recuperado por completo de los efectos tóxicos agudos de toda la quimioterapia, inmunoterapia o radioterapia anteriores antes de ingresar a este estudio.

No hay limitación en la cantidad de regímenes de quimioterapia anteriores que el paciente puede haber recibido antes de ingresar al estudio.

Quimioterapia mielosupresora: la última dosis de todos los medicamentos anticancerosos mielosupresores debe ser al menos 3 semanas antes del ingreso al estudio.

Inmunoterapia: la última dosis de inmunoterapia (anticuerpo monoclonal o vacuna) debe ser al menos 4 semanas antes del ingreso al estudio.

Agente biológico (anticanceroso): la última dosis de todos los agentes biológicos para el tratamiento del cáncer del paciente (como retinoides o inhibidores de la tirosina quinasa) debe ser al menos 7 días antes del ingreso al estudio.

Radioterapia: la última dosis de radiación a más del 25 % de los huesos que contienen médula (pelvis, columna vertebral, cráneo) debe ser al menos 4 semanas antes del ingreso al estudio. La última dosis de todas las demás radiaciones paliativas locales (puerto limitado) debe ser al menos 2 semanas antes del ingreso al estudio.

Trasplante de células madre. Al menos 2 meses después del trasplante autólogo de células madre o al menos 3 meses después del trasplante alogénico y recuperado de toxicidades sin evidencia de enfermedad de injerto contra huésped y con dosis estables de medicamentos inmunosupresores si es necesario.

Factores de crecimiento. La última dosis de factores estimulantes de colonias, como filgrastim, sargramostim y eritropoyetina, debe ser al menos 1 semana antes del ingreso al estudio, la última dosis de factores estimulantes de colonias de acción prolongada, como pegfilgrastim, debe ser al menos 2 semanas antes para estudiar ingreso.

TERAPIAS CONCURRENTES:

No se permite ninguna otra terapia contra el cáncer (quimioterapia, terapia biológica, radioterapia) durante el tratamiento con HIFU y el seguimiento posterior al tratamiento para la tolerabilidad (ver sección 3.3).

ESTADO DE RENDIMIENTO:

Los pacientes > 16 años deben tener un nivel de rendimiento de Karnofsky ≥ 50% y los niños ≤ 16 años deben tener un nivel de rendimiento de Lansky ≥ 50% (Ver Anexo I).

Los pacientes que no pueden caminar debido a parálisis o debilidad motora, pero que están en una silla de ruedas, se considerarán ambulatorios a efectos del cálculo de la puntuación de rendimiento.

• FUNCIÓN HEMATOLÓGICA:

  1. Recuento absoluto de neutrófilos periféricos (RAN) de ≥750/µL
  2. Conteo de plaquetas ≥75,000/µL (puede recibir transfusiones)
• FUNCIÓN RENAL: creatinina sérica normal ajustada por edad O un aclaramiento de creatinina ≥60 ml/min/1,73 m2.
• FUNCIÓN PULMONAR ADECUADA: Definida como ausencia de disnea de reposo y una pulsioximetría >94% en aire ambiente si hay indicación clínica para su determinación.
• PT normal, PTT e INR < 1,5 x ULN (incluidos los pacientes con anticoagulación profiláctica)

Criterio de exclusión:

Enfermedad sistémica no relacionada clínicamente significativa, como infecciones graves, disfunción hepática, renal o de otros órganos, que a juicio del investigador principal o asociado comprometería la capacidad del paciente para tolerar la anestesia general requerida para el procedimiento.

Implante o prótesis o tejido cicatricial dentro del camino del haz HIFU.

Objetivo <1 cm del plexo nervioso, canal espinal, vejiga, intestino

Blanco en contacto con vísceras huecas

Lesión en el cráneo

Incapacidad para someterse a una resonancia magnética y/o contraindicación para la resonancia magnética

Incapacidad para tolerar la posición estacionaria durante HIFU

Pacientes que actualmente reciben otros agentes anticancerígenos.

Pacientes que actualmente reciben otros agentes en investigación.