MR-styrt högintensivt fokuserat ultraljud (HIFU) på pediatriska solida tumörer

Inklusionskriterier:

ÅLDER: ≤ 30 år.

DIAGNOS:

Histologiskt bekräftade maligna solida tumörer, som kan innefatta men inte är begränsade till rabdomyosarkom och andra mjukdelssarkom, Ewings sarkomfamilj av tumörer, osteosarkom, neuroblastom, Wilms tumör, levertumörer, könscellstumörer och desmoidtumörer.

TUMÖRPLACERING: Målskadan(er) måste lokaliseras i ben eller mjukvävnad i omedelbar närhet av ben. Målskador måste kunna nås inom de normala säkerhetsmarginalerna för HIFU som specificeras i bruksanvisningen.

MÅLLESION(ER): Radiografiskt utvärderbara eller mätbara fasta tumörmålskador.

TERAPEUTISKA ALTERNATIV:

Malign tumör: Patientens cancer måste ha återfallit efter eller misslyckats med att svara på kurativ frontlinjebehandling och det får inte finnas andra potentiellt botande behandlingsalternativ. Läkande terapi kan innefatta kirurgi, strålbehandling, kemoterapi eller vilken kombination som helst av dessa metoder.

TIDIGARE BEHANDLING:

Patienter måste ha återhämtat sig helt från de akuta toxiska effekterna av all tidigare kemoterapi, immunterapi eller strålbehandling innan de går in i denna studie.

Ingen begränsning av antalet tidigare kemoterapikurer som patienten kan ha fått innan studiestarten.

Myelosuppressiv kemoterapi: Den sista dosen av alla myelosuppressiva läkemedel mot cancer måste vara minst 3 veckor innan studiestart.

Immunterapi: Den sista dosen av immunterapi (monoklonal antikropp eller vaccin) måste vara minst 4 veckor innan studiestart.

Biologiskt (anti-cancermedel): Den sista dosen av alla biologiska medel för behandling av patientens cancer (såsom retinoider eller tyrosinkinashämmare) måste vara minst 7 dagar innan studiestart.

Strålbehandling: Den sista stråldosen till mer än 25 % av benmärgen som innehåller ben (bäcken, ryggrad, skalle) måste vara minst 4 veckor innan studiestart. Den sista dosen av all annan lokal palliativ (begränsad port) strålning måste vara minst 2 veckor före studiestart.

Stamcellstransplantation. Minst 2 månader efter autolog stamcellstransplantation eller minst 3 månader efter allogen transplantation och återhämtat sig från toxicitet utan tecken på transplantat-mot-värdsjukdom och på stabila doser av immunsuppressiva läkemedel om så krävs.

Tillväxtfaktorer. Den sista dosen av kolonistimulerande faktorer, såsom filgrastim, sargramostim och erytropoietin, måste vara minst 1 vecka innan studiestart, den sista dosen av långverkande kolonistimulerande faktorer, såsom pegfilgrastim, måste vara minst 2 veckor innan till studieinträde.

SAMTIDIGT TERAPIER:

Ingen annan anti-cancerterapi (kemoterapi, biologisk terapi, strålbehandling) är tillåten under HIFU-behandling och efterbehandlingsuppföljning för tolerabilitet (se avsnitt 3.3).

PRESTATIONSSTATUS:

Patienter > 16 år måste ha en Karnofsky prestationsnivå ≥ 50 %, och barn ≤ 16 år måste ha en Lansky prestationsnivå ≥ 50 % (se bilaga I).

Patienter som inte kan gå på grund av förlamning eller motorisk svaghet, men som sitter uppe i rullstol kommer att betraktas som ambulerande för att beräkna prestationspoängen.

• HEMATOLOGISK FUNKTION:

  1. Perifert absolut neutrofilantal (ANC) på ≥750/µL
  2. Trombocytantal ≥75 000/µL (kan ta emot transfusioner)
• NJURFUNKTION: Åldersjusterat normalt serumkreatinin ELLER ett kreatininclearance ≥60 ml/min/1,73 m2.
• ADEKVAT LUNNGFUNKTION: Definieras som ingen dyspné i vila och en pulsoximetri >94 % på rumsluft om det finns klinisk indikation för bestämning.
• Normal PT, PTT och INR < 1,5 x ULN (inklusive patienter på profylaktisk antikoagulering)

Exklusions kriterier:

Kliniskt signifikant orelaterad systemsjukdom, såsom allvarliga infektioner, lever-, njur- eller andra organdysfunktioner, som enligt rektors eller biträdande utredarens bedömning skulle äventyra patientens förmåga att tolerera den allmänna anestesi som krävs för ingreppet.

Implantat eller protes eller ärrvävnad inom banan för HIFU-strålen.

Mål <1 cm från nervplexus, ryggradskanalen, urinblåsan, tarmen

Mål i kontakt med ihåliga inälvor

Skada i skallen

Oförmåga att genomgå MRT och/eller kontraindikation för MRT

Oförmåga att tolerera stationär position under HIFU

Patienter som för närvarande får andra anticancermedel.

Patienter som för närvarande får andra undersökningsmedel.